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Étude de l'INT 747 en association avec URSO chez des patients atteints de cirrhose biliaire primitive (CBP)

11 janvier 2024 mis à jour par: Intercept Pharmaceuticals

Une étude sur l'INT 747 (acide 6α-éthyl chénodésoxycholique (6-ECDCA)) en association avec l'acide ursodésoxycholique (URSO®, UDCA) chez des patients atteints de cirrhose biliaire primitive

L'hypothèse principale est que l'INT-747 entraînera une réduction des taux de phosphatase alcaline chez les patients atteints de cirrhose biliaire primitive, sur une période de traitement de 12 semaines, par rapport au placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Aucun fourni

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

165

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Allemagne, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Allemagne, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Allemagne, D81377
        • University of Munich
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clínic i Provincial
  • France
      • Lyon, France, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, A8036
        • Karls-Franzens University
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, États-Unis, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Virginia Mason Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme âgé de 18 à 70 ans.
  • Dose stable d'acide ursodésoxycholique (URSO, UDCA) pendant au moins 6 mois avant le dépistage.
  • Les patientes doivent être ménopausées, chirurgicalement stériles ou prêtes à utiliser 2 méthodes de contraception avec tous les partenaires sexuels pendant l'étude et pendant 14 jours après la fin de l'administration.
  • Les patients de sexe masculin doivent être prêts à utiliser 2 méthodes de contraception avec tous les partenaires sexuels pendant l'étude et pendant 14 jours après la fin de l'administration.

  • CBP avérée ou probable, démontrée par le patient présentant au moins 2 des 3 facteurs diagnostiques suivants :

    1. Antécédents d'augmentation des niveaux de PA pendant au moins 6 mois avant le jour 0
    2. Titre AMA positif (> 1:40 titre en immunofluorescence ou M2 positif par ELISA) ou anticorps antinucléaires spécifiques PBC (point antinucléaire et bord nucléaire positifs)
    3. Biopsie hépatique compatible avec la CBP.
  • Valeur AP de dépistage entre 1,5 et 10 × LSN.

Critère d'exclusion:

  • Administration des médicaments suivants à tout moment au cours des 3 mois précédant la sélection pour l'étude : colchicine, méthotrexate, azathioprine ou corticostéroïdes systémiques.
  • Dépistage de la bilirubine conjuguée (directe) > 2 × LSN.
  • Dépistage ALT ou AST > 5 × LSN.
  • Dépistage de la créatinine sérique > 1,5 mg/dL (133 mol/L).
  • Antécédents ou présence de décompensation hépatique (par exemple, saignements variqueux, encéphalopathie ou ascite mal contrôlée).
  • Antécédents ou présence d'autres maladies hépatiques concomitantes, y compris l'hépatite due à une infection par le virus de l'hépatite B ou C (VHC, VHB), la cholangite sclérosante primitive (CSP), une maladie hépatique alcoolique, une maladie hépatique auto-immune certaine ou une stéatohépatite non alcoolique (NASH) prouvée par biopsie.
  • Grossesse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: INT-747 10mg
INT-747 10 mg une fois par jour en association avec URSO pendant 12 semaines.
Médicament: INT-747
Une fois par jour (QD) par voie orale (PO)
Autres noms:
  • Acide obéticholique (OCA), 6-ECDCA
Médicament: Acide ursodésoxycholique (URSO)
Dose stable pendant au moins 6 mois avant le dépistage. Dose telle que prescrite par le médecin.
Autres noms:
  • URSO, UDCA
Expérimental: INT-747 25mg
INT-747 25 mg une fois par jour en association avec URSO pendant 12 semaines.
Médicament: INT-747
Une fois par jour (QD) par voie orale (PO)
Autres noms:
  • Acide obéticholique (OCA), 6-ECDCA
Médicament: Acide ursodésoxycholique (URSO)
Dose stable pendant au moins 6 mois avant le dépistage. Dose telle que prescrite par le médecin.
Autres noms:
  • URSO, UDCA
Expérimental: INT-747 50mg
INT-747 50 mg une fois par jour en association avec URSO pendant 12 semaines.
Médicament: INT-747
Une fois par jour (QD) par voie orale (PO)
Autres noms:
  • Acide obéticholique (OCA), 6-ECDCA
Médicament: Acide ursodésoxycholique (URSO)
Dose stable pendant au moins 6 mois avant le dépistage. Dose telle que prescrite par le médecin.
Autres noms:
  • URSO, UDCA
Comparateur placebo: Placebo
Placebo une fois par jour en association avec URSO pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo
Médicament: INT-747
Une fois par jour (QD) par voie orale (PO)
Autres noms:
  • Acide obéticholique (OCA), 6-ECDCA
Médicament: Acide ursodésoxycholique (URSO)
Dose stable pendant au moins 6 mois avant le dépistage. Dose telle que prescrite par le médecin.
Autres noms:
  • URSO, UDCA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase en double aveugle : pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la phosphatase alcaline sérique (ALP)
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l’analyse de l’ALP sérique. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme suit: après la ligne de base moins la valeur de base divisée par la valeur de base et multipliée par 100.
Ligne de base et jusqu'au jour 85

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase en double aveugle : valeurs absolues des taux sériques d'ALP, d'aspartate aminotransférase (AST), d'alanine transaminase (ALT) et de gamma-glutamyl transférase (GGT)
Délai: Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres chimiques sériques, notamment l'ALP, l'AST, l'ALT et la GGT. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Phase en double aveugle : pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des taux sériques d'ALP, AST, ALT et GGT
Délai: Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres chimiques sériques, notamment l'ALP, l'AST, l'ALT et la GGT. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme suit: après la ligne de base moins la valeur de base divisée par la valeur de base et multipliée par 100.
Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Phase LTSE : pourcentage de variation moyenne par rapport à la valeur initiale des taux sériques d'ALP, AST, ALT et GGT
Délai: Au départ et à 3, 6, 9 et 12 mois
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres chimiques sériques, notamment l'ALP, l'AST, l'ALT et la GGT. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 85). Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme suit: après la ligne de base moins la valeur de base divisée par la valeur de base et multipliée par 100.
Au départ et à 3, 6, 9 et 12 mois
Phase en double aveugle : valeurs absolues des niveaux d'albumine
Délai: Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse du paramètre chimique sérique : albumine. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Phase en double aveugle : pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'albumine
Délai: Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse du paramètre chimique sérique : albumine. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme suit: après la ligne de base moins la valeur de base divisée par la valeur de base et multipliée par 100.
Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues de la bilirubine conjuguée (directe)
Délai: Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse du paramètre chimique sérique : bilirubine conjuguée (directe). La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Phase en double aveugle : pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la bilirubine conjuguée (directe)
Délai: Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse du paramètre chimique sérique : bilirubine directe. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme suit: après la ligne de base moins la valeur de base divisée par la valeur de base et multipliée par 100.
Au départ et aux jours 15, 29, 57 et 85
Phase LTSE : pourcentage de variation moyenne par rapport à la valeur initiale de la bilirubine totale et conjuguée (directe)
Délai: Au départ et à 3, 6, 9 et 12 mois
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres chimiques sériques Bilirubine totale et directe. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 85). Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme suit: après la ligne de base moins la valeur de base divisée par la valeur de base et multipliée par 100.
Au départ et à 3, 6, 9 et 12 mois
Phase en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale du score amélioré de fibrose hépatique (ELF)
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
L'amélioration de la fibrose hépatique (ELF) combine les mesures de l'inhibiteur tissulaire des métalloprotéines-ases-1 (TIMP-1), du propeptide amino-terminal du procollagène de type III (PIIINP) et de l'acide hyaluronique (HA). Le score ELF est calculé comme suit : 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). Un score ELF inférieur à 7,7 indique une fibrose non à légère ; ≥ 7,7 - < 9,8 : fibrose modérée ; ≥ 9,8 - < 11,3 : fibrose sévère ; ≥ 11,3 : Cirrhose. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution de la fibrose. Un ELF plus élevé est associé à des stades de fibrose plus élevés et à un risque de progression plus élevé. Il n’existe pas de valeur minimale et maximale pour la plage d’échelle pour cette évaluation. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport à la ligne de base des niveaux HA, P3NP et TIMP-1
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des marqueurs de la matrice extracellulaire, notamment TIMP-1, PIIINP et HA. Il a été rapporté que le score ELF montre de bonnes corrélations avec les stades de fibrose dans les maladies hépatiques chroniques, des scores ELF plus élevés étant associés à des stades de fibrose plus élevés. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues des biomarqueurs de l'inflammation hépatique : protéine C-réactive
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment la protéine C-réactive. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport aux valeurs de base pour les biomarqueurs de l'inflammation hépatique : protéine C-réactive
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment la protéine C-réactive. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues des biomarqueurs de l'inflammation hépatique : acides gras non essentiels (NEFA)
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, dont NEFA. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport aux valeurs de base pour les biomarqueurs de l'inflammation hépatique : NEFA
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, dont NEFA. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues des biomarqueurs de l'inflammation hépatique : facteur de nécrose tumorale alpha (TNF-alpha)
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, dont le TNF-alpha. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport aux valeurs de base pour les biomarqueurs de l'inflammation hépatique : TNF-alpha
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, dont le TNF-alpha. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues des biomarqueurs de l'inflammation hépatique : TNF-bêta et Tumor Growth Factor Beta (TGF-bêta)
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment le TNF-bêta et le TGF-bêta. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport aux valeurs de base pour les biomarqueurs de l'inflammation hépatique : TNF-bêta et TGF-bêta
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment le TNF-bêta et le TGF-bêta. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues des biomarqueurs de l'inflammation hépatique : acides biliaires et glutathion
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment les acides biliaires et le glutathion. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport aux valeurs de base pour les biomarqueurs de l'inflammation hépatique : acides biliaires et glutathion
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment les acides biliaires et le glutathion. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues des biomarqueurs de l'inflammation hépatique : immunoglobuline M (IgM)
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment les IgM. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport aux valeurs de base pour les biomarqueurs de l'inflammation hépatique : IgM
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment les IgM. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues des biomarqueurs de l'inflammation hépatique : ostéopontine
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment l'ostéopontine. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport aux valeurs de base pour les biomarqueurs de l'inflammation hépatique : ostéopontine
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse de biomarqueurs de l'inflammation hépatique, notamment l'ostéopontine. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues des acides biliaires endogènes totaux
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sérum ont été collectés pour l'analyse des acides biliaires endogènes totaux. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale des acides biliaires endogènes totaux
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Des échantillons de sérum ont été collectés pour l'analyse des acides biliaires endogènes totaux. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base est défini comme la valeur de la visite post-dose moins la valeur de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : valeurs absolues du facteur de croissance des fibroblastes 19 (FGF19)
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Le FGF-19 est une protéine sécrétée par le gastro-intestin sous le contrôle du récepteur farnésoïde X (FXR). La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0).
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : pourcentage de changement par rapport aux valeurs de référence pour le FGF19
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Le FGF-19 est une protéine sécrétée par le gastro-intestin sous contrôle FXR. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme suit: après la ligne de base moins la valeur de base divisée par la valeur de base et multipliée par 100.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement entre la ligne de base et le jour 85 de la qualité de vie telle que déterminée par l'échelle Short Form-36 (SF-36)
Délai: Ligne de base et jusqu'au jour 85
Le SF-36 détermine la qualité de vie globale des participants en évaluant 1) les limitations du fonctionnement physique dues à des problèmes de santé ; 2) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes de santé physique ; 3) douleurs corporelles ; 4) perceptions générales de la santé ; 5) vitalité ; 6) limitations du fonctionnement social en raison de problèmes physiques ou émotionnels ; 7) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes émotionnels ; et 8) santé mentale générale. Les éléments 1 à 4 contribuent principalement au score du résumé des composants physiques (PCS) du SF-36. Les éléments 5 à 8 contribuent principalement au score du résumé de la composante mentale (MCS) du SF-36. Ces huit dimensions peuvent être résumées numériquement en deux scores : PCS et MCS ; avec un score allant de 0 = pire à 100 = meilleur, les scores plus élevés indiquant une meilleure santé. Les augmentations par rapport au départ indiquent une amélioration. La ligne de base a été définie comme le jour 0. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de la ligne de base postérieure moins la valeur de la ligne de base.
Ligne de base et jusqu'au jour 85
Phase LTSE : valeurs absolues de la qualité de vie déterminées par l'échelle SF-36
Délai: Au départ et à 3, 6, 9 et 12 mois
Le SF-36 détermine la qualité de vie globale des participants en évaluant 1) les limitations du fonctionnement physique dues à des problèmes de santé ; 2) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes de santé physique ; 3) douleurs corporelles ; 4) perceptions générales de la santé ; 5) vitalité ; 6) limitations du fonctionnement social en raison de problèmes physiques ou émotionnels ; 7) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes émotionnels ; et 8) santé mentale générale. Les éléments 1 à 4 contribuent principalement au score du résumé des composants physiques (PCS) du SF-36. Les éléments 5 à 8 contribuent principalement au score du résumé de la composante mentale (MCS) du SF-36. Ces huit dimensions peuvent être résumées numériquement en deux scores : PCS et MCS ; avec un score allant de 0 = pire à 100 = meilleur, les scores plus élevés indiquant une meilleure santé. Les augmentations par rapport au départ indiquent une amélioration. La ligne de base a été définie au jour 85
Au départ et à 3, 6, 9 et 12 mois
Phase en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale de la qualité de vie (QoL) telle que déterminée par l'échelle de cirrhose biliaire primitive 40 (PBC-40)
Délai: Au départ et aux jours 29, 57 et 85
PBC-40 est un questionnaire sur la qualité de vie spécifique à une maladie, composé de 5 domaines (gammes de scores) : symptômes généraux (gamme de scores 7 à 35), démangeaisons (3 à 15), fatigue (11 à 55), fonction cognitive ( 6-30) et émotionnel (1-15) ; des scores plus élevés indiquaient de pires résultats. Les 40 questions du questionnaire PBC-40 ont été notées de 1 (impact le plus faible de la PBC sur la qualité de vie) à 5 (représentant l'impact le plus élevé) ; Des scores plus élevés indiquent une moins bonne qualité de vie. Les résultats « jamais », « pas du tout » ou « tout à fait d'accord » sont notés avec 1, « toujours », « tout à fait » ou « fortement en désaccord » avec 5, avec les exceptions suivantes : Pour les questions 34 à 39, les résultats ont été notés en inverse, c'est-à-dire « tout à fait d'accord » avec 5 et « tout à fait en désaccord » avec 1. Si moins de 50 % des questions par domaine n'ont pas reçu de réponse, les valeurs manquantes ont été imputées au moyen des scores des questions disponibles pour ce domaine. Si pour un élément plusieurs réponses sont données, la plus sévère a été utilisée. Référence = Jour 0. Changement par rapport à la référence = post-référence moins la valeur de référence.
Au départ et aux jours 29, 57 et 85
Phase LTSE : changement par rapport à la valeur de base de la qualité de vie telle que déterminée par l'échelle PBC-40
Délai: Au départ et à 6 et 12 mois
PBC-40 est un questionnaire de qualité de vie spécifique à une maladie, composé de 5 domaines (gammes de scores) : symptômes généraux (gamme de scores 7-35), démangeaisons (3-15), fatigue (11-55), fonction cognitive ( 6-30) et émotionnel (1-15) ; des scores plus élevés indiquaient de pires résultats. Les 40 questions du questionnaire PBC-40 ont été notées de 1 (impact le plus faible de la PBC sur la qualité de vie) à 5 (représentant l'impact le plus élevé) ; Des scores plus élevés indiquent une moins bonne qualité de vie. Les résultats « jamais », « pas du tout » ou « tout à fait d'accord » sont notés avec 1, « toujours », « tout à fait » ou « fortement en désaccord » avec 5, avec les exceptions suivantes : Pour les questions 34 à 39, les résultats ont été notés en inverse, c'est-à-dire « tout à fait d'accord » avec 5 et « tout à fait en désaccord » avec 1. Si moins de 50 % des questions par domaine n'ont pas reçu de réponse, les valeurs manquantes ont été imputées au moyen des scores des questions disponibles pour ce domaine. Si pour un élément plusieurs réponses sont données, la plus sévère a été utilisée. Référence = Jour 85. Changement par rapport à la référence = post-référence moins la valeur de référence.
Au départ et à 6 et 12 mois
Phase en double aveugle : changement par rapport à la valeur de base de la qualité de vie telle que déterminée par l'échelle de domaine à 5 dimensions (5-D)
Délai: Au départ et aux jours 29, 57 et 85
Le questionnaire 5-D comporte 5 domaines : durée, degré, direction, handicap, répartition et score total. Scores du domaine à élément unique (durée, degré, direction) = plage : 1 à 5. Le domaine du handicap comporte 4 éléments = évaluer l'impact des démangeaisons sur les activités quotidiennes : sommeil, loisirs/activités sociales, travaux ménagers/courses, travail/école ; score calculé comme score le plus élevé sur l'un des 4 éléments ; plage de domaines de handicap = 1-5. Pour le domaine de distribution uniquement, la section « Marquez si des démangeaisons ont été présentes dans les parties suivantes de votre corps au cours des 2 dernières semaines » a été utilisée. Le nombre de parties du corps affectées (« présentes ») est compté (somme potentielle 0-16) ; la somme a été triée en 5 catégories de notation : somme 0-2 = score 1, somme 3-5 = score 2, somme 6-10 = score 3, somme 11-13=score 4, somme 14-16=score 5. Plage de scores de distribution rapportée=1-5. Pour tous les domaines, des scores plus élevés = de moins bons résultats. Score total 5D = somme des scores du domaine ; plages : 5 (pas de prurit) à 25 (prurit le plus sévère) ; Des scores plus élevés = de pires résultats. Baseline=Jour 0. Changement par rapport à la baseline=après la baseline moins la baseline
Au départ et aux jours 29, 57 et 85
Phase en double aveugle : nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'au jour 85
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un médicament sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Un EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé important pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée ; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale. Les EIAT ont été définis comme tout EI qui a commencé ou s'est aggravé pendant ou après la première dose du traitement à l'étude.
Jusqu'au jour 85
Phase en double aveugle : changement par rapport à la ligne de base de l'échelle visuelle analogique (EVA) du prurit
Délai: Au départ et aux jours 29, 57 et 85
Un questionnaire VAS a été utilisé pour évaluer le prurit des participants. L'EVA du prurit mesure la perception des démangeaisons par le participant sur une échelle continue avec un score allant de 0 = pas de démangeaisons et 10 = pire démangeaison possible ; un score plus élevé indique de pires résultats. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur observée avant la première dose du produit expérimental (jour 0). Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de la ligne de base postérieure moins la valeur de la ligne de base.
Au départ et aux jours 29, 57 et 85
Phase LTSE : nombre de participants présentant des TEAE et des EIG
Délai: Jusqu'à 12 mois
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un médicament sans tenir compte de la possibilité d'un lien de causalité. Un EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé important pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée ; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale. Les EIAT ont été définis comme tout EI qui a commencé ou s'est aggravé pendant ou après la première dose du traitement à l'étude.
Jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Intercept Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 octobre 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2007

Première publication (Estimé)

30 octobre 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

6 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 747-202

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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