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Estudio de INT 747 en combinación con URSO en pacientes con cirrosis biliar primaria (CBP)

11 de enero de 2024 actualizado por: Intercept Pharmaceuticals

Un estudio de INT 747 (ácido 6α-etil quenodesoxicólico (6-ECDCA)) en combinación con ácido ursodesoxicólico (URSO®, UDCA) en pacientes con cirrosis biliar primaria

La hipótesis principal es que INT-747 causará una reducción en los niveles de fosfatasa alcalina en pacientes con cirrosis biliar primaria, durante un período de tratamiento de 12 semanas, en comparación con el placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Ninguno proporcionado

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

165

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Alemania, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Alemania, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Alemania, D81377
        • University of Munich
  • Austria
      • Graz, Austria, A8036
        • Karls-Franzens University
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • España
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Países Bajos, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer de 18 a 70 años.
  • Dosis estable de ácido ursodesoxicólico (URSO, UDCA) durante al menos 6 meses antes de la selección.
  • Las pacientes femeninas deben ser posmenopáusicas, estériles quirúrgicamente o preparadas para usar 2 métodos anticonceptivos con todas las parejas sexuales durante el estudio y durante 14 días después del final de la dosificación.
  • Los pacientes varones deben estar preparados para usar 2 métodos anticonceptivos con todas sus parejas sexuales durante el estudio y durante los 14 días posteriores al final de la dosificación.

  • PBC probada o probable, según lo demostrado por el paciente que presenta al menos 2 de los siguientes 3 factores de diagnóstico:

    1. Historial de aumento de los niveles de AP durante al menos 6 meses antes del Día 0
    2. Título AMA positivo (título >1:40 en inmunofluorescencia o M2 positivo por ELISA) o anticuerpos antinucleares específicos de PBC (antinuclear dot y nuclear rim positivo)
    3. Biopsia hepática compatible con CBP.
  • Valor AP de detección entre 1,5 y 10 × LSN.

Criterio de exclusión:

  • Administración de los siguientes fármacos en cualquier momento durante los 3 meses previos a la selección para el estudio: colchicina, metotrexato, azatioprina o corticoides sistémicos.
  • Detección de bilirrubina conjugada (directa) >2 × LSN.
  • Detección de ALT o AST >5 × LSN.
  • Detección de creatinina sérica >1,5 mg/dL (133 mol/L).
  • Antecedentes o presencia de descompensación hepática (p. ej., hemorragias varicosas, encefalopatía o ascitis mal controlada).
  • Antecedentes o presencia de otras enfermedades hepáticas concomitantes, incluida la hepatitis debida a la infección por el virus de la hepatitis B o C (VHC, VHB), la colangitis esclerosante primaria (CEP), la enfermedad hepática alcohólica, la enfermedad hepática autoinmune definida o la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) comprobada por biopsia.
  • El embarazo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg una vez al día en combinación con URSO durante 12 semanas.
Droga: INT-747
Una vez al día (QD) por la boca (PO)
Otros nombres:
  • Ácido obeticólico (OCA), 6-ECDCA
Droga: Ácido ursodesoxicólico (URSO)
Dosis estable durante al menos 6 meses antes de la selección. Dosis según prescripción médica.
Otros nombres:
  • URSO, UDCA
Experimental: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg una vez al día en combinación con URSO durante 12 semanas.
Droga: INT-747
Una vez al día (QD) por la boca (PO)
Otros nombres:
  • Ácido obeticólico (OCA), 6-ECDCA
Droga: Ácido ursodesoxicólico (URSO)
Dosis estable durante al menos 6 meses antes de la selección. Dosis según prescripción médica.
Otros nombres:
  • URSO, UDCA
Experimental: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg una vez al día en combinación con URSO durante 12 semanas.
Droga: INT-747
Una vez al día (QD) por la boca (PO)
Otros nombres:
  • Ácido obeticólico (OCA), 6-ECDCA
Droga: Ácido ursodesoxicólico (URSO)
Dosis estable durante al menos 6 meses antes de la selección. Dosis según prescripción médica.
Otros nombres:
  • URSO, UDCA
Comparador de placebos: Placebo
Placebo una vez al día en combinación con URSO durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Placebo
Droga: INT-747
Una vez al día (QD) por la boca (PO)
Otros nombres:
  • Ácido obeticólico (OCA), 6-ECDCA
Droga: Ácido ursodesoxicólico (URSO)
Dosis estable durante al menos 6 meses antes de la selección. Dosis según prescripción médica.
Otros nombres:
  • URSO, UDCA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase doble ciego: cambio porcentual desde el valor inicial en la fosfatasa alcalina sérica (ALP)
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de ALP sérica. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio porcentual desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial dividido por el valor inicial y multiplicado por 100.
Valor inicial y hasta el día 85

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase doble ciego: valores absolutos de los niveles séricos de ALP, aspartato aminotransferasa (AST), alanina transaminasa (ALT) y gamma-glutamil transferasa (GGT)
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de los parámetros químicos del suero, incluidos ALP, AST, ALT y GGT. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Fase doble ciego: cambio porcentual desde el inicio en los niveles séricos de ALP, AST, ALT y GGT
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de los parámetros químicos del suero, incluidos ALP, AST, ALT y GGT. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio porcentual desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial dividido por el valor inicial y multiplicado por 100.
Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Fase LTSE: cambio porcentual medio desde el inicio en los niveles séricos de ALP, AST, ALT y GGT
Periodo de tiempo: Valor inicial y a los 3, 6, 9 y 12 meses
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de los parámetros químicos del suero, incluidos ALP, AST, ALT y GGT. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 85). El cambio porcentual desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial dividido por el valor inicial y multiplicado por 100.
Valor inicial y a los 3, 6, 9 y 12 meses
Fase doble ciego: valores absolutos de los niveles de albúmina
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis del parámetro químico sérico: albúmina. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Fase doble ciego: cambio porcentual desde el inicio en los niveles de albúmina
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis del parámetro químico sérico: albúmina. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio porcentual desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial dividido por el valor inicial y multiplicado por 100.
Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Fase doble ciego: valores absolutos de bilirrubina conjugada (directa)
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis del parámetro químico sérico: bilirrubina conjugada (directa). El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Fase doble ciego: cambio porcentual desde el inicio en la bilirrubina conjugada (directa)
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis del parámetro químico sérico: bilirrubina directa. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio porcentual desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial dividido por el valor inicial y multiplicado por 100.
Línea de base y en los días 15, 29, 57 y 85
Fase LTSE: cambio porcentual medio desde el valor inicial en bilirrubina total y conjugada (directa)
Periodo de tiempo: Valor inicial y a los 3, 6, 9 y 12 meses
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de los parámetros químicos séricos de bilirrubina total y directa. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 85). El cambio porcentual desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial dividido por el valor inicial y multiplicado por 100.
Valor inicial y a los 3, 6, 9 y 12 meses
Fase doble ciego: cambio desde el inicio en la puntuación mejorada de fibrosis hepática (ELF)
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
La fibrosis hepática mejorada (ELF) combina mediciones del inhibidor tisular de las metaloproteínas-asas-1 (TIMP-1), el propéptido amino terminal del procolágeno tipo III (PIIINP) y el ácido hialurónico (HA). La puntuación ELF se calcula como: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). Una puntuación ELF inferior a 7,7 indica fibrosis leve o nula; ≥ 7,7 - < 9,8: fibrosis moderada; ≥ 9,8 - < 11,3: fibrosis grave; ≥ 11,3: Cirrosis. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución de la fibrosis. Un valor más alto del ELF se asocia con mayores estadios de fibrosis y mayor riesgo de progresión. No existe un valor mínimo y máximo para el rango de escala para esta evaluación. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio desde el inicio en los niveles de HA, P3NP y TIMP-1
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de marcadores de la matriz extracelular, incluidos TIMP-1, PIIINP y HA. Se ha informado que la puntuación ELF muestra buenas correlaciones con los estadios de fibrosis en la enfermedad hepática crónica, con puntuaciones ELF más altas asociadas con estadios de fibrosis más altos. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos de biomarcadores de inflamación hepática: proteína C reactiva
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluida la proteína C reactiva. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio con respecto a los valores iniciales de biomarcadores de inflamación hepática: proteína C reactiva
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluida la proteína C reactiva. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos de biomarcadores de inflamación hepática: ácidos grasos no esenciales (NEFA)
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluido NEFA. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio con respecto a los valores iniciales para biomarcadores de inflamación hepática: NEFA
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluido NEFA. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos de biomarcadores de inflamación hepática: factor de necrosis tumoral alfa (TNF-alfa)
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluido el TNF-alfa. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio con respecto a los valores iniciales de biomarcadores de inflamación hepática: TNF-alfa
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluido el TNF-alfa. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos de biomarcadores de inflamación hepática: TNF-beta y factor de crecimiento tumoral beta (TGF-beta)
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluidos TNF-beta y TGF-beta. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio con respecto a los valores iniciales de biomarcadores de inflamación hepática: TNF-beta y TGF-beta
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluidos TNF-beta y TGF-beta. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos de biomarcadores de inflamación hepática: ácidos biliares y glutatión
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluidos los ácidos biliares y el glutatión. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio con respecto a los valores iniciales de biomarcadores de inflamación hepática: ácidos biliares y glutatión
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluidos los ácidos biliares y el glutatión. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos de biomarcadores de inflamación hepática: inmunoglobulina M (IgM)
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluida la IgM. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio con respecto a los valores iniciales de biomarcadores de inflamación hepática: IgM
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluida la IgM. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos de biomarcadores de inflamación hepática: osteopontina
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluida la osteopontina. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio con respecto a los valores iniciales de biomarcadores de inflamación hepática: osteopontina
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de biomarcadores de inflamación hepática, incluida la osteopontina. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos de ácidos biliares endógenos totales
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de suero para el análisis de ácidos biliares endógenos totales. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio desde el valor inicial en los ácidos biliares endógenos totales
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
Se recogieron muestras de suero para el análisis de ácidos biliares endógenos totales. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio con respecto al valor inicial se define como el valor de la visita posterior a la dosis menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: valores absolutos del factor de crecimiento de fibroblastos 19 (FGF19)
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
FGF-19 es una proteína secretada por el intestino gastrointestinal bajo el control del receptor farnesoide X (FXR). El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0).
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio porcentual con respecto a los valores iniciales para FGF19
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
FGF-19 es una proteína secretada por el intestino bajo control FXR. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio porcentual desde el inicio se calculó como el valor posterior al inicio menos el valor inicial dividido por el valor inicial y multiplicado por 100.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio desde el inicio hasta el día 85 en la calidad de vida según lo determinado por la escala Short Form-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: Valor inicial y hasta el día 85
El SF-36 determina la calidad de vida general de los participantes al evaluar 1) limitaciones en el funcionamiento físico debido a problemas de salud; 2) limitaciones en el rol habitual por problemas de salud física; 3) dolor corporal; 4) percepciones generales de salud; 5) vitalidad; 6) limitaciones en el funcionamiento social debido a problemas físicos o emocionales; 7) limitaciones en el rol habitual por problemas emocionales; y 8) salud mental general. Los elementos 1 a 4 contribuyen principalmente a la puntuación del resumen del componente físico (PCS) del SF-36. Los elementos 5 a 8 contribuyen principalmente a la puntuación del resumen del componente mental (MCS) del SF-36. Estas ocho dimensiones se pueden resumir numéricamente en dos puntuaciones: PCS y MCS; con un rango de puntuación de 0=peor a 100=mejor, donde las puntuaciones más altas indican una mejor salud. Los aumentos desde el inicio indican una mejora. El valor inicial se definió como el día 0. El cambio desde el valor inicial se definió como el valor posterior al valor inicial menos el valor inicial.
Valor inicial y hasta el día 85
Fase LTSE: valores absolutos de calidad de vida determinados por la escala SF-36
Periodo de tiempo: Valor inicial y a los 3, 6, 9 y 12 meses
El SF-36 determina la calidad de vida general de los participantes al evaluar 1) limitaciones en el funcionamiento físico debido a problemas de salud; 2) limitaciones en el rol habitual por problemas de salud física; 3) dolor corporal; 4) percepciones generales de salud; 5) vitalidad; 6) limitaciones en el funcionamiento social debido a problemas físicos o emocionales; 7) limitaciones en el rol habitual por problemas emocionales; y 8) salud mental general. Los elementos 1 a 4 contribuyen principalmente a la puntuación del resumen del componente físico (PCS) del SF-36. Los elementos 5 a 8 contribuyen principalmente a la puntuación del resumen del componente mental (MCS) del SF-36. Estas ocho dimensiones se pueden resumir numéricamente en dos puntuaciones: PCS y MCS; con un rango de puntuación de 0=peor a 100=mejor, donde las puntuaciones más altas indican una mejor salud. Los aumentos desde el inicio indican una mejora. El valor inicial se definió como el día 85.
Valor inicial y a los 3, 6, 9 y 12 meses
Fase doble ciego: cambio desde el inicio en la calidad de vida (CdV) según lo determinado por la escala de cirrosis biliar primaria 40 (PBC-40)
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 29, 57 y 85
PBC-40 es un cuestionario de calidad de vida específico de una enfermedad, que consta de 5 dominios (rango de puntuación): síntomas generales (rango de puntuación 7-35), picazón (3-15), fatiga (11-55), función cognitiva ( 6-30) y emocional (1-15); las puntuaciones más altas indicaron peores resultados. Las 40 preguntas del cuestionario PBC-40 se calificaron de 1 (menor impacto de la PBC en la calidad de vida) a 5 (que representa el mayor impacto); Las puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida. Los resultados de "nunca", "nada en absoluto" o "muy de acuerdo" se califican con 1, "siempre", "muy en desacuerdo" o "muy en desacuerdo" con 5, con las siguientes excepciones: Para las preguntas 34 a 39, los resultados se calificaron en al revés, es decir, "muy de acuerdo" con 5 y "muy en desacuerdo" con 1. Si no se respondía menos del 50% de las preguntas por dominio, los valores faltantes se imputaban mediante las puntuaciones de preguntas disponibles para ese dominio. Si para algún ítem se daban múltiples respuestas, se utilizaba la más severa. Valor inicial = Día 0. Cambio desde el valor inicial = valor inicial posterior menos el valor inicial.
Línea de base y en los días 29, 57 y 85
Fase LTSE: cambio desde el inicio en la calidad de vida según lo determinado por la escala PBC-40
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 6 y 12 meses.
PBC-40 es un cuestionario de calidad de vida específico para cada enfermedad, que consta de 5 dominios (rango de puntuación): síntomas generales (rango de puntuación 7-35), picazón (3-15), fatiga (11-55), función cognitiva ( 6-30) y emocional (1-15); las puntuaciones más altas indicaron peores resultados. Las 40 preguntas del cuestionario PBC-40 se calificaron de 1 (menor impacto de la PBC en la calidad de vida) a 5 (que representa el mayor impacto); Las puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida. Los resultados de "nunca", "nada en absoluto" o "muy de acuerdo" se califican con 1, "siempre", "muy en desacuerdo" o "muy en desacuerdo" con 5, con las siguientes excepciones: Para las preguntas 34 a 39, los resultados se calificaron en al revés, es decir, "muy de acuerdo" con 5 y "muy en desacuerdo" con 1. Si no se respondía menos del 50% de las preguntas por dominio, los valores faltantes se imputaban mediante las puntuaciones de preguntas disponibles para ese dominio. Si para algún ítem se daban múltiples respuestas, se utilizaba la más severa. Valor inicial = Día 85. Cambio desde el valor inicial = valor inicial posterior menos el valor inicial.
Línea de base y a los 6 y 12 meses.
Fase doble ciego: cambio desde el inicio en la calidad de vida según lo determinado por la escala de dominio de 5 dimensiones (5-D)
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 29, 57 y 85
El cuestionario 5-D tiene 5 dominios: duración, grado, dirección, discapacidad, distribución y puntuación total. Puntuaciones de dominio de ítem único (duración, grado, dirección) = rango: 1-5. El dominio de discapacidad tiene 4 ítems = evalúa el impacto de la picazón en las actividades diarias: sueño, actividades sociales/de ocio, tareas domésticas/diligencias, trabajo/escuela; puntuación calculada como puntuación más alta en cualquiera de los 4 ítems; rango de dominio de discapacidad = 1-5. Solo para el dominio de distribución se utilizó la sección "Marque si ha habido picazón en las siguientes partes de su cuerpo durante las últimas 2 semanas". Se cuenta el número de partes del cuerpo afectadas ('presentes') (suma potencial 0-16); la suma se clasificó en 5 grupos de puntuación: suma 0-2 = puntuación 1, suma 3-5 = puntuación 2, suma 6-10 = puntuación 3, suma 11-13 = puntuación 4, suma 14-16 = puntuación 5. Rango de puntuación de distribución informado = 1-5. Para todos los dominios, puntuaciones más altas = peores resultados. Puntuación total 5D = suma de puntuaciones de dominio; rangos: 5 (sin prurito) a 25 (prurito más severo); Puntuaciones más altas = peores resultados. Línea base = Día 0. Cambio desde la línea base = línea base posterior menos línea base
Línea de base y en los días 29, 57 y 85
Fase doble ciego: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Hasta el día 85
Un evento adverso (EA) fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administró un medicamento sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Un EAG fue un EA que tuvo como resultado cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada para pacientes hospitalizados; experiencia que pone en peligro la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Los EAET se definieron como cualquier EA que comenzó o empeoró en gravedad durante o después de la primera dosis del tratamiento del estudio.
Hasta el día 85
Fase doble ciego: cambio desde el inicio en la escala analógica visual (EVA) de prurito
Periodo de tiempo: Línea de base y en los días 29, 57 y 85
Se utilizó un cuestionario VAS para evaluar el prurito de los participantes. La EVA de prurito mide la percepción de picazón del participante en una escala continua con una puntuación que oscila entre 0 = sin picazón y 10 = peor picazón posible; una puntuación más alta indica peores resultados. El valor inicial se definió como el último valor observado antes de la primera dosis del producto en investigación (día 0). El cambio desde el valor inicial se definió como el valor del valor inicial posterior menos el valor inicial.
Línea de base y en los días 29, 57 y 85
Fase LTSE: Número de participantes con TEAE y SAE
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Un EA fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administró un medicamento sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Un EAG fue un EA que tuvo como resultado cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada para pacientes hospitalizados; experiencia que pone en peligro la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Los EAET se definieron como cualquier EA que comenzó o empeoró en gravedad durante o después de la primera dosis del tratamiento del estudio.
Hasta 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Intercept Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2007

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de octubre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2007

Publicado por primera vez (Estimado)

30 de octubre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

6 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 747-202

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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