Simvastatin u Waldenstromovy makroglobulinémie
11. listopadu 2015 aktualizováno: Steven P. Treon, MD, PhD, Dana-Farber Cancer Institute
Studie fáze II simvastatinu u Waldenstromovy makroglobulinémie
Tato výzkumná studie se snaží najít nové způsoby léčby lidí s Waldenstromovou makroglobulinémií (WM).
Studie je určena pro účastníky s pomalu rostoucí WM, kteří by jinak nemuseli potřebovat terapii po dobu alespoň 3-6 měsíců.
Simvastatin je lék schválený FDA pro snižování cholesterolu.
Ve studiích ve zkumavce se zdá, že studované léčivo má přímý protirakovinný účinek proti nádorovým buňkám WM a mastocytům.
Přehled studie
Detailní popis
CÍLE:
Definovat objektivní odpověď, dobu do progrese a bezpečnost simvastatinu u Waldenströmovy makroglobulinémie.
STATISTICKÝ NÁVRH:
Pro tuto studii fáze II je k hodnocení účinnosti simvastatinu použit jednostupňový design. Při cílovém počtu 30 účastníků nebude 95% přesná hranice spolehlivosti obklopující odhad odezvy širší než +/- 19 %.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18 let nebo starší
- Klinickopatologická diagnóza Waldenstromovy makroglobulinémie
- Měřitelná nemoc
- Pomalu postupující onemocnění nevyžadující léčbu po dobu alespoň 3-6 měsíců a kteří nesplňují kritéria konsenzuálního panelu pro zahájení léčby
- Stav výkonu ECOG 0 nebo 1
- Přiměřená funkce orgánů, jak je definováno v protokolu
- Pacienti by měli souhlasit s tím, že se vyvarují grapefruitové šťávy, která je hlavním inhibitorem CYP 3A4
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří podstoupili chemoterapii nebo radioterapii během 4 týdnů před vstupem do studie, nebo ti, kteří se neuzdravili z nežádoucích účinků způsobených látkami podanými před více než čtyřmi týdny
- Pacienti, kteří měli rituximab během 3 měsíců před vstupem do studie
- Pacienti, kteří v minulosti užívali jakýkoli statin
- Pacienti, kteří užívají cyklosporin, danazol nebo gemfibrozil, budou vyloučeni
- Předchozí anamnéza rhabdomyolýzy
- Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení na probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní anginu pectoris, srdeční arytmii nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie
- Těhotné nebo kojící ženy
- HIV pozitivní
- Pacienti, kteří užívají verapamil, budou vyloučeni
- Pacienti s aktivním onemocněním jater nebo s onemocněním jater v anamnéze
- Pacienti, kteří konzumují více než tři alkoholické nápoje denně
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Simvastatin
Simvastatin v dávce 20 mg denně po dobu prvního týdne, poté se dávka zvyšovala týdně o 20 mg denně na maximum 80 mg denně do týdne 4. Pacienti byli na léčbě udržováni až do progrese.
|
Perorální tablety užívané denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Cílová míra odezvy
Časové okno: Vyhodnoceno v 1. a 3. měsíci a poté každé 3 měsíce během terapie. Medián trvání léčby byl 6 měsíců (rozmezí 1-24 měsíců).
|
Objektivní odpověď je definována jako dosažení částečné nebo lepší odpovědi na terapii na základě doporučení Consensus Panel z 2. a 3. mezinárodního workshopu o WM [Weber et al, 2003; Kimby a kol., 2005].
Complete Response (CR): Úplné vymizení sérového monoklonálního (SM) imunoglobulinu (Ig) E (IgE), měřeno centrálně; vyřešení adenopatie/organomegalie po fyzickém vyšetření a skenování počítačovou tomografií (CT); lymfatické uzliny =<1,5 centimetru; nepřítomnost maligních buněk při histologickém vyšetření kostní dřeně.
Částečná odpověď (PR): >=50% snížení koncentrace SM IgM oproti výchozí hodnotě.
Malá odezva (MR): >=25 %, ale <50% snížení SM IgM oproti výchozí hodnotě.
|
Vyhodnoceno v 1. a 3. měsíci a poté každé 3 měsíce během terapie. Medián trvání léčby byl 6 měsíců (rozmezí 1-24 měsíců).
|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: Vyhodnoceno v 1. a 3. měsíci a poté každé 3 měsíce během léčby; Hodnotí se každých 6 měsíců po dobu až 2 let sledování. Medián sledování v této kohortě studie byl 6 měsíců (rozmezí 2-18 měsíců).
|
Přežití bez progrese je definováno jako doba od vstupu do studie do progrese onemocnění (PD) nebo úmrtí na základě Kaplan-Meierových odhadů.
Pacienti bez PD jsou cenzurováni k datu posledního hodnocení onemocnění.
PD je definována jako více než 25% zvýšení hladin monoklonálního proteinu IgM v séru od nejnižší dosažené hodnoty odpovědi stanovené elektroforézou v séru, potvrzené alespoň jedním dalším vyšetřením, nebo progrese klinicky významných symptomů souvisejících s onemocněním.
[Kritéria konsensuálního panelu: Weber et al, 2003; Kimby a kol., 2005].
|
Vyhodnoceno v 1. a 3. měsíci a poté každé 3 měsíce během léčby; Hodnotí se každých 6 měsíců po dobu až 2 let sledování. Medián sledování v této kohortě studie byl 6 měsíců (rozmezí 2-18 měsíců).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Steven Treon, MD, PhD, Dana-Farber Cancer Institute
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. prosince 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. prosince 2007
První zveřejněno (Odhad)
18. prosince 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
16. prosince 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. listopadu 2015
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Lymfatická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Hematologická onemocnění
- Hemoragické poruchy
- Hemostatické poruchy
- Paraproteinémie
- Poruchy krevních bílkovin
- Novotvary, plazmatické buňky
- Waldenstromova makroglobulinémie
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity
- Anticholesteremická činidla
- Hypolipidemická činidla
- Látky regulující lipidy
- Inhibitory hydroxymethylglutaryl-CoA reduktázy
- Simvastatin
Další identifikační čísla studie
- 07-175
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .