华氏巨球蛋白血症中的辛伐他汀
2015年11月11日 更新者：Steven P. Treon, MD, PhD、Dana-Farber Cancer Institute
辛伐他汀治疗华氏巨球蛋白血症的II期研究
这项研究旨在寻找治疗华氏巨球蛋白血症 (WM) 患者的新方法。
该研究适用于生长缓慢的 WM 参与者，否则他们可能至少需要 3-6 个月的治疗。
辛伐他汀是 FDA 批准用于降低胆固醇的药物。
在试管研究中，研究药物似乎对 WM 肿瘤细胞和肥大细胞具有直接抗癌作用。
研究概览
详细说明
目标：
定义辛伐他汀治疗华氏巨球蛋白血症的客观反应、进展时间和安全性。
统计设计：
对于这项 II 期研究，使用单阶段设计来评估辛伐他汀的疗效。 对于 30 名参与者的目标注册，围绕响应估计的 95% 精确置信区间将不超过 +/- 19%。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18岁或以上
- 华氏巨球蛋白血症的临床病理诊断
- 可测量的疾病
- 疾病进展缓慢，至少 3-6 个月内不需要治疗，并且不符合开始治疗的共识专家组标准
- ECOG 体能状态 0 或 1
- 方案中定义的适当器官功能
- 患者应同意避免使用葡萄柚汁，它是 CYP 3A4 的主要抑制剂
排除标准：
- 在进入研究前 4 周内接受过化疗或放疗的患者，或因提前 4 周以上服用药物而导致的不良事件尚未恢复的患者
- 在进入研究前 3 个月内接受过利妥昔单抗治疗的患者
- 过去服用过任何他汀类药物的患者
- 服用环孢菌素、达那唑或吉非贝齐的患者将被排除在外
- 横纹肌溶解病史
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况
- 孕妇或哺乳期妇女
- HIV阳性
- 服用维拉帕米的患者将被排除在外
- 患有肝病或有肝病病史的患者
- 每天饮用超过三种酒精饮料的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：辛伐他汀
第一周每天 20 毫克辛伐他汀，然后每周增加 20 毫克每天的剂量，到第 4 周达到每天 80 毫克的最大值。患者维持治疗直至进展。
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每日口服片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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客观反应率
大体时间：在第 1 个月和第 3 个月进行评估，此后在治疗期间每 3 个月进行一次评估。治疗的中位持续时间为 6 个月（范围 1-24 个月）。
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客观反应被定义为根据第二届和第三届 WM 国际研讨会的共识小组建议，治疗达到部分反应或更好 [Weber 等人，2003 年；金比等人，2005]。
完全缓解 (CR)：集中测量的血清单克隆 (SM) 免疫球蛋白 (Ig) E (IgE) 完全消失；体检和计算机断层扫描 (CT) 扫描后淋巴结肿大/器官肿大的消退；淋巴结 =<1.5 厘米；骨髓组织学检查无恶性细胞。
部分反应 (PR)：SM IgM 浓度相对于基线降低 >=50%。
轻微反应 (MR)：>=25%，但 SM IgM 较基线减少 <50%。
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在第 1 个月和第 3 个月进行评估，此后在治疗期间每 3 个月进行一次评估。治疗的中位持续时间为 6 个月（范围 1-24 个月）。
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无进展生存期
大体时间：在第 1 个月和第 3 个月进行评估，此后在治疗期间每 3 个月进行一次评估；每 6 个月评估一次，随访长达 2 年。该研究队列的中位随访时间为 6 个月（范围 2-18 个月）。
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根据 Kaplan-Meier 估计，无进展生存期定义为从研究开始到疾病进展 (PD) 或死亡的时间。
没有 PD 的患者在最后一次疾病评估的日期被删失。
PD 定义为血清 IgM 单克隆蛋白水平从血清电泳确定的最低达到的反应值增加超过 25%，并由至少一项其他调查证实，或临床显着疾病相关症状的进展。
[共识小组标准：Weber 等人，2003 年；金比等人，2005]。
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在第 1 个月和第 3 个月进行评估，此后在治疗期间每 3 个月进行一次评估；每 6 个月评估一次，随访长达 2 年。该研究队列的中位随访时间为 6 个月（范围 2-18 个月）。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Steven Treon, MD, PhD、Dana-Farber Cancer Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年11月1日
初级完成 (实际的)
2011年12月1日
研究完成 (实际的)
2011年12月1日
研究注册日期
首次提交
2007年12月16日
首先提交符合 QC 标准的
2007年12月16日
首次发布 (估计)
2007年12月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年12月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年11月11日
最后验证
2015年11月1日
更多信息
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