Studie TD101, malé interferující RNA (siRNA) navržené pro léčbu Pachyonychia Congenita
18. listopadu 2008 aktualizováno: Pachyonychia Congenita Project
Jednocentrová, placebem kontrolovaná studie zvyšující se dávka k toleranci a bezpečnosti TD101, siRNA navržené pro léčbu Pachyonychia Congenita
Pachyonychia congenita (PC) je vzácné, autozomálně dominantní keratinové onemocnění postihující nehty, kůži, ústní sliznici, hrtan, vlasy a zuby.
Patogenní mutace keratinu K6a, K6b, K16 nebo K17 působí prostřednictvím dominantního negativního mechanismu, který vede k projevům onemocnění.
Nejvíce invalidizující PC symptom je bolestivé plantární puchýře a keratoderma, které vyžadují použití ambulantních zařízení u více než 50 procent pacientů.
Navzdory našemu chápání molekulárního základu PC je současná léčba omezena na mechanické odstranění tlustých mozolů, nespecifická topická keratolytika a perorální retinoidy, z nichž žádné uspokojivě nezmírňuje puchýře nebo plantární bolest.
Na podporu vývoje léčby PC byla založena veřejná charitativní organizace PC Project (www.pachyonychia.org).
Ve spolupráci s touto charitativní organizací vyvinula malá společnost TransDerm, Inc. malou interferující RNA (siRNA), která se specificky zaměřuje na mutaci v jednom z PC keratinů, K6a.
Protože tato siRNA cílí na jedinou nukleotidovou mutaci, bude účinná pouze proti PC subjektům, které mají tuto specifickou mutaci.
V současné době je známo pouze šest pacientů, kteří jsou nositeli této mutace v mezinárodním registru Pachyonychia Congenita Research Registry, ale tři z těchto pacientů žijí v Salt Lake City (matka a dvě její děti).
Navrhujeme provést klinickou studii fáze Ib k testování bezpečnosti a snášenlivosti TD101 u pacientů s PC nesoucích mutaci N171K.
Dokončíme ošetření dospělého pacienta před náborem nezletilých.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
1
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pozitivní genetická identifikace mutace N171K v genu keratinu 6a z laboratoře certifikované CLIA;
- Osvědčený, podepsaný informovaný souhlas schválený institucionální revizní radou/etickou komisí;
- Podepsaný autorizační formulář HIPAA (Health Information Portability and Accountability Act), který umožňuje použití a zveřejnění individuálně identifikovatelných zdravotních informací pacienta osobám registrovaným ve Spojených státech amerických;
- Mužské nebo ženské subjekty jakékoli rasy ve věku 10 let a starší;
- Kompletní fyzikální vyšetření a anamnéza neuvádějící žádné abnormality, které by narušovaly cíle studie;
- Normální nebo neklinicky významné základní laboratorní testy, včetně hemogramu, ANA, panelu chemie séra, analýzy moči, C3a, Bb a APTT,PT;
- Negativní těhotenský test (pouze ženy).
Kritéria vyloučení:
- Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, některá intrauterinní antikoncepční tělíska) během studie;
- Diabetes mellitus vyžadující jinou léčbu než dietu a cvičení;
- Léčba jakéhokoli typu rakoviny během posledních šesti měsíců;
- Anamnéza jakéhokoli významného vnitřního onemocnění;
- Subjekty, o kterých je známo, že jsou alergičtí na kterýkoli z testovaných produktů nebo na kteroukoli složku testovaného produktu (produktů) nebo mají v anamnéze přecitlivělost nebo alergické reakce na jakýkoli ze studijních přípravků;
- Pouliční užívání drog nebo alkoholu v anamnéze;
- Každý pacient, který není schopen splnit požadavky na účast ve studii;
- Subjekty, které se zúčastnily jakékoli jiné studie zkoumaného léku nebo zařízení během 60 dnů před zařazením nebo účastí ve výzkumné studii souběžné s touto studií.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Noha 1
Injekce aktivního léčiva TD101 je injikována do kalusu na spodní straně jedné nohy.
|
TD101 je injekce do mozolu na spodní straně jedné z pacientových nohou
|
|
Komparátor placeba: Noha 2
Injekce placeba (normální fyziologický roztok) se vstříkne do mozolu na spodní straně jedné nohy.
|
Normální fyziologický roztok (placebo) se vstříkne do jedné z pacientových nohou.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Určete bezpečnost/toxicitu TD101
Časové okno: 18 týdnů, po kterých následuje 3měsíční vymývací období
|
18 týdnů, po kterých následuje 3měsíční vymývací období
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Stanovte účinnost TD101
Časové okno: 18 týdnů, po kterých následuje 3měsíční vymývací období
|
18 týdnů, po kterých následuje 3měsíční vymývací období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2008
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2008
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. července 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. července 2008
První zveřejněno (Odhad)
16. července 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
19. listopadu 2008
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. listopadu 2008
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2008
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 24013
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .