Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af TD101, et lille interfererende RNA (siRNA) designet til behandling af Pachyonychia Congenita

18. november 2008 opdateret af: Pachyonychia Congenita Project

Et enkelt-center, placebo-kontrolleret, stigende dosis til tolerance og sikkerhedsundersøgelse af TD101, et siRNA designet til behandling af Pachyonychia Congenita

Pachyonychia congenita (PC) er en sjælden, autosomal dominant keratinsygdom, der påvirker negle, hud, mundslimhinder, strubehoved, hår og tænder. Patogene mutationer i keratin K6a, K6b, K16 eller K17 virker via en dominerende negativ mekanisme, hvilket fører til manifestationer af sygdommen. Det mest invaliderende pc-symptom er en smertefuld plantar blæredannelse og keratodermi, der kræver brug af ambulationsudstyr hos mere end 50 procent af patienterne. På trods af vores forståelse af det molekylære grundlag for PC, er den nuværende behandling begrænset til mekanisk fjernelse af de tykke hård hud, ikke-specifikke topiske keratolytika og orale retinoider, hvoraf ingen lindrer blærer eller plantar smerte tilfredsstillende. En offentlig velgørenhedsorganisation, PC Project, er blevet grundlagt for at støtte udviklingen af ​​behandlinger til PC (www.pachyonychia.org). I samarbejde med denne velgørenhedsorganisation har en lille virksomhed, TransDerm, Inc., udviklet et lille interfererende RNA (siRNA), der specifikt er rettet mod en mutation i en af ​​PC-keratiner, K6a. Da dette siRNA er rettet mod en enkelt nukleotidmutation, vil det kun være effektivt mod PC-personer, der huser denne specifikke mutation. Der er i øjeblikket kun seks kendte patienter, som bærer denne mutation i International Pachyonychia Congenita Research Registry, men tre af disse patienter bor i Salt Lake City (en mor og to af hendes børn). Vi foreslår at udføre et fase Ib klinisk forsøg for at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TD101 hos PC-patienter, der bærer en N171K-mutation. Vi vil afslutte behandlingen af ​​den voksne patient forud for rekruttering af de mindreårige.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En positiv genetisk identifikation af N171K-mutationen i keratin 6a-genet fra et CLIA-certificeret laboratorium;
  • Vidne til, underskrevet informeret samtykke godkendt af Institutional Review Board/Ethics Committee;
  • En underskrevet Health Information Portability and Accountability Act (HIPAA) godkendelsesformular, som tillader brug og videregivelse af patientens individuelt identificerbare helbredsoplysninger for dem, der er indskrevet i USA;
  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner af enhver race 10 år og ældre;
  • Fuldstændig fysisk undersøgelse og sygehistorie, der ikke indikerer nogen abnormiteter, der vil forstyrre studiemålene;
  • Normale eller ikke klinisk signifikante baseline laboratorietest, inklusive hæmogram, ANA, serumkemipanel, urinanalyse, C3a, Bb og APTT,PT;
  • Negativ graviditetstest (kun kvinder).

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder i den fødedygtige alder, der ikke bruger en yderst effektiv præventionsmetode (f. implantater, injicerbare præparater, kombinerede orale præventionsmidler, nogle intrauterine præventionsanordninger) under undersøgelsen;
  • Diabetes mellitus, der kræver anden behandling end diæt og motion;
  • Behandling af enhver type for kræft inden for de sidste seks måneder;
  • Anamnese med enhver væsentlig intern sygdom;
  • Forsøgspersoner, der vides at være allergiske over for et eller flere af testprodukterne eller komponenter i testproduktet/-erne, eller historie med overfølsomhed eller allergiske reaktioner over for nogen af ​​undersøgelsespræparaterne;
  • Historie om gademisbrug eller alkoholmisbrug;
  • Enhver patient, der ikke er i stand til at opfylde kravene til studiedeltagelse;
  • Forsøgspersoner, der har deltaget i ethvert andet forsøg med et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 60 dage før tilmelding eller deltagelse i en forskningsundersøgelse samtidig med denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Fod 1
En aktiv lægemiddelinjektion af TD101 injiceres i en callus på bunden af ​​den ene fod.
Medicin: TD101
TD101 er en injektion i en callus på bunden af ​​en af ​​patientens fødder
Placebo komparator: Fod 2
En injektion med placebo (normalt saltvand) injiceres i en callus på bunden af ​​den ene fod.
Medicin: Normal saltvand (placebo)
En normal saltvandsopløsning (placebo) injiceres i en af ​​patientens fødder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestem sikkerhed/toksicitet af TD101
Tidsramme: 18 uger, efterfulgt af 3-måneders udvaskningsperiode
18 uger, efterfulgt af 3-måneders udvaskningsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestem effektiviteten af ​​TD101
Tidsramme: 18 uger, efterfulgt af 3-måneders udvaskningsperiode
18 uger, efterfulgt af 3-måneders udvaskningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pachyonychia Congenita Project

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2008

Først opslået (Skøn)

16. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. november 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. november 2008

Sidst verificeret

1. november 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 24013

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pachyonychia Congenita

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner