Исследование TD101, малой интерферирующей РНК (миРНК), предназначенной для лечения врожденной пахионихии
18 ноября 2008 г. обновлено: Pachyonychia Congenita Project
Одноцентровое плацебо-контролируемое исследование повышения дозы до переносимости и безопасности TD101, миРНК, разработанной для лечения врожденной пахионихии
Врожденная пахионихия (ПК) — редкое аутосомно-доминантное кератиновое заболевание, поражающее ногти, кожу, слизистые оболочки полости рта, гортань, волосы и зубы.
Патогенные мутации кератина К6а, К6b, К16 или К17 действуют по доминантно-негативному механизму, приводя к проявлениям заболевания.
Наиболее инвалидизирующим симптомом РПЖ являются болезненные подошвенные волдыри и кератодермия, которые требуют использования приспособлений для передвижения более чем у 50% пациентов.
Несмотря на наше понимание молекулярной основы РПЖ, текущее лечение ограничивается механическим удалением толстых мозолей, неспецифическими топическими кератолитиками и пероральными ретиноидами, ни один из которых не облегчает волдыри или подошвенную боль удовлетворительным образом.
Для поддержки разработки методов лечения ПК была создана общественная благотворительная организация PC Project (www.pachyonychia.org).
В сотрудничестве с этой благотворительной организацией небольшая компания TransDerm, Inc. разработала малую интерферирующую РНК (миРНК), которая специально нацелена на мутацию в одном из кератинов PC, K6a.
Поскольку эта миРНК нацелена на мутацию одного нуклеотида, она будет эффективна только против субъектов PC, несущих эту конкретную мутацию.
В настоящее время в Международном регистре исследований врожденной пахионихии зарегистрировано только шесть известных пациентов с этой мутацией, но трое из этих пациентов живут в Солт-Лейк-Сити (мать и двое ее детей).
Мы предлагаем провести клиническое исследование фазы Ib для проверки безопасности и переносимости TD101 у пациентов с РПЖ, несущих мутацию N171K.
Мы завершим лечение взрослого пациента до набора несовершеннолетних.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
1
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Положительная генетическая идентификация мутации N171K в гене кератина 6а из лаборатории, сертифицированной CLIA;
- Засвидетельствовано, подписано информированное согласие, одобренное Институциональным наблюдательным советом/Комитетом по этике;
- Подписанная форма разрешения в соответствии с Законом о переносимости и подотчетности медицинской информации (HIPAA), которая разрешает использование и раскрытие индивидуально идентифицируемой медицинской информации пациента для лиц, зарегистрированных в Соединенных Штатах Америки;
- Субъекты мужского или женского пола любой расы в возрасте 10 лет и старше;
- Полный медицинский осмотр и история болезни, указывающая на отсутствие отклонений, которые будут мешать достижению целей исследования;
- Нормальные или не клинически значимые базовые лабораторные тесты, включая гемограмму, ANA, биохимический анализ сыворотки, анализ мочи, C3a, Bb и АЧТВ, ПВ;
- Отрицательный тест на беременность (только для женщин).
Критерий исключения:
- Женщины детородного возраста, не использующие высокоэффективный метод контроля над рождаемостью (например, имплантаты, инъекционные препараты, комбинированные оральные контрацептивы, некоторые внутриматочные контрацептивы) во время исследования;
- Сахарный диабет, требующий лечения, кроме диеты и физических упражнений;
- Лечение любого типа рака в течение последних шести месяцев;
- История любого серьезного внутреннего заболевания;
- Субъекты, о которых известно, что у них аллергия на какой-либо из тестируемых продуктов или какие-либо компоненты в тестируемом продукте (продуктах), или в анамнезе гиперчувствительность или аллергические реакции на любой из исследуемых препаратов;
- История уличного злоупотребления наркотиками или алкоголем;
- Любой пациент, который не может соответствовать требованиям посещаемости исследования;
- Субъекты, которые участвовали в любом другом испытании исследуемого препарата или устройства в течение 60 дней до регистрации или участия в научном исследовании, параллельном с этим исследованием.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Нога 1
Инъекцию активного препарата TD101 вводят в мозоль на подошве одной стопы.
|
TD101 — инъекция в мозоль на подошве одной из стоп пациента.
|
|
Плацебо Компаратор: Нога 2
Инъекцию плацебо (физиологический раствор) вводят в мозоль на подошве одной стопы.
|
Обычный физиологический раствор (плацебо) вводится в одну из ног пациента.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Определить безопасность/токсичность TD101
Временное ограничение: 18 недель, затем 3-месячный период вымывания
|
18 недель, затем 3-месячный период вымывания
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Определить эффективность TD101
Временное ограничение: 18 недель, затем 3-месячный период вымывания
|
18 недель, затем 3-месячный период вымывания
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2008 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 июля 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 июля 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 июля 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
19 ноября 2008 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 ноября 2008 г.
Последняя проверка
1 ноября 2008 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 24013
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .