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Estudo do TD101, um pequeno RNA interferente (siRNA) projetado para o tratamento da paquioníquia congênita

18 de novembro de 2008 atualizado por: Pachyonychia Congenita Project

Um estudo de centro único, controlado por placebo, de dose crescente para tolerância e segurança do TD101, um siRNA projetado para o tratamento da paquioníquia congênita

A paquioníquia congênita (PC) é uma rara doença autossômica dominante da queratina que afeta unhas, pele, mucosa oral, laringe, cabelos e dentes. As mutações patogênicas nas queratinas K6a, K6b, K16 ou K17 atuam por meio de um mecanismo dominante negativo, levando às manifestações da doença. O sintoma de PC mais incapacitante é uma bolha plantar dolorosa e ceratodermia que requer o uso de dispositivos de deambulação em mais de 50 por cento dos pacientes. Apesar de nossa compreensão da base molecular do PC, o tratamento atual é limitado à remoção mecânica dos calos espessos, ceratolíticos tópicos não específicos e retinóides orais, nenhum dos quais alivia satisfatoriamente a formação de bolhas ou a dor plantar. Uma instituição de caridade pública, PC Project, foi fundada para apoiar o desenvolvimento de tratamentos para PC (www.pachyonychia.org). Em colaboração com esta instituição de caridade, uma pequena empresa, a TransDerm, Inc., desenvolveu um pequeno RNA interferente (siRNA) que visa especificamente uma mutação em uma das queratinas PC, K6a. Como esse siRNA tem como alvo uma única mutação de nucleotídeo, ele só será eficaz contra indivíduos com PC que abrigam essa mutação específica. Atualmente, existem apenas seis pacientes conhecidos que carregam essa mutação no Registro Internacional de Pesquisa de Paquioníquia Congênita, mas três desses pacientes vivem em Salt Lake City (uma mãe e dois de seus filhos). Propomos realizar um ensaio clínico de Fase Ib para testar a segurança e a tolerabilidade do TD101 em pacientes com PC portadores de uma mutação N171K. Completaremos o tratamento do paciente adulto antes do recrutamento dos menores.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

1

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Uma identificação genética positiva da mutação N171K no gene da queratina 6a de um laboratório certificado pelo CLIA;
  • Consentimento informado assinado e testemunhado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética;
  • Um formulário de autorização da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Informações de Saúde (HIPAA) assinado que permite o uso e a divulgação de informações de saúde identificáveis ​​individualmente do paciente para aqueles inscritos nos Estados Unidos da América;
  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino de qualquer raça com 10 anos de idade ou mais;
  • Exame físico completo e histórico médico indicando nenhuma anormalidade que interfira nos objetivos do estudo;
  • Testes laboratoriais normais ou não clinicamente significativos, incluindo hemograma, ANA, painel de química sérica, análise de urina, C3a, Bb e APTT,PT;
  • Teste de gravidez negativo (somente mulheres).

Critério de exclusão:

  • Mulheres com potencial para engravidar que não usam um método de controle de natalidade altamente eficaz (por exemplo, implantes, injetáveis, contraceptivos orais combinados, alguns dispositivos intra-uterinos) durante o estudo;
  • Diabetes mellitus que requer tratamento diferente de dieta e exercício;
  • Tratamento de qualquer tipo para câncer nos últimos seis meses;
  • História de qualquer doença interna significativa;
  • Indivíduos que são conhecidos por serem alérgicos a qualquer um dos produtos de teste ou a qualquer componente do produto de teste ou histórico de hipersensibilidade ou reações alérgicas a qualquer uma das preparações do estudo;
  • História de abuso de drogas ou álcool nas ruas;
  • Qualquer paciente que não consiga atender aos requisitos de comparecimento do estudo;
  • Indivíduos que participaram de qualquer outro teste de um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 60 dias antes da inscrição ou participação em um estudo de pesquisa concomitante a este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Pé 1
Uma injeção de droga ativa de TD101 é injetada em um calo na parte inferior de um pé.
TD101 é uma injeção em um calo na parte inferior de um dos pés do paciente
Comparador de Placebo: Pé 2
Uma injeção de placebo (solução salina normal) é injetada em um calo na parte inferior de um pé.
Uma solução salina normal (placebo) é injetada em um dos pés do paciente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Determinar a segurança/toxicidade do TD101
Prazo: 18 semanas, seguidas de período de lavagem de 3 meses
18 semanas, seguidas de período de lavagem de 3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Determinar a eficácia do TD101
Prazo: 18 semanas, seguidas de período de lavagem de 3 meses
18 semanas, seguidas de período de lavagem de 3 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de julho de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de julho de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

16 de julho de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

19 de novembro de 2008

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de novembro de 2008

Última verificação

1 de novembro de 2008

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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