- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00716014
Estudo do TD101, um pequeno RNA interferente (siRNA) projetado para o tratamento da paquioníquia congênita
18 de novembro de 2008 atualizado por: Pachyonychia Congenita Project
Um estudo de centro único, controlado por placebo, de dose crescente para tolerância e segurança do TD101, um siRNA projetado para o tratamento da paquioníquia congênita
A paquioníquia congênita (PC) é uma rara doença autossômica dominante da queratina que afeta unhas, pele, mucosa oral, laringe, cabelos e dentes.
As mutações patogênicas nas queratinas K6a, K6b, K16 ou K17 atuam por meio de um mecanismo dominante negativo, levando às manifestações da doença.
O sintoma de PC mais incapacitante é uma bolha plantar dolorosa e ceratodermia que requer o uso de dispositivos de deambulação em mais de 50 por cento dos pacientes.
Apesar de nossa compreensão da base molecular do PC, o tratamento atual é limitado à remoção mecânica dos calos espessos, ceratolíticos tópicos não específicos e retinóides orais, nenhum dos quais alivia satisfatoriamente a formação de bolhas ou a dor plantar.
Uma instituição de caridade pública, PC Project, foi fundada para apoiar o desenvolvimento de tratamentos para PC (www.pachyonychia.org).
Em colaboração com esta instituição de caridade, uma pequena empresa, a TransDerm, Inc., desenvolveu um pequeno RNA interferente (siRNA) que visa especificamente uma mutação em uma das queratinas PC, K6a.
Como esse siRNA tem como alvo uma única mutação de nucleotídeo, ele só será eficaz contra indivíduos com PC que abrigam essa mutação específica.
Atualmente, existem apenas seis pacientes conhecidos que carregam essa mutação no Registro Internacional de Pesquisa de Paquioníquia Congênita, mas três desses pacientes vivem em Salt Lake City (uma mãe e dois de seus filhos).
Propomos realizar um ensaio clínico de Fase Ib para testar a segurança e a tolerabilidade do TD101 em pacientes com PC portadores de uma mutação N171K.
Completaremos o tratamento do paciente adulto antes do recrutamento dos menores.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
1
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Uma identificação genética positiva da mutação N171K no gene da queratina 6a de um laboratório certificado pelo CLIA;
- Consentimento informado assinado e testemunhado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética;
- Um formulário de autorização da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Informações de Saúde (HIPAA) assinado que permite o uso e a divulgação de informações de saúde identificáveis individualmente do paciente para aqueles inscritos nos Estados Unidos da América;
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino de qualquer raça com 10 anos de idade ou mais;
- Exame físico completo e histórico médico indicando nenhuma anormalidade que interfira nos objetivos do estudo;
- Testes laboratoriais normais ou não clinicamente significativos, incluindo hemograma, ANA, painel de química sérica, análise de urina, C3a, Bb e APTT,PT;
- Teste de gravidez negativo (somente mulheres).
Critério de exclusão:
- Mulheres com potencial para engravidar que não usam um método de controle de natalidade altamente eficaz (por exemplo, implantes, injetáveis, contraceptivos orais combinados, alguns dispositivos intra-uterinos) durante o estudo;
- Diabetes mellitus que requer tratamento diferente de dieta e exercício;
- Tratamento de qualquer tipo para câncer nos últimos seis meses;
- História de qualquer doença interna significativa;
- Indivíduos que são conhecidos por serem alérgicos a qualquer um dos produtos de teste ou a qualquer componente do produto de teste ou histórico de hipersensibilidade ou reações alérgicas a qualquer uma das preparações do estudo;
- História de abuso de drogas ou álcool nas ruas;
- Qualquer paciente que não consiga atender aos requisitos de comparecimento do estudo;
- Indivíduos que participaram de qualquer outro teste de um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 60 dias antes da inscrição ou participação em um estudo de pesquisa concomitante a este estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Comparador Ativo: Pé 1
Uma injeção de droga ativa de TD101 é injetada em um calo na parte inferior de um pé.
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TD101 é uma injeção em um calo na parte inferior de um dos pés do paciente
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Comparador de Placebo: Pé 2
Uma injeção de placebo (solução salina normal) é injetada em um calo na parte inferior de um pé.
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Uma solução salina normal (placebo) é injetada em um dos pés do paciente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Determinar a segurança/toxicidade do TD101
Prazo: 18 semanas, seguidas de período de lavagem de 3 meses
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18 semanas, seguidas de período de lavagem de 3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Determinar a eficácia do TD101
Prazo: 18 semanas, seguidas de período de lavagem de 3 meses
|
18 semanas, seguidas de período de lavagem de 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2008
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de julho de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de julho de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
16 de julho de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
19 de novembro de 2008
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de novembro de 2008
Última verificação
1 de novembro de 2008
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 24013
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