A TD101 vizsgálata, egy kis interferáló RNS (siRNS), amelyet a pachyonychia congenita kezelésére terveztek
2008. november 18. frissítette: Pachyonychia Congenita Project
A Pachyonychia Congenita kezelésére kifejlesztett TD101 egyközpontú, placebo-kontrollos, növekvő dózisú toleranciára és biztonságosságra vonatkozó vizsgálata
A Pachyonychia congenita (PC) egy ritka, autoszomális domináns keratin rendellenesség, amely a körmöket, a bőrt, a szájnyálkahártyát, a gégét, a hajat és a fogakat érinti.
A keratin K6a, K6b, K16 vagy K17 patogén mutációi domináns negatív mechanizmuson keresztül hatnak, ami a betegség megnyilvánulásaihoz vezet.
A PC-t leginkább akadályozó tünet a fájdalmas talphólyagosodás és keratoderma, amely a betegek több mint 50 százalékánál ambuláns eszközöket igényel.
Annak ellenére, hogy megértjük a PC molekuláris alapját, a jelenlegi kezelés a vastag bőrkeményedés mechanikus eltávolítására, a nem specifikus helyi keratolitikumokra és az orális retinoidokra korlátozódik, amelyek közül egyik sem enyhíti kielégítően a hólyagosodást vagy a talpfájdalmat.
Egy nyilvános jótékonysági szervezet, a PC Project jött létre a PC-kezelések fejlesztésének támogatására (www.pachyonychia.org).
Ezzel a jótékonysági szervezettel együttműködve egy kis cég, a TransDerm, Inc. kifejlesztett egy kis interferáló RNS-t (siRNS), amely kifejezetten az egyik PC-keratin, a K6a mutációját célozza meg.
Mivel ez az siRNS egyetlen nukleotid mutációt céloz meg, csak olyan PC alanyok ellen lesz hatásos, akiknél ez a specifikus mutáció található.
Jelenleg csak hat olyan beteg ismert, akik hordozzák ezt a mutációt a Nemzetközi Pachyonychia Congenita Research Registry-ben, de ezek közül három beteg Salt Lake Cityben él (egy anya és két gyermeke).
Fázis Ib klinikai vizsgálatot javasolunk a TD101 biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelésére N171K mutációt hordozó PC-betegeken.
A nagykorú beteg kezelését a kiskorúak felvétele előtt befejezzük.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
1
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A keratin 6a gén N171K mutációjának pozitív genetikai azonosítása egy CLIA tanúsított laboratóriumból;
- Tanúsított, aláírt, tájékozott beleegyezés, amelyet az Intézményi Ellenőrző Testület/Etikai Bizottság hagyott jóvá;
- Az egészségügyi információk hordozhatóságáról és elszámoltathatóságáról szóló törvény (HIPAA) aláírt felhatalmazási űrlapja, amely lehetővé teszi a betegek egyénileg azonosítható egészségügyi információinak felhasználását és közzétételét az Amerikai Egyesült Államokban regisztrált személyek számára;
- Férfi vagy női alanyok, bármely fajhoz tartozó 10 éves vagy annál idősebbek;
- Teljes fizikális vizsgálat és kórtörténet, amely nem utal olyan rendellenességre, amely megzavarná a tanulmányi célkitűzéseket;
- Normális vagy klinikailag nem jelentős kiindulási laboratóriumi vizsgálatok, beleértve a hemogramot, ANA-t, szérumkémiai panelt, vizeletvizsgálatot, C3a-t, Bb-t és APTT,PT-t;
- Negatív terhességi teszt (csak nőknél).
Kizárási kritériumok:
- Fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert (pl. implantátumok, injekciók, kombinált orális fogamzásgátlók, egyes méhen belüli fogamzásgátló eszközök) a vizsgálat során;
- Diétán és testmozgáson kívüli kezelést igénylő diabetes mellitus;
- Bármilyen típusú rák kezelése az elmúlt hat hónapban;
- Bármilyen jelentős belső betegség anamnézisében;
- Azok az alanyok, akikről ismert, hogy allergiásak a teszttermék(ek)re vagy a teszttermék(ek) bármely összetevőjére, vagy akikről a kórtörténetben túlérzékenység vagy allergiás reakciók fordultak elő bármely vizsgálati készítményre;
- Utcai kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés története;
- bármely beteg, aki nem tudja teljesíteni a vizsgálatban való részvételi követelményeket;
- Azok az alanyok, akik részt vettek egy vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel végzett bármely más vizsgálatban a beiratkozást vagy a jelen vizsgálattal egyidejű kutatási vizsgálatban való részvételt megelőző 60 napon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: 1. láb
A TD101 aktív gyógyszerinjekcióját az egyik láb alján lévő bőrkeményedésbe fecskendezik.
|
A TD101 injekció a páciens egyik lábának alján lévő bőrkeményedésbe
|
|
Placebo Comparator: 2. láb
Placebót (normál sóoldatot) fecskendeznek be az egyik láb alján lévő bőrkeményedésbe.
|
Normál sóoldatot (placebót) fecskendeznek be a beteg egyik lábába.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Határozza meg a TD101 biztonságosságát/toxicitását
Időkeret: 18 hét, majd 3 hónapos kimosási időszak következik
|
18 hét, majd 3 hónapos kimosási időszak következik
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Határozza meg a TD101 hatékonyságát
Időkeret: 18 hét, majd 3 hónapos kimosási időszak következik
|
18 hét, majd 3 hónapos kimosási időszak következik
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2008. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2008. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2008. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2008. július 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2008. július 15.
Első közzététel (Becslés)
2008. július 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2008. november 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2008. november 18.
Utolsó ellenőrzés
2008. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 24013
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .