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선천성 손발톱염 치료용으로 설계된 siRNA(Small Interfering RNA) TD101 연구

2008년 11월 18일 업데이트: Pachyonychia Congenita Project

단일 센터, 위약 대조, 선천성 손발톱염 치료를 위해 설계된 siRNA인 TD101의 내약성 및 안전성에 대한 용량 증가 연구

Pachyonychia congenita(PC)는 손발톱, 피부, 구강 점막, 후두, 모발 및 치아에 영향을 미치는 드문 상염색체 우성 케라틴 장애입니다. 케라틴 K6a, K6b, K16 또는 K17의 병원성 돌연변이는 우세한 음성 메커니즘을 통해 작용하여 질병의 징후를 유발합니다. 가장 장애가 되는 PC 증상은 환자의 50% 이상에서 보행 장치를 사용해야 하는 고통스러운 발바닥 수포 및 각피증입니다. PC의 분자적 기초에 대한 우리의 이해에도 불구하고, 현재 치료는 두꺼운 굳은살의 기계적 제거, 비특이성 국소 각질용해제 및 경구용 레티노이드로 제한되며, 이들 중 어느 것도 물집이나 족저 통증을 만족스럽게 완화하지 못합니다. PC 치료 개발을 지원하기 위해 공공 자선 단체인 PC Project가 설립되었습니다(www.pachyonychia.org). 이 자선 단체와 협력하여 작은 회사인 TransDerm, Inc.는 PC 케라틴 중 하나인 K6a의 돌연변이를 특별히 표적으로 하는 소형 간섭 RNA(siRNA)를 개발했습니다. 이 siRNA는 단일 뉴클레오티드 돌연변이를 표적으로 하기 때문에 이 특정 돌연변이를 품고 있는 PC 피험자에게만 효과적입니다. 현재 International Pachyonychia Congenita Research Registry에 이 돌연변이를 가지고 있는 것으로 알려진 환자는 6명뿐이지만, 이 환자 중 3명은 솔트레이크시티에 살고 있습니다(어머니와 자녀 2명). 우리는 N171K 돌연변이를 보유한 PC 환자에서 TD101의 안전성과 내약성을 테스트하기 위해 Ib상 임상 시험을 수행할 것을 제안합니다. 미성년자를 모집하기 전에 성인 환자의 치료를 완료합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

1

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • CLIA 인증 실험실에서 얻은 케라틴 6a 유전자의 N171K 돌연변이에 대한 긍정적인 유전적 식별;
  • Institutional Review Board/Ethics Committee가 승인한 목격자, 서명된 정보에 입각한 동의서
  • 미국에 등록된 사람들을 위해 환자의 개별적으로 식별 가능한 건강 정보의 사용 및 공개를 허용하는 서명된 건강 정보 이동성 및 책임법(HIPAA) 승인 양식
  • 10세 이상의 모든 인종의 남성 또는 여성 피험자;
  • 연구 목표를 방해할 이상이 없음을 나타내는 전체 신체 검사 및 병력;
  • 헤모그램, ANA, 혈청 화학 패널, 요검사, C3a, Bb 및 APTT,PT를 포함하는 정상 또는 임상적으로 유의하지 않은 기본 실험실 테스트;
  • 음성 임신 검사(여성만 해당).

제외 기준:

  • 매우 효과적인 산아제한 방법을 사용하지 않는 가임기 여성(예: 연구 기간 동안 임플란트, 주사제, 복합 경구 피임약, 일부 자궁 내 피임 장치);
  • 식이요법 및 운동 이외의 치료가 필요한 당뇨병;
  • 지난 6개월 이내에 암에 대한 모든 유형의 치료;
  • 중요한 내부 질환의 병력;
  • 테스트 제품 또는 테스트 제품의 구성 요소에 알레르기가 있거나 연구 준비에 대한 과민성 또는 알레르기 반응의 병력이 있는 것으로 알려진 피험자
  • 길거리 마약이나 알코올 남용의 역사;
  • 연구 참석 요건을 충족할 수 없는 모든 환자;
  • 이 연구와 동시에 진행되는 연구에 등록 또는 참여하기 전 60일 이내에 조사 약물 또는 장치의 다른 시험에 참여한 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 발 1
TD101의 활성 약물 주사는 한쪽 발 바닥의 굳은 살에 주입됩니다.
의약품: TD101
TD101은 환자의 한쪽 발 바닥에 있는 굳은살에 주사합니다.
위약 비교기: 발 2
위약(일반 식염수) 주사를 한쪽 발 바닥의 굳은살에 주사합니다.
의약품: 일반 식염수(위약)
일반 식염수(위약)를 환자의 발 중 하나에 주사합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
TD101의 안전성/독성 판정
기간: 18주 후 3개월 휴약기간
18주 후 3개월 휴약기간

2차 결과 측정

결과 측정
기간
TD101의 효능 결정
기간: 18주 후 3개월 휴약기간
18주 후 3개월 휴약기간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pachyonychia Congenita Project

수사관

  • 수석 연구원: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2008년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2008년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 7월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 7월 15일

처음 게시됨 (추정)

2008년 7월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2008년 11월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2008년 11월 18일

마지막으로 확인됨

2008년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 24013

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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