Studie av TD101, et lite forstyrrende RNA (siRNA) designet for behandling av Pachyonychia Congenita
18. november 2008 oppdatert av: Pachyonychia Congenita Project
En enkeltsenter, placebokontrollert, stigende dose til toleranse og sikkerhetsstudie av TD101, et siRNA designet for behandling av Pachyonychia Congenita
Pachyonychia congenita (PC) er en sjelden, autosomal dominant keratinlidelse som påvirker negler, hud, munnslimhinner, strupehode, hår og tenner.
Patogene mutasjoner i keratin K6a, K6b, K16 eller K17 virker via en dominerende negativ mekanisme, noe som fører til manifestasjoner av sykdommen.
Det mest invalidiserende PC-symptomet er en smertefull plantar blemmer og keratodermi som krever bruk av ambulasjonsutstyr hos mer enn 50 prosent av pasientene.
Til tross for vår forståelse av det molekylære grunnlaget for PC, er dagens behandling begrenset til mekanisk fjerning av tykke hard hud, ikke-spesifikke topiske keratolytika og orale retinoider, hvorav ingen lindrer blemmer eller plantar smerte på tilfredsstillende måte.
En offentlig veldedighet, PC Project, har blitt grunnlagt for å støtte utviklingen av behandlinger for PC (www.pachyonychia.org).
I samarbeid med denne veldedige organisasjonen har et lite selskap, TransDerm, Inc., utviklet et lite forstyrrende RNA (siRNA) som spesifikt retter seg mot en mutasjon i et av PC-keratinet, K6a.
Siden dette siRNA er rettet mot en enkelt nukleotidmutasjon, vil det bare være effektivt mot PC-personer som har denne spesifikke mutasjonen.
Det er for tiden bare seks kjente pasienter som bærer denne mutasjonen i International Pachyonychia Congenita Research Registry, men tre av disse pasientene bor i Salt Lake City (en mor og to av barna hennes).
Vi foreslår å utføre en klinisk fase Ib-studie for å teste sikkerheten og toleransen til TD101 hos PC-pasienter som bærer en N171K-mutasjon.
Vi vil fullføre behandlingen av den voksne pasienten før rekruttering av mindreårige.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
1
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En positiv genetisk identifikasjon av N171K-mutasjonen i keratin 6a-genet fra et CLIA-sertifisert laboratorium;
- Vitne til, signert informert samtykke godkjent av institusjonell revisjonskomité/etikkkomité;
- Et signert autorisasjonsskjema for Health Information Portability and Accountability Act (HIPAA) som tillater bruk og avsløring av pasientens individuelt identifiserbare helseinformasjon for de som er registrert i USA;
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner uansett rase 10 år og eldre;
- Fullstendig fysisk undersøkelse og sykehistorie som indikerer ingen abnormiteter som vil forstyrre studiemålene;
- Normale eller ikke klinisk signifikante baseline laboratorietester, inkludert hemogram, ANA, serumkjemipanel, urinanalyse, C3a, Bb og APTT,PT;
- Negativ graviditetstest (kun kvinner).
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner i fertil alder som ikke bruker en svært effektiv prevensjonsmetode (f. implantater, injiserbare midler, kombinerte orale prevensjonsmidler, noen intrauterin prevensjonsutstyr) under studien;
- Diabetes mellitus som krever annen behandling enn diett og trening;
- Behandling av enhver type for kreft innen de siste seks månedene;
- Historie om noen betydelig indre sykdom;
- Forsøkspersoner som er kjent for å være allergiske mot noen av testproduktene eller noen komponenter i testproduktet(e) eller historie med overfølsomhet eller allergiske reaksjoner mot noen av studiepreparatene;
- Historie om gatemisbruk av narkotika eller alkohol;
- Enhver pasient som ikke er i stand til å oppfylle kravene til studieoppmøte;
- Forsøkspersoner som har deltatt i en hvilken som helst annen utprøving av et legemiddel eller utstyr innen 60 dager før registrering eller deltakelse i en forskningsstudie samtidig med denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Fot 1
En aktiv medikamentinjeksjon av TD101 injiseres i en callus på bunnen av den ene foten.
|
TD101 er en injeksjon i en callus på bunnen av en av pasientens føtter
|
|
Placebo komparator: Fot 2
En injeksjon av placebo (normalt saltvann) injiseres i en callus på bunnen av den ene foten.
|
En vanlig saltoppløsning (placebo) injiseres i en av pasientens føtter.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bestem sikkerheten/toksisiteten til TD101
Tidsramme: 18 uker, etterfulgt av 3 måneders utvaskingsperiode
|
18 uker, etterfulgt av 3 måneders utvaskingsperiode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bestem effekten av TD101
Tidsramme: 18 uker, etterfulgt av 3 måneders utvaskingsperiode
|
18 uker, etterfulgt av 3 måneders utvaskingsperiode
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2008
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2008
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2008
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. juli 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. juli 2008
Først lagt ut (Anslag)
16. juli 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
19. november 2008
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. november 2008
Sist bekreftet
1. november 2008
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 24013
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .