Tutkimus TD101:stä, pienestä häiritsevästä RNA:sta (siRNA), joka on suunniteltu pachyonychia congenitan hoitoon
tiistai 18. marraskuuta 2008 päivittänyt: Pachyonychia Congenita Project
Yhden keskuksen, lumekontrolloitu, nouseva annos sietokykyyn ja turvallisuuteen liittyvä tutkimus TD101:stä, siRNA:sta, joka on suunniteltu pachyonychia congenitan hoitoon
Pachyonychia congenita (PC) on harvinainen, autosomaalinen hallitseva keratiinihäiriö, joka vaikuttaa kynsiin, ihoon, suun limakalvoihin, kurkunpäähän, hiuksiin ja hampaisiin.
Patogeeniset mutaatiot keratiinissa K6a, K6b, K16 tai K17 toimivat hallitsevan negatiivisen mekanismin kautta, mikä johtaa taudin ilmenemismuotoihin.
Eniten vammauttavia PC-oireita ovat jalkapohjan kivuliaat rakkulat ja keratoderma, jotka yli 50 prosentilla potilaista vaativat kulkuvälineiden käyttöä.
Huolimatta ymmärryksestämme PC:n molekyyliperustasta, nykyinen hoito rajoittuu paksujen kovettumien mekaaniseen poistoon, epäspesifisiin paikallisiin keratolyytteihin ja suun kautta otetuihin retinoideihin, joista mikään ei lievitä rakkuloita tai jalkapohjakipua tyydyttävästi.
Julkinen hyväntekeväisyysjärjestö PC Project on perustettu tukemaan PC:n hoitojen kehittämistä (www.pachyonychia.org).
Pieni yritys, TransDerm, Inc., on yhteistyössä tämän hyväntekeväisyysjärjestön kanssa kehittänyt pienen häiritsevän RNA:n (siRNA), joka kohdistuu erityisesti yhden PC-keratiinin, K6a, mutaatioon.
Koska tämä siRNA kohdistuu yhteen nukleotidimutaatioon, se on tehokas vain PC-potilaita vastaan, joilla on tämä spesifinen mutaatio.
Kansainvälisessä Pachyonychia Congenita -tutkimusrekisterissä on tällä hetkellä vain kuusi potilasta, jotka kantavat tätä mutaatiota, mutta kolme näistä potilaista asuu Salt Lake Cityssä (äiti ja kaksi hänen lastaan).
Ehdotamme vaiheen Ib kliinisen tutkimuksen suorittamista TD101:n turvallisuuden ja siedettävyyden testaamiseksi PC-potilailla, joilla on N171K-mutaatio.
Viimeistelemme aikuisen potilaan hoidon ennen alaikäisten rekrytointia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
1
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Keratiini 6a -geenin N171K-mutaation positiivinen geneettinen tunnistus CLIA-sertifioidusta laboratoriosta;
- Todistettu, allekirjoitettu tietoinen suostumus, jonka on hyväksynyt instituutioiden arviointilautakunta/eettinen komitea;
- Allekirjoitettu Health Information Portability and Accountability Act (HIPAA) -valtuutuslomake, joka sallii potilaan yksilöitävissä olevien terveystietojen käytön ja paljastamisen Amerikan yhdysvalloissa oleville henkilöille;
- 10-vuotiaat ja sitä vanhemmat minkä tahansa rodun mies- tai naishenkilöt;
- Täydellinen fyysinen tarkastus ja sairaushistoria, jotka eivät osoita poikkeavuuksia, jotka häiritsevät tutkimuksen tavoitteita;
- Normaalit tai ei kliinisesti merkitsevät laboratoriokokeet, mukaan lukien hemogrammi, ANA, seerumikemiallinen paneeli, virtsaanalyysi, C3a, Bb ja APTT,PT;
- Negatiivinen raskaustesti (vain naiset).
Poissulkemiskriteerit:
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. implantit, injektiovalmisteet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet, jotkin kohdunsisäiset ehkäisyvälineet) tutkimuksen aikana;
- Muuta hoitoa kuin ruokavaliota ja liikuntaa vaativa diabetes mellitus;
- kaikentyyppisen syövän hoito viimeisen kuuden kuukauden aikana;
- Mikä tahansa merkittävä sisäinen sairaus historiassa;
- Koehenkilöt, joiden tiedetään olevan allergisia jollekin testattavalle tuotteelle tai jollekin testituotteen aineosalle tai joilla on aiempi yliherkkyys tai allerginen reaktio jollekin tutkimusvalmisteesta;
- Katuhuumeiden tai alkoholin väärinkäytön historia;
- Kaikki potilaat, jotka eivät pysty täyttämään tutkimukseen osallistumisvaatimuksia;
- Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa muuhun tutkittavan lääkkeen tai laitteen tutkimukseen 60 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista tai osallistumista tämän tutkimuksen kanssa samaan aikaan tehtävään tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Jalka 1
Aktiivinen TD101-lääkeinjektio ruiskutetaan toisen jalan pohjassa olevaan kovettumaan.
|
TD101 on injektio potilaan toisen jalan pohjassa olevaan kovettumaan
|
|
Placebo Comparator: Jalka 2
Ruiske lumelääkettä (normaalia suolaliuosta) ruiskutetaan toisen jalan pohjassa olevaan kovettumaan.
|
Normaalia suolaliuosta (plaseboa) ruiskutetaan potilaan toiseen jalkaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Määritä TD101:n turvallisuus/myrkyllisyys
Aikaikkuna: 18 viikkoa, jota seuraa 3 kuukauden pesujakso
|
18 viikkoa, jota seuraa 3 kuukauden pesujakso
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Määritä TD101:n teho
Aikaikkuna: 18 viikkoa, jota seuraa 3 kuukauden pesujakso
|
18 viikkoa, jota seuraa 3 kuukauden pesujakso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. tammikuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. heinäkuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. heinäkuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 16. heinäkuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 19. marraskuuta 2008
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. marraskuuta 2008
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2008
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 24013
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .