Studie av TD101, ett litet störande RNA (siRNA) designat för behandling av Pachyonychia Congenita
18 november 2008 uppdaterad av: Pachyonychia Congenita Project
En enkelcenter, placebokontrollerad, stigande dos mot tolerans och säkerhetsstudie av TD101, ett siRNA designat för behandling av Pachyonychia Congenita
Pachyonychia congenita (PC) är en sällsynt, autosomalt dominant keratinsjukdom som påverkar naglar, hud, munslemhinnor, struphuvud, hår och tänder.
Patogena mutationer i keratin K6a, K6b, K16 eller K17 verkar via en dominant negativ mekanism, vilket leder till manifestationer av sjukdomen.
Det mest invalidiserande PC-symptomet är smärtsamma plantarblåsor och keratoderma som kräver användning av ambulerande enheter hos mer än 50 procent av patienterna.
Trots vår förståelse för den molekylära grunden för PC, är nuvarande behandling begränsad till mekaniskt avlägsnande av tjocka förhårdnader, icke-specifika topiska keratolytika och orala retinoider, varav ingen lindrar blåsbildning eller plantar smärta på ett tillfredsställande sätt.
En offentlig välgörenhetsorganisation, PC Project, har grundats för att stödja utvecklingen av behandlingar för PC (www.pachyonychia.org).
I samarbete med denna välgörenhetsorganisation har ett litet företag, TransDerm, Inc., utvecklat ett litet störande RNA (siRNA) som specifikt riktar sig mot en mutation i ett av PC-keratinet, K6a.
Eftersom detta siRNA riktar sig mot en enstaka nukleotidmutation, kommer det endast att vara effektivt mot PC-personer som har denna specifika mutation.
Det finns för närvarande endast sex kända patienter som bär på denna mutation i International Pachyonychia Congenita Research Registry, men tre av dessa patienter bor i Salt Lake City (en mamma och två av hennes barn).
Vi föreslår att utföra en klinisk fas Ib-studie för att testa säkerheten och tolerabiliteten av TD101 hos PC-patienter som bär på en N171K-mutation.
Vi kommer att slutföra behandlingen av den vuxna patienten innan rekrytering av minderåriga.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
1
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- En positiv genetisk identifiering av N171K-mutationen i keratin 6a-genen från ett CLIA-certifierat laboratorium;
- Bevittnat, undertecknat informerat samtycke godkänt av institutionell granskningsnämnd/etikkommitté;
- En undertecknad Health Information Portability and Accountability Act (HIPAA) auktorisationsformulär som tillåter användning och avslöjande av patientens individuellt identifierbara hälsoinformation för dem som är inskrivna i USA;
- Manliga eller kvinnliga försökspersoner oavsett ras 10 år och äldre;
- Fullständig fysisk undersökning och medicinsk historia som inte indikerar några avvikelser som kommer att störa studiemålen;
- Normala eller inte kliniskt signifikanta laboratorietester, inklusive hemogram, ANA, serumkemipanel, urinanalys, C3a, Bb och APTT,PT;
- Negativt graviditetstest (endast kvinnor).
Exklusions kriterier:
- Kvinnor i fertil ålder som inte använder en mycket effektiv preventivmetod (t.ex. implantat, injicerbara läkemedel, kombinerade orala preventivmedel, vissa intrauterina preventivmedel) under studien;
- Diabetes mellitus som kräver annan behandling än diet och träning;
- Behandling av alla slag för cancer under de senaste sex månaderna;
- Historik av någon betydande inre sjukdom;
- Försökspersoner som är kända för att vara allergiska mot någon av testprodukterna eller någon av komponenterna i testprodukten eller tidigare med överkänslighet eller allergiska reaktioner mot någon av studiepreparaten;
- Historik om missbruk av narkotika eller alkohol på gatan;
- Varje patient som inte kan uppfylla studienärvarokraven;
- Försökspersoner som har deltagit i någon annan prövning av ett prövningsläkemedel eller enhet inom 60 dagar före registrering eller deltagande i en forskningsstudie samtidigt med denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Fot 1
En aktiv läkemedelsinjektion av TD101 injiceras i en kallus på botten av ena foten.
|
TD101 är en injektion i en förhårdnader på botten av en av patientens fötter
|
|
Placebo-jämförare: Fot 2
En injektion med placebo (normal koksaltlösning) injiceras i en förhårdnad på botten av ena foten.
|
En normal koksaltlösning (placebo) injiceras i en av patientens fötter.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Bestäm säkerheten/toxiciteten för TD101
Tidsram: 18 veckor, följt av 3 månaders tvättperiod
|
18 veckor, följt av 3 månaders tvättperiod
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Bestäm effektiviteten av TD101
Tidsram: 18 veckor, följt av 3 månaders tvättperiod
|
18 veckor, följt av 3 månaders tvättperiod
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2008
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2008
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2008
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 juli 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 juli 2008
Första postat (Uppskatta)
16 juli 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
19 november 2008
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 november 2008
Senast verifierad
1 november 2008
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 24013
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .