Dlouhodobá rozšiřující studie AT2101 (afegostat tartrát) u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1
23. července 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics
Otevřená, multicentrická, dlouhodobá rozšiřující studie k posouzení bezpečnosti, účinnosti a farmakodynamiky AT2101 u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1
Tato studie hodnotila dlouhodobou bezpečnost a účinnost afegostat tartrátu u účastníků s Gaucherovou chorobou, kteří byli zařazeni do předchozí fáze 2 studie afegostat tartrátu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jednalo se o otevřenou, dlouhodobou prodlouženou studii afegostat tartrátu u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří úspěšně dokončili studii GAU-CL-202 (NCT00446550).
Účastníci mohli vstoupit do studie ihned po dokončení účasti v úvodní studii GAU-CL-202 nebo kdykoli později.
Účastníci dostávali 225 miligramů (mg) afegostat tartrátu, podávaného perorálně po dobu 30 měsíců a zůstali v 1 ze 2 randomizovaných léčebných režimů studie GAU-CL-202: afegostat tartrát jednou denně (QD) po dobu 3 po sobě jdoucích dnů, poté žádný afegostat tartrát po 4 po sobě jdoucí dny (po sobě jdoucí 3 dny-on/4-dny-vypnuto) nebo QD po 7 po sobě jdoucích dnů, poté žádný afegostat tartrát po dobu 7 dnů (po sobě jdoucích 7 dnů-zapnuto/7 dnů-vypnuto).
Dodatek 2 odstranil režim 7 dní bez/7 dní a přidal alternativní režim 3 dny/4 dny bez: afegostat tartrát QD v pondělí, středu a pátek, poté žádný afegostat tartrát v úterý , čtvrtek, sobotu a neděli (MWF 3 dny zapnuto/4 dny volno).
Jakmile byl na místě implementován pozměňovací návrh 2, účastníci zařazení do režimu 7 dní zapnuto/7 dní bez přešli na režim 3 dny zapnuto/4 dny bez; ti, kteří byli v původním režimu 3 dny zapnuto/4 dny vypnuto, mohli přejít na režim MWF 3 dny zapnuto/4 dny vypnuto.
Dodatek 4 odstranil původní režim 3 dny zapnuto/4 dny volna a všichni účastníci, kteří stále v tomto režimu pokračovali, přešli na režim MWF 3 dny zapnuto/4 dny volna.
Studijní návštěvy probíhaly každé 3 měsíce po dobu 30 měsíců.
Účastníci byli kontaktováni přibližně 1, 3 a 6 měsíců po ukončení léčby (EOT) nebo předčasném ukončení za účelem následného hodnocení.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království
-
-
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci - muži nebo ženy, starší 18 let
- Dokončena studie GAU-CL-202 bez významného porušení protokolu nebo bezpečnostních problémů
- Klinicky stabilní
- Během posledních 12 měsíců nepodstoupil enzymovou substituční terapii (ERT) nebo substrátovou redukční terapii (SRT) a byl ochoten nezahájit ERT nebo SRT během účasti ve studii
- Souhlasil s praktikováním přijatelné metody antikoncepce
- Poskytl písemný informovaný souhlas s účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
- měl během období screeningu jakékoli klinicky významné nálezy, které by ohrozily bezpečnost účastníka nebo zabránily účastníkovi dokončit studii, jak se domnívá zkoušející
- Měl klinicky významné onemocnění, závažné komplikace Gaucherovy choroby nebo závažné interkurentní onemocnění, které může podle názoru výzkumníka bránit účasti ve studii
- měl v anamnéze alergii nebo citlivost na studované léčivo nebo na kteroukoli pomocnou látku, včetně jakékoli předchozí závažné alergické reakce na iminocukry (například miglustat)
- Měl kardiostimulátor nebo jinou kontraindikaci pro skenování magnetickou rezonancí
- Byla těhotná nebo kojila
- měl aktuální gastrointestinální, jaterní nebo ledvinové onemocnění, následky těchto onemocnění nebo jiné stavy, o kterých je známo, že interferují s vstřebáváním, distribucí, metabolismem nebo vylučováním léků
- Účastník byl jinak podle názoru výzkumníka pro studii nevhodný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčebný režim Afegostat tartrát 1
Afegostat tartrát byl podáván perorálně v dávce 225 mg QD po dobu 3 nebo 7 po sobě jdoucích dnů, po čemž následovala žádná studovaná medikace po dobu 4 nebo 7 po sobě jdoucích dnů (po sobě jdoucích 3 dny/4 dny bez nebo 7 dní/7 – dny volna).
Dodatek 2 přidal režim MWF 3 dny zapnuto/4 dny pauza.
Poté, co byl implementován dodatek 2, byli všichni účastníci zařazeni do jednoho ze dvou režimů 3 dny na/4 dny bez.
Dodatek 4 odstranil po sobě jdoucí režim 3 dny zapnuto/4 dny volna a všichni účastníci byli zařazeni do režimu MWF 3 dny zapnuto/4 dny volna.
Účastníci měli dostávat afegostat tartrát po dobu 30 měsíců a být sledováni po dobu 6 měsíců po EOT.
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až do konce sledování (6 měsíců po EOT)
|
TEAE byla definována jako jakákoli nepříznivá událost (AE) s datem zahájení při nebo po podání studovaného léčiva nebo preexistujícími stavy, které se zhoršily při nebo po začátku prvního podání studovaného léčiva (v den 1).
Závažná AE definovaná jako AE, která byla neschopná a vyžadovala lékařský zásah.
Je uveden počet účastníků, kteří prodělali 1 nebo více závažných TEAE po podání dávky v den 1 až do konce sledování.
Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
|
Den 1 (po dávkování) až do konce sledování (6 měsíců po EOT)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna objemu sleziny z výchozí hodnoty na EOT podle posouzení magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
|
K měření objemu sleziny byly použity standardní postupy MRI.
Výchozí hodnota byla definována jako hodnota zaznamenaná ve dnech 1 až 3 studie (určité hodnoty mohly být přeneseny z posledního hodnocení v úvodní studii, GAU-CL-202).
Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje, že se objem sleziny snížil.
|
Základní stav, 30. měsíc
|
|
Změna objemu jater z výchozí hodnoty na EOT podle posouzení MRI
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
|
K měření objemu jater byly použity standardní postupy MRI.
Výchozí hodnota byla definována jako hodnota zaznamenaná ve dnech 1 až 3 studie (určité hodnoty mohly být přeneseny z posledního hodnocení v úvodní studii, GAU-CL-202).
Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje, že objem jater se snížil.
|
Základní stav, 30. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. května 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. prosince 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. prosince 2008
První zveřejněno (Odhad)
23. prosince 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. srpna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. července 2018
Naposledy ověřeno
1. července 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- GAU-CL-202X
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .