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Une étude d'extension à long terme de l'AT2101 (Afegostat Tartrate) chez les patients de type 1 Gaucher

23 juillet 2018 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude d'extension ouverte, multicentrique et à long terme pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacodynamique de l'AT2101 chez les patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1

Cette étude a évalué l'innocuité et l'efficacité à long terme du tartrate d'afegostat chez des participants atteints de la maladie de Gaucher qui avaient participé à une précédente étude de phase 2 sur le tartrate d'afegostat.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude d'extension à long terme en ouvert sur le tartrate d'afegostat chez des participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui ont terminé avec succès l'étude GAU-CL-202 (NCT00446550). Les participants pouvaient entrer dans l'étude immédiatement après avoir terminé leur participation à l'étude préliminaire GAU-CL-202, ou à tout moment ultérieur. Les participants ont reçu 225 milligrammes (mg) de tartrate d'afegostat, administrés par voie orale pendant 30 mois, et sont restés dans 1 des 2 schémas thérapeutiques randomisés de l'étude GAU-CL-202 : tartrate d'afegostat une fois par jour (QD) pendant 3 jours consécutifs, puis pas de tartrate d'afegostat pendant 4 jours consécutifs (3 jours consécutifs/4 jours d'arrêt) ou QD pendant 7 jours consécutifs, puis pas de tartrate d'afegostat pendant 7 jours (7 jours consécutifs d'arrêt/7 jours d'arrêt). L'amendement 2 a supprimé le régime 7 jours de marche/7 jours de repos et a ajouté un régime alternatif de 3 jours de marche/4 jours de repos : tartrate d'afegostat QD le lundi, mercredi et vendredi, puis pas de tartrate d'afegostat le mardi , jeudi, samedi et dimanche (MWF 3 jours de marche/4 jours de repos). Une fois l'Amendement 2 mis en œuvre sur un site, les participants affectés au régime 7 jours de marche/7 jours de repos sont passés à un régime 3 jours de marche/4 jours de repos ; ceux qui suivaient le régime initial de 3 jours de marche/4 jours de repos pouvaient passer au régime MWF de 3 jours de marche/4 jours de repos. L'amendement 4 a supprimé le régime initial de 3 jours de marche/4 jours de repos et tous les participants encore sous ce régime sont passés au régime MWF de 3 jours de marche/4 jours de repos. Les visites d'étude ont eu lieu tous les 3 mois pendant 30 mois. Les participants ont été contactés environ 1, 3 et 6 mois après la fin du traitement (EOT) ou l'arrêt précoce pour des évaluations de suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
  • États-Unis
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins ou féminins, âgés de 18 ans ou plus
  • Étude GAU-CL-202 terminée sans violation significative du protocole ni problème de sécurité
  • Cliniquement stable
  • N'avait pas reçu d'enzymothérapie substitutive (ERT) ou de thérapie de réduction du substrat (SRT) au cours des 12 derniers mois et était disposé à ne pas initier l'ERT ou la SRT pendant la participation à l'étude
  • Accepté de pratiquer une méthode de contraception acceptable
  • Fourni un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Au cours de la période de sélection, a eu des résultats cliniquement significatifs qui compromettraient la sécurité du participant, ou empêcherait le participant de terminer l'étude comme jugé par l'investigateur
  • Avait une maladie cliniquement significative, des complications graves de la maladie de Gaucher ou une maladie intercurrente grave pouvant empêcher la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur
  • Avait des antécédents d'allergie ou de sensibilité au médicament à l'étude ou à tout excipient, y compris toute réaction allergique grave antérieure aux iminosucres (par exemple, le miglustat)
  • Avait un stimulateur cardiaque ou une autre contre-indication pour l'imagerie par résonance magnétique
  • Était enceinte ou allaitait
  • Avoir une maladie gastro-intestinale, hépatique ou rénale actuelle, des séquelles de ces maladies ou d'autres conditions connues pour interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments
  • Le participant était par ailleurs inadapté à l'étude de l'avis de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime de traitement de tartrate d'Afegostat 1
Le tartrate d'afegostat a été administré par voie orale à une dose de 225 mg une fois par jour pendant 3 ou 7 jours consécutifs suivis d'aucun médicament à l'étude pendant 4 ou 7 jours consécutifs (3 jours consécutifs de traitement/4 jours d'arrêt ou 7 jours de traitement/7 -jours de repos, respectivement). L'amendement 2 a ajouté un régime MWF de 3 jours de marche/4 jours de repos. Après la mise en œuvre de l'Amendement 2, tous les participants ont été affectés à l'un des deux régimes de 3 jours de marche/4 jours de repos. L'amendement 4 a supprimé le régime consécutif de 3 jours de marche/4 jours de repos, et tous les participants ont été affectés au régime MWF de 3 jours de marche/4 jours de repos. Les participants devaient recevoir du tartrate d'afegostat pendant 30 mois et être suivis pendant 6 mois après l'EOT.
Médicament: tartrate d'afégostat
Autres noms:
  • tartrate d'isofagomine
  • AT2101

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant subi des événements indésirables graves liés au traitement (TEAE)
Délai: Jour 1 (après l'administration) jusqu'à la fin du suivi (6 mois après l'EOT)
Un TEAE a été défini comme tout événement indésirable (EI) avec une date de début au moment ou après l'administration du médicament à l'étude ou des conditions préexistantes qui se sont aggravées au début ou après le début de la première administration du médicament à l'étude (le jour 1). Un EI grave défini comme un EI invalidant et nécessitant une intervention médicale. Le nombre de participants qui ont subi 1 ou plusieurs EIAT graves après l'administration du jour 1 jusqu'à la fin du suivi est présenté. Un résumé des EI graves et de tous les autres EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
Jour 1 (après l'administration) jusqu'à la fin du suivi (6 mois après l'EOT)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à l'EOT dans le volume de la rate tel qu'évalué par l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Base de référence, mois 30
Des procédures d'IRM standard ont été utilisées pour mesurer le volume de la rate. La valeur de référence a été définie comme la valeur enregistrée aux jours 1 à 3 de l'étude (certaines valeurs ont pu être reportées de la dernière évaluation de l'étude préliminaire, GAU-CL-202). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que le volume de la rate a diminué.
Base de référence, mois 30
Changement de la ligne de base à l'EOT dans le volume du foie tel qu'évalué par l'IRM
Délai: Base de référence, mois 30
Des procédures d'IRM standard ont été utilisées pour mesurer le volume du foie. La valeur de référence a été définie comme la valeur enregistrée aux jours 1 à 3 de l'étude (certaines valeurs ont pu être reportées de la dernière évaluation de l'étude préliminaire, GAU-CL-202). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que le volume du foie a diminué.
Base de référence, mois 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 mai 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 décembre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2008

Première publication (Estimation)

23 décembre 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 août 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2018

Dernière vérification

1 juillet 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GAU-CL-202X

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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