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Un estudio de extensión a largo plazo de AT2101 (tartrato de afegostat) en pacientes con tipo 1 de Gaucher

23 de julio de 2018 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio de extensión a largo plazo, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacodinámica de AT2101 en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1

Este estudio evaluó la seguridad y eficacia a largo plazo del tartrato de afegostat en participantes con enfermedad de Gaucher que participaron en un estudio previo de fase 2 de tartrato de afegostat.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio abierto de extensión a largo plazo de tartrato de afegostat en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que completaron con éxito el estudio GAU-CL-202 (NCT00446550). Los participantes podían ingresar al estudio inmediatamente después de completar su participación en el estudio preliminar GAU-CL-202, o en cualquier momento posterior. Los participantes recibieron 225 miligramos (mg) de tartrato de afegostat, administrados por vía oral durante 30 meses, y permanecieron en 1 de los 2 regímenes de tratamiento aleatorizados del estudio GAU-CL-202: tartrato de afegostat una vez al día (QD) durante 3 días consecutivos, luego no tartrato de afegostat durante 4 días consecutivos (3 días consecutivos de trabajo/4 días de descanso) o QD durante 7 días consecutivos, luego no tartrato de afegostat durante 7 días (7 días consecutivos de trabajo/7 días de descanso). La Enmienda 2 eliminó el régimen de 7 días de uso/7 días de descanso y agregó un régimen alternativo de 3 días de uso/4 días de descanso: tartrato de afegostat QD los lunes, miércoles y viernes, luego no tartrato de afegostat el martes , jueves, sábado y domingo (MWF 3-days-on/4-days-off). Una vez que se implementó la Enmienda 2 en un sitio, los participantes asignados al régimen de 7 días de trabajo/7 días de descanso cambiaron a un régimen de 3 días de trabajo/4 días de descanso; aquellos en el régimen original de 3 días de trabajo/4 días de descanso podrían cambiar al régimen MWF de 3 días de trabajo/4 días de descanso. La Enmienda 4 eliminó el régimen original de 3 días de trabajo/4 días de descanso y todos los participantes que todavía estaban en ese régimen cambiaron al régimen de MWF de 3 días de trabajo/4 días de descanso. Las visitas del estudio se realizaron cada 3 meses durante 30 meses. Se contactó a los participantes aproximadamente 1, 3 y 6 meses después del final del tratamiento (EOT) o terminación anticipada para evaluaciones de seguimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos, mayores de 18 años
  • Se completó el estudio GAU-CL-202 sin violaciones significativas del protocolo ni problemas de seguridad
  • Clínicamente estable
  • No había recibido terapia de reemplazo enzimático (ERT) o terapia de reducción de sustrato (SRT) en los últimos 12 meses y no estaba dispuesto a iniciar ERT o SRT durante la participación en el estudio
  • Aceptó practicar un método anticonceptivo aceptable
  • Proporcionó consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Durante el período de selección, tuvo hallazgos clínicamente significativos que comprometerían la seguridad del participante o impedirían que el participante completara el estudio según lo considere el investigador.
  • Tenía una enfermedad clínicamente significativa, complicaciones graves de la enfermedad de Gaucher o una enfermedad intercurrente grave que puede impedir la participación en el estudio, en opinión del investigador.
  • Tenía antecedentes de alergia o sensibilidad al fármaco del estudio o a cualquier excipiente, incluida cualquier reacción alérgica grave previa a los iminoazúcares (por ejemplo, miglustat)
  • Tenía un marcapasos u otra contraindicación para la exploración de imágenes por resonancia magnética
  • Estaba embarazada o amamantando
  • Tenía una enfermedad gastrointestinal, hepática o renal actual, secuelas de estas enfermedades u otras afecciones que se sabe que interfieren con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de medicamentos.
  • El participante no era adecuado para el estudio en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Afegostat Tartrato Régimen de Tratamiento 1
Afegostat tartrato se administró por vía oral a una dosis de 225 mg una vez al día durante 3 o 7 días consecutivos, seguido de ningún medicamento del estudio durante 4 o 7 días consecutivos (3 días consecutivos/4 días libres o 7 días/7 días consecutivos). -días libres, respectivamente). La enmienda 2 agregó un régimen MWF de 3 días de trabajo/4 días de descanso. Después de que se implementó la Enmienda 2, todos los participantes fueron asignados a uno de los dos regímenes de 3 días de trabajo/4 días de descanso. La Enmienda 4 eliminó el régimen consecutivo de 3 días de trabajo/4 días de descanso, y todos los participantes fueron asignados al régimen MWF de 3 días de trabajo/4 días de descanso. Los participantes debían recibir tartrato de afegostat durante 30 meses y recibir seguimiento durante 6 meses después del EOT.
Droga: tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la dosificación) hasta el final del seguimiento (6 meses después de EOT)
Un TEAE se definió como cualquier evento adverso (AE) con fecha de inicio en o después de la administración del fármaco del estudio o condiciones preexistentes que empeoraron en o después del inicio de la primera administración del fármaco del estudio (el día 1). Un EA severo definido como un EA que fue incapacitante y requirió intervención médica. Se presenta el número de participantes que experimentaron 1 o más TEAE graves después de la dosificación del día 1 hasta el final del seguimiento. En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los AA graves y todos los demás AA no graves, independientemente de la causalidad.
Día 1 (después de la dosificación) hasta el final del seguimiento (6 meses después de EOT)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base hasta el EOT en el volumen del bazo según lo evaluado por imágenes de resonancia magnética (IRM)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
Se usaron procedimientos estándar de resonancia magnética para medir el volumen del bazo. El valor de referencia se definió como el valor registrado en los Días 1 a 3 del estudio (ciertos valores podrían haberse transferido de la última evaluación en el estudio preliminar, GAU-CL-202). Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica que el volumen del bazo disminuyó.
Línea de base, Mes 30
Cambio desde la línea de base hasta el EOT en el volumen del hígado según lo evaluado por resonancia magnética
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
Se usaron procedimientos estándar de resonancia magnética para medir el volumen del hígado. El valor de referencia se definió como el valor registrado en los Días 1 a 3 del estudio (ciertos valores podrían haberse transferido de la última evaluación en el estudio preliminar, GAU-CL-202). Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica que el volumen hepático disminuyó.
Línea de base, Mes 30

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de mayo de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de diciembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de diciembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de agosto de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2018

Última verificación

1 de julio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GAU-CL-202X

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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