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1 型ゴーシェ患者における AT2101 (アフェゴスタット酒石酸塩) の長期延長研究

2018年7月23日 更新者：Amicus Therapeutics

1 型ゴーシェ病成人患者における AT2101 の安全性、有効性、および薬力学を評価するための非盲検多施設長期延長研究

この研究では、アフェゴスタット酒石酸塩の以前の第 2 相試験に登録されたゴーシェ病の参加者を対象に、アフェゴスタット酒石酸塩の長期安全性と有効性を評価しました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、GAU-CL-202試験（NCT00446550）を正常に完了した1型ゴーシェ病の参加者を対象とした、酒石酸アフェゴスタットの非盲検長期延長試験でした。 参加者は、導入研究 GAU-CL-202 への参加が完了したらすぐに、またはそれ以降の任意の時点で研究に参加できます。 参加者は、アフェゴスタット酒石酸塩225ミリグラム（mg）を30か月間経口投与され、GAU-CL-202試験の2つの無作為化治療レジメンのうちの1つを継続した：アフェゴスタット酒石酸塩を1日1回（QD）連続3日間投与し、その後はアフェゴスタット酒石酸塩を投与しなかった連続 4 日間 (連続 3 日間オン/4 日間オフ)、または連続 7 日間 QD を行った後、アフェゴスタット酒石酸塩を 7 日間投与しません (連続 7 日間オン/7 日間オフ)。 修正 2 では、7 日間オン/7 日間オフのレジメンが削除され、代替の 3 日間オン/4 日間オフのレジメンが追加されました。月曜日、水曜日、金曜日にアフェゴスタット酒石酸塩 QD を投与し、火曜日にはアフェゴスタット酒石酸塩を投与しません。 , 木曜・土曜・日曜（MWFは3連休・4連休）。 修正 2 が施設で実施されると、7 日間オン/7 日間オフのレジメンに割り当てられた参加者は、3 日間オン/4 日間オフのレジメンに切り替えられました。元の 3 日間オン/4 日間オフのレジメンを使用している人は、MWF 3 日間オン/4 日間オフのレジメンに切り替えることができます。 修正 4 では、元の 3 日間オン/4 日間オフのレジメンが削除され、そのレジメンをまだ使用している参加者は MWF 3 日間オン/4 日間オフのレジメンに切り替えられました。 研究訪問は 30 か月間 3 か月ごとに行われました。 参加者は、治療終了（EOT）または早期終了から約1、3、6か月後に追跡評価のために連絡を受けました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
  • イギリス
      • London、イギリス

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男性または女性の参加者
  • GAU-CL-202試験を完了しましたが、重大なプロトコル違反や安全性の懸念はありません
  • 臨床的に安定した
  • 過去12か月以内に酵素補充療法（ERT）または基質減少療法（SRT）を受けておらず、研究参加中にERTまたはSRTを開始する意思はなかった
  • 受け入れられる避妊方法を実践することに同意した
  • 研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントの提供

除外基準:

  • スクリーニング期間中に、参加者の安全を損なう、または治験責任医師が判断した参加者の研究完了を妨げる臨床的に重要な所見があった。
  • -治験責任医師の意見では、臨床的に重大な疾患、ゴーシェ病による重度の合併症、または研究への参加を妨げる可能性のある重篤な併発疾患を患っている
  • -イミノ糖（例えば、ミグルスタット）に対する以前の重篤なアレルギー反応を含む、治験薬または賦形剤に対するアレルギーまたは過敏症の病歴がある。
  • ペースメーカーを使用している、または磁気共鳴画像スキャンに対するその他の禁忌がある
  • 妊娠中または授乳中だった
  • 現在、胃腸疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、これらの疾患の後遺症、または薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げる既知のその他の症状を患っている
  • 参加者はそれ以外の点で研究に不適当であると研究者が判断した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アフェゴスタット酒石酸塩治療計画 1
アフェゴスタット酒石酸塩を225 mg QDの用量で連続3または7日間経口投与し、その後連続4または7日間治験薬を投与しなかった（連続3日間投与/4日間休薬または7日間投与/7日間）それぞれ - 日 - 休日）。 修正 2 では、MWF の 3 日間オン/4 日間オフのレジメンが追加されました。 修正 2 が施行された後、すべての参加者は 3 日間オン/4 日間オフの 2 つのレジメンのいずれかに割り当てられました。 修正 4 では、連続 3 日間オン/4 日間オフのレジメンが削除され、すべての参加者は MWF の 3 日間オン/4 日間オフのレジメンに割り当てられました。 参加者はアフェゴスタット酒石酸塩を30か月間投与され、EOT後6か月間追跡されることになった。
薬：アフェゴスタット酒石酸塩
他の名前：
  • イソファゴミン酒石酸塩
  • AT2101

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重度の治療中に発生した有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：1日目（投与後）からフォローアップ終了（EOT後6か月）まで
TEAEは、治験薬の投与開始日以降に開始日がある有害事象（AE）、または最初の治験薬投与の開始時（1日目）以降に悪化した既存の状態と定義されました。 重度の AE は、無力化され、医療介入が必要な AE として定義されます。 1日目の投与後からフォローアップ終了までに1つ以上の重篤なTEAEを経験した参加者の数が表示されます。 因果関係に関係なく、重篤な AE およびその他すべての非重篤な AE の概要は、「報告された有害事象」モジュールにあります。
1日目（投与後）からフォローアップ終了（EOT後6か月）まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
磁気共鳴画像法 (MRI) による脾臓容積のベースラインから EOT までの変化
時間枠：ベースライン、月 30
標準的な MRI 手順を使用して、脾臓の容積を測定しました。 ベースライン値は、研究の 1 日目から 3 日目に記録された値として定義されました (特定の値は、導入研究 GAU-CL-202 の最後の評価から引き継がれた可能性があります)。 ベースラインからの負の変化は、脾臓の容積が減少したことを示します。
ベースライン、月 30
MRI で評価された肝臓容積のベースラインから EOT までの変化
時間枠：ベースライン、月 30
標準的な MRI 手順を使用して肝臓の容積を測定しました。 ベースライン値は、研究の 1 日目から 3 日目に記録された値として定義されました (特定の値は、導入研究 GAU-CL-202 の最後の評価から引き継がれた可能性があります)。 ベースラインからの負の変化は、肝臓の容積が減少したことを示します。
ベースライン、月 30

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Amicus Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Amicus Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2009年5月11日

一次修了 (実際)

2012年5月1日

研究の完了 (実際)

2012年5月1日

試験登録日

最初に提出

2008年12月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年12月22日

最初の投稿 (見積もり)

2008年12月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年8月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年7月23日

最終確認日

2018年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GAU-CL-202X

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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