Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное расширенное исследование AT2101 (тартрат афегостата) у пациентов с болезнью Гоше 1 типа

23 июля 2018 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Открытое многоцентровое долгосрочное расширенное исследование для оценки безопасности, эффективности и фармакодинамики AT2101 у взрослых пациентов с болезнью Гоше 1 типа

В этом исследовании оценивали долгосрочную безопасность и эффективность афегостата тартрата у участников с болезнью Гоше, которые были включены в предыдущее исследование фазы 2 афегостата тартрата.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было открытое долгосрочное расширенное исследование афегостата тартрата у участников с болезнью Гоше типа 1, которые успешно завершили исследование GAU-CL-202 (NCT00446550). Участники могли участвовать в исследовании сразу после завершения участия в предварительном исследовании GAU-CL-202 или в любой более поздний момент времени. Участники получали 225 миллиграмм (мг) афегостата тартрата перорально в течение 30 месяцев и оставались в 1 из 2 рандомизированных схем лечения в исследовании GAU-CL-202: афегостат тартрат один раз в день (QD) в течение 3 дней подряд, затем не афегостат тартрат. в течение 4 дней подряд (3 дня подряд/4 дня перерыва) или QD в течение 7 дней подряд, затем не афегостат тартрат в течение 7 дней (7 дней подряд/7 дней перерыва). Поправка 2 убрала режим 7 дней приема/7 дней перерыва и добавила альтернативный режим 3 дня приема/4 дня перерыва: афегостат тартрат QD в понедельник, среду и пятницу, затем отказ от афегостата тартрата во вторник. , четверг, суббота и воскресенье (MWF 3 рабочих/4 выходных дня). После того, как Поправка 2 была реализована на сайте, участники, назначенные на режим 7 дней приема/7 дней отдыха, переключились на режим 3 дня приема/4 дня перерыва; те, кто находился на исходном режиме 3 дня приема / 4 дня перерыва, могли перейти на режим MWF 3 дня приема / 4 дня перерыва. Поправка 4 удалила первоначальный режим 3 дня приема/4 дня перерыва, и все участники, которые все еще находились на этом режиме, перешли на режим MWF 3 дня приема/4 дня перерыва. Учебные визиты происходили каждые 3 месяца в течение 30 месяцев. С участниками связывались примерно через 1, 3 и 6 месяцев после окончания лечения (EOT) или досрочного прекращения для последующих оценок.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола в возрасте 18 лет и старше
  • Завершено исследование GAU-CL-202 без существенных нарушений протокола или проблем с безопасностью.
  • Клинически стабильный
  • Не получали заместительную ферментную терапию (ФЗТ) или терапию по уменьшению количества субстрата (СЗТ) в течение последних 12 месяцев и не хотели начинать ФЗТ или СЗТ во время участия в исследовании.
  • Согласен практиковать приемлемый метод контрацепции
  • Дано письменное информированное согласие на участие в исследовании

Критерий исключения:

  • В течение периода скрининга имелись какие-либо клинически значимые результаты, которые могли бы поставить под угрозу безопасность участника или помешать участнику завершить исследование, как считает исследователь.
  • Имели клинически значимое заболевание, тяжелые осложнения болезни Гоше или серьезное интеркуррентное заболевание, которое, по мнению исследователя, может препятствовать участию в исследовании.
  • Имели в анамнезе аллергию или чувствительность к исследуемому препарату или любым вспомогательным веществам, включая любую предшествующую серьезную аллергическую реакцию на иминосахара (например, миглустат)
  • Имели кардиостимулятор или другие противопоказания для магнитно-резонансной томографии.
  • Была беременна или кормила грудью
  • Имели текущие заболевания желудочно-кишечного тракта, печени или почек, последствия этих заболеваний или другие состояния, которые, как известно, препятствуют всасыванию, распределению, метаболизму или выведению лекарств.
  • По мнению исследователя, в остальном участник не подходил для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Афегостат тартрат Схема лечения 1
Афегостат тартрат вводили перорально в дозе 225 мг QD в течение 3 или 7 дней подряд, после чего не принимали исследуемый препарат в течение 4 или 7 дней подряд (3 дня приема/4 дня перерыва или 7 дней приема/7 дней подряд). -выходных соответственно). Поправка 2 добавила режим MWF 3 дня приема/4 дня перерыва. После того, как Поправка 2 была реализована, все участники были назначены на один из двух режимов 3-дневного приема/4-дневного перерыва. Поправка 4 удалила последовательный режим 3 дня приема/4 дня перерыва, и всем участникам был назначен режим MWF 3 дня приема/4 дня перерыва. Участники должны были получать афегостат тартрат в течение 30 месяцев и наблюдаться в течение 6 месяцев после EOT.
Лекарство: афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых развились тяжелые нежелательные явления, связанные с лечением (TEAE)
Временное ограничение: День 1 (после введения дозы) до конца наблюдения (6 месяцев после EOT)
TEAE определяли как любое нежелательное явление (НЯ) с датой начала в день или после введения исследуемого препарата или ранее существовавшие состояния, которые ухудшились в начале или после начала введения первого исследуемого препарата (в День 1). Тяжелое НЯ определяется как НЯ, выводящее из строя и требующее медицинского вмешательства. Представлено количество участников, которые испытали 1 или более тяжелых TEAE после введения дозы в 1-й день до конца последующего наблюдения. Сводка серьезных и всех других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
День 1 (после введения дозы) до конца наблюдения (6 месяцев после EOT)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем до EOT по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 30
Стандартные процедуры МРТ использовались для измерения объема селезенки. Исходное значение было определено как значение, зарегистрированное в дни с 1 по 3 исследования (некоторые значения могли быть перенесены из последней оценки в вводном исследовании, GAU-CL-202). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение объема селезенки.
Исходный уровень, месяц 30
Изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем до EOT по данным МРТ
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 30
Стандартные процедуры МРТ использовались для измерения объема печени. Исходное значение было определено как значение, зарегистрированное в дни с 1 по 3 исследования (некоторые значения могли быть перенесены из последней оценки в вводном исследовании, GAU-CL-202). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение объема печени.
Исходный уровень, месяц 30

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 мая 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 декабря 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 декабря 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 декабря 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 августа 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июля 2018 г.

Последняя проверка

1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GAU-CL-202X

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться