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Eine Langzeitverlängerungsstudie von AT2101 (Afegostat-Tartrat) bei Typ-1-Gaucher-Patienten

23. Juli 2018 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine offene, multizentrische Langzeitverlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von AT2101 bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

In dieser Studie wurde die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Afegostat-Tartrat bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit untersucht, die an einer früheren Phase-2-Studie zu Afegostat-Tartrat teilgenommen hatten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelte es sich um eine offene, langfristige Verlängerungsstudie zu Afegostattartrat bei Teilnehmern mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die die Studie GAU-CL-202 (NCT00446550) erfolgreich abgeschlossen hatten. Teilnehmer konnten unmittelbar nach Abschluss der Teilnahme an der Einstiegsstudie GAU-CL-202 oder zu einem beliebigen späteren Zeitpunkt an der Studie teilnehmen. Die Teilnehmer erhielten 30 Monate lang 225 Milligramm (mg) Afegostat-Tartrat oral verabreicht und blieben in einem der beiden randomisierten Behandlungsschemata der Studie GAU-CL-202: Afegostat-Tartrat einmal täglich (QD) an drei aufeinanderfolgenden Tagen, dann kein Afegostat-Tartrat an 4 aufeinanderfolgenden Tagen (aufeinanderfolgende 3 Tage an/4 Tage frei) oder QD an 7 aufeinanderfolgenden Tagen, dann kein Afegostattartrat für 7 Tage (aufeinanderfolgende 7 Tage an/7 Tage frei). Änderung 2 entfernte das 7-Tage-Ein-/7-Tage-Aus-Regime und fügte ein alternatives 3-Tage-Ein-/4-Tage-Aus-Regime hinzu: Afegostat-Tartrat QD am Montag, Mittwoch und Freitag, dann kein Afegostat-Tartrat am Dienstag , Donnerstag, Samstag und Sonntag (MWF 3 Tage an/4 Tage frei). Sobald Änderung 2 an einem Standort umgesetzt wurde, wechselten die Teilnehmer, denen das 7-Tage-Ein/7-Tage-Aus-Regime zugewiesen wurde, zu einem 3-Tage-Ein/4-Tage-Aus-Regime; Diejenigen, die die ursprüngliche 3-Tage-Einnahme/4-Tage-Aus-Therapie erhielten, konnten auf die MWF-3-Tage-Eingabe/4-Tage-Aus-Therapie umsteigen. Änderung 4 entfernte das ursprüngliche 3-Tage-Ein-/4-Tage-Aus-Regime und alle Teilnehmer, die noch dieses Regime einnahmen, wechselten zum MWF-3-Tage-Ein-/4-Tage-Aus-Regime. Studienbesuche fanden 30 Monate lang alle drei Monate statt. Die Teilnehmer wurden etwa 1, 3 und 6 Monate nach Ende der Behandlung (EOT) oder vorzeitigem Abbruch zur Nachuntersuchung kontaktiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer, 18 Jahre oder älter
  • Studie GAU-CL-202 ohne wesentliche Protokollverstöße oder Sicherheitsbedenken abgeschlossen
  • Klinisch stabil
  • Hatte in den letzten 12 Monaten keine Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratreduktionstherapie (SRT) erhalten und war bereit, während der Studienteilnahme keine ERT oder SRT einzuleiten
  • Einverstanden, eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden
  • Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Während des Screening-Zeitraums wurden klinisch bedeutsame Befunde festgestellt, die die Sicherheit des Teilnehmers gefährden oder den Teilnehmer daran hindern würden, die Studie nach Einschätzung des Prüfarztes abzuschließen
  • Hatte eine klinisch bedeutsame Erkrankung, schwere Komplikationen aufgrund der Gaucher-Krankheit oder eine schwere interkurrente Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen könnte
  • Hatte in der Vergangenheit eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen der Hilfsstoffe, einschließlich einer früheren schwerwiegenden allergischen Reaktion auf Iminozucker (z. B. Miglustat)
  • Hatte einen Herzschrittmacher oder eine andere Kontraindikation für eine Magnetresonanztomographie
  • War schwanger oder stillte
  • Hatte eine aktuelle Magen-Darm-, Leber- oder Nierenerkrankung, Folgeerscheinungen dieser Erkrankungen oder andere Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie die Absorption, Verteilung, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinträchtigen
  • Der Teilnehmer war nach Ansicht des Prüfarztes ansonsten für die Studie ungeeignet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Afegostat-Tartrat-Behandlungsschema 1
Afegostattartrat wurde oral in einer Dosis von 225 mg einmal täglich an 3 oder 7 aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht, gefolgt von keiner Studienmedikation an 4 oder 7 aufeinanderfolgenden Tagen (aufeinanderfolgende 3 Tage an/4 Tage frei oder 7 Tage an/7). -freie Tage bzw. Änderung 2 fügte ein MWF-Regime mit 3 Tagen Ein- und 4 Tagen Pause hinzu. Nach der Umsetzung von Amendment 2 wurden alle Teilnehmer einem der beiden 3-Tage-On/4-Day-Pause-Regime zugewiesen. Mit Änderung 4 wurde das aufeinanderfolgende 3-Tage-Ein/4-Tage-Aus-Programm abgeschafft, und alle Teilnehmer wurden dem MWF-3-Tage-Ein/4-Tage-Aus-Programm zugeordnet. Die Teilnehmer sollten 30 Monate lang Afegostattartrat erhalten und nach EOT 6 Monate lang beobachtet werden.
Arzneimittel: Afegostattartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Dosierung) bis zum Ende der Nachbeobachtung (6 Monate nach EOT)
Ein TEAE wurde definiert als jedes unerwünschte Ereignis (UE) mit Beginndatum am oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments oder als Vorerkrankungen, das sich am oder nach dem Beginn der ersten Verabreichung des Studienmedikaments (am Tag 1) verschlechterte. Eine schwere UE ist definiert als eine UE, die handlungsunfähig war und einen medizinischen Eingriff erforderte. Dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, bei denen nach der Einnahme am ersten Tag bis zum Ende der Nachbeobachtung ein oder mehrere schwere TEAE auftraten. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden Nebenwirkungen, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Tag 1 (nach der Dosierung) bis zum Ende der Nachbeobachtung (6 Monate nach EOT)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Milzvolumens vom Ausgangswert zum EOT, beurteilt durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 30
Zur Messung des Milzvolumens wurden Standard-MRT-Verfahren verwendet. Der Ausgangswert wurde als der an den Tagen 1 bis 3 der Studie aufgezeichnete Wert definiert (bestimmte Werte könnten aus der letzten Bewertung in der Einleitungsstudie, GAU-CL-202, übernommen worden sein). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist darauf hin, dass das Milzvolumen abgenommen hat.
Basislinie, Monat 30
Änderung des Lebervolumens vom Ausgangswert zum EOT, wie durch MRT beurteilt
Zeitfenster: Basislinie, Monat 30
Zur Messung des Lebervolumens wurden Standard-MRT-Verfahren verwendet. Der Ausgangswert wurde als der an den Tagen 1 bis 3 der Studie aufgezeichnete Wert definiert (bestimmte Werte könnten aus der letzten Bewertung in der Einleitungsstudie, GAU-CL-202, übernommen worden sein). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist darauf hin, dass das Lebervolumen abgenommen hat.
Basislinie, Monat 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Mai 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Dezember 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GAU-CL-202X

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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