Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langdurige extensiestudie van AT2101 (afegostattartraat) bij Gaucher-patiënten type 1

23 juli 2018 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een open-label, multicenter, langlopend extensieonderzoek ter beoordeling van de veiligheid, werkzaamheid en farmacodynamiek van AT2101 bij volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

Deze studie evalueerde de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van afegostattartraat bij deelnemers met de ziekte van Gaucher die deelnamen aan een eerdere fase 2-studie met afegostattartraat.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label, langdurige extensiestudie van afegostattartraat bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1 die studie GAU-CL-202 (NCT00446550) met succes hebben afgerond. Deelnemers konden onmiddellijk na voltooiing van hun deelname aan het inleidende onderzoek GAU-CL-202 aan het onderzoek deelnemen, of op elk later tijdstip. Deelnemers kregen 225 milligram (mg) afegostattartraat, oraal toegediend gedurende 30 maanden, en bleven in 1 van de 2 gerandomiseerde behandelingsregimes van onderzoek GAU-CL-202: eenmaal daags afegostattartraat (QD) gedurende 3 opeenvolgende dagen, daarna geen afegostattartraat gedurende 4 opeenvolgende dagen (3 dagen aaneengesloten/4 dagen af) of QD gedurende 7 opeenvolgende dagen, daarna 7 dagen geen afegostattartraat (7 dagen aaneengesloten/7 dagen af). Amendement 2 schrapte het 7-dagen-op/7-dagen-uit-regime en voegde een alternatief 3-dagen-op/4-dagen-uit-regime toe: afegostattartraat QD op maandag, woensdag en vrijdag, daarna geen afegostattartraat op dinsdag , donderdag, zaterdag en zondag (MWF 3 dagen op/4 dagen af). Zodra amendement 2 op een locatie was geïmplementeerd, schakelden deelnemers die waren toegewezen aan het regime van 7 dagen aan/7 dagen af ​​naar een regime van 3 dagen aan/4 dagen af; degenen die het oorspronkelijke 3-dagen-op/4-dagen-uit-regime volgden, konden overschakelen naar het MWF 3-dagen-op/4-dagen-af-regime. Amendement 4 schrapte het oorspronkelijke regime van 3 dagen op/4 dagen af ​​en alle deelnemers die dat regime nog volgden, schakelden over op het MWF-regime van 3 dagen op/4 dagen af. Studiebezoeken vonden gedurende 30 maanden elke 3 maanden plaats. De deelnemers werden ongeveer 1, 3 en 6 maanden na het einde van de behandeling (EOT) of vroegtijdige beëindiging gecontacteerd voor vervolgbeoordelingen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers, 18 jaar of ouder
  • Studie GAU-CL-202 afgerond zonder significante protocolschendingen of veiligheidsproblemen
  • Klinisch stabiel
  • Had de afgelopen 12 maanden geen enzymvervangende therapie (ERT) of substraatreductietherapie (SRT) gekregen en was bereid om tijdens deelname aan het onderzoek geen ERT of SRT te starten
  • Overeengekomen om een ​​aanvaardbare anticonceptiemethode toe te passen
  • Geven schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan de studie

Uitsluitingscriteria:

  • Tijdens de screeningperiode klinisch significante bevindingen gehad die de veiligheid van de deelnemer in gevaar zouden brengen, of die de deelnemer ervan weerhielden het onderzoek af te ronden zoals de onderzoeker meende
  • Had een klinisch significante ziekte, ernstige complicaties van de ziekte van Gaucher of een ernstige bijkomende ziekte die deelname aan het onderzoek kan verhinderen, naar de mening van de onderzoeker
  • Een voorgeschiedenis van allergie of gevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of een van de hulpstoffen had, inclusief een eerdere ernstige allergische reactie op iminosuikers (bijvoorbeeld miglustat)
  • Had een pacemaker of andere contra-indicatie voor het scannen met magnetische resonantie beeldvorming
  • Was zwanger of gaf borstvoeding
  • Had een gastro-intestinale, lever- of nierziekte, gevolgen van deze ziekten of andere aandoeningen waarvan bekend is dat ze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoren
  • De deelnemer was naar het oordeel van de onderzoeker anderszins ongeschikt voor het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsregime met Afegostat-tartraat 1
Afegostattartraat werd oraal toegediend in een dosis van 225 mg eenmaal daags gedurende 3 of 7 opeenvolgende dagen, gevolgd door geen onderzoeksmedicatie gedurende 4 of 7 opeenvolgende dagen (opeenvolgend 3 dagen aan/4 dagen af ​​of 7 dagen aan/7 -vrije dagen, respectievelijk). Amendement 2 voegde een MWF-regime van 3 dagen aan/4 dagen af ​​toe. Nadat amendement 2 was geïmplementeerd, werden alle deelnemers toegewezen aan een van de twee regimes van 3 dagen op/4 dagen af. Amendement 4 schrapte het opeenvolgende regime van 3 dagen aan/4 dagen af ​​en alle deelnemers werden toegewezen aan het MWF-regime van 3 dagen aan/4 dagen af. Deelnemers moesten gedurende 30 maanden afegostat-tartraat krijgen en gedurende 6 maanden na EOT worden gevolgd.
Geneesmiddel: afegostaattartraat
Andere namen:
  • isofagominetartraat
  • AT2101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) heeft ervaren
Tijdsspanne: Dag 1 (na dosering) tot einde follow-up (6 maanden na EOT)
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking (AE) met startdatum op of na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of reeds bestaande aandoeningen die verslechterden op of na het begin van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (op dag 1). Een ernstige AE gedefinieerd als een AE die invaliderend was en medische interventie vereiste. Het aantal deelnemers dat 1 of meer ernstige TEAE's ervoer na dosering op dag 1 tot het einde van de follow-up wordt weergegeven. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Dag 1 (na dosering) tot einde follow-up (6 maanden na EOT)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar EOT in miltvolume zoals beoordeeld door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 30
Standaard MRI-procedures werden gebruikt om het volume van de milt te meten. De basislijnwaarde werd gedefinieerd als de waarde geregistreerd op dag 1 tot 3 van het onderzoek (bepaalde waarden kunnen zijn overgenomen van de laatste beoordeling in het inleidende onderzoek, GAU-CL-202). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat het miltvolume is afgenomen.
Basislijn, maand 30
Verandering van basislijn naar EOT in levervolume zoals beoordeeld door MRI
Tijdsspanne: Basislijn, maand 30
Standaard MRI-procedures werden gebruikt om het volume van de lever te meten. De basislijnwaarde werd gedefinieerd als de waarde geregistreerd op dag 1 tot 3 van het onderzoek (bepaalde waarden kunnen zijn overgenomen van de laatste beoordeling in het inleidende onderzoek, GAU-CL-202). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat het levervolume is afgenomen.
Basislijn, maand 30

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 mei 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

23 december 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GAU-CL-202X

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren