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Uno studio di estensione a lungo termine di AT2101 (Afegostat tartrato) nei pazienti con Gaucher di tipo 1

23 luglio 2018 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio di estensione a lungo termine, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacodinamica dell'AT2101 nei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1

Questo studio ha valutato la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di afegostat tartrato nei partecipanti con malattia di Gaucher che erano stati arruolati in un precedente studio di Fase 2 su afegostat tartrato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio di estensione a lungo termine in aperto su afegostat tartrato in partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che hanno completato con successo lo studio GAU-CL-202 (NCT00446550). I partecipanti potevano entrare nello studio immediatamente dopo il completamento della partecipazione allo studio introduttivo GAU-CL-202 o in qualsiasi momento successivo. I partecipanti hanno ricevuto 225 milligrammi (mg) di afegostat tartrato, somministrato per via orale per 30 mesi, e sono rimasti in 1 dei 2 regimi di trattamento randomizzati dello Studio GAU-CL-202: afegostat tartrato una volta al giorno (QD) per 3 giorni consecutivi, quindi nessun afegostat tartrato per 4 giorni consecutivi (3 giorni consecutivi sì/4 giorni no) o QD per 7 giorni consecutivi, poi nessun afegostat tartrato per 7 giorni (7 giorni consecutivi sì/7 giorni no). L'emendamento 2 ha rimosso il regime di 7 giorni sì/7 giorni no e ha aggiunto un regime alternativo di 3 giorni sì/4 giorni no: afegostat tartrate QD lunedì, mercoledì e venerdì, quindi niente afegostat tartrate martedì , giovedì, sabato e domenica (MWF 3 giorni sì/4 giorni no). Una volta che l'emendamento 2 è stato implementato in un sito, i partecipanti assegnati al regime 7 giorni sì/7 giorni no sono passati a un regime 3 giorni sì/4 giorni no; coloro che seguivano il regime originale di 3 giorni sì/4 giorni no potevano passare al regime MWF 3 giorni sì/4 giorni no. L'emendamento 4 ha rimosso il regime originale di 3 giorni sì/4 giorni no e tutti i partecipanti ancora in quel regime sono passati al regime MWF 3 giorni sì/4 giorni no. Le visite di studio si sono verificate ogni 3 mesi per 30 mesi. I partecipanti sono stati contattati circa 1, 3 e 6 mesi dopo la fine del trattamento (EOT) o l'interruzione anticipata per le valutazioni di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, di età pari o superiore a 18 anni
  • Studio GAU-CL-202 completato senza significative violazioni del protocollo o problemi di sicurezza
  • Clinicamente stabile
  • Non aveva ricevuto terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o terapia di riduzione del substrato (SRT) negli ultimi 12 mesi ed era disposto a non iniziare ERT o SRT durante la partecipazione allo studio
  • Accettato di praticare un metodo contraccettivo accettabile
  • Fornito consenso informato scritto per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Durante il periodo di screening, ha avuto risultati clinicamente significativi che potrebbero compromettere la sicurezza del partecipante o impedire al partecipante di completare lo studio come ritenuto dallo sperimentatore
  • Aveva una malattia clinicamente significativa, gravi complicanze della malattia di Gaucher o gravi malattie intercorrenti che potrebbero precludere la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Aveva una storia di allergia o sensibilità al farmaco in studio o a qualsiasi eccipiente, inclusa qualsiasi precedente reazione allergica grave agli iminozuccheri (ad esempio, miglustat)
  • Aveva un pacemaker o altra controindicazione per la risonanza magnetica
  • Era incinta o allattava
  • Aveva malattie gastrointestinali, epatiche o renali in corso, sequele di queste malattie o altre condizioni note per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante non era altrimenti idoneo allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime di trattamento con tartrato di Afegostat 1
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale alla dose di 225 mg una volta al giorno per 3 o 7 giorni consecutivi, seguito da nessun farmaco in studio per 4 o 7 giorni consecutivi (3 giorni consecutivi sì/4 giorni no o 7 giorni sì/7 giorni consecutivi). -giorni di riposo, rispettivamente). L'emendamento 2 ha aggiunto un regime MWF di 3 giorni sì/4 giorni no. Dopo l'attuazione dell'emendamento 2, tutti i partecipanti sono stati assegnati a uno dei due regimi di 3 giorni sì/4 giorni no. L'emendamento 4 ha rimosso il regime consecutivo di 3 giorni sì/4 giorni no e tutti i partecipanti sono stati assegnati al regime MWF 3 giorni sì/4 giorni no. I partecipanti dovevano ricevere afegostat tartrato per 30 mesi ed essere seguiti per 6 mesi dopo l'EOT.
Droga: tartrato di afegostato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla fine del follow-up (6 mesi dopo EOT)
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) con data di inizio durante o dopo la somministrazione del farmaco in studio o condizioni preesistenti che sono peggiorate durante o dopo l'inizio della prima somministrazione del farmaco in studio (il giorno 1). Un evento avverso grave definito come un evento avverso che è stato invalidante e ha richiesto un intervento medico. Viene presentato il numero di partecipanti che hanno manifestato 1 o più TEAE gravi dopo la somministrazione il giorno 1 fino alla fine del follow-up. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla fine del follow-up (6 mesi dopo EOT)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla fine del volume della milza valutata mediante risonanza magnetica per immagini (MRI)
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Sono state utilizzate procedure standard di risonanza magnetica per misurare il volume della milza. Il valore basale è stato definito come il valore registrato nei giorni da 1 a 3 dello studio (alcuni valori potrebbero essere stati riportati dall'ultima valutazione nello studio introduttivo, GAU-CL-202). Una variazione negativa rispetto al basale indica che il volume della milza è diminuito.
Basale, mese 30
Variazione dal basale all'EOT nel volume del fegato come valutato dalla risonanza magnetica
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Sono state utilizzate procedure standard di risonanza magnetica per misurare il volume del fegato. Il valore basale è stato definito come il valore registrato nei giorni da 1 a 3 dello studio (alcuni valori potrebbero essere stati riportati dall'ultima valutazione nello studio introduttivo, GAU-CL-202). Una variazione negativa rispetto al basale indica che il volume del fegato è diminuito.
Basale, mese 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 maggio 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2008

Primo Inserito (Stima)

23 dicembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GAU-CL-202X

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

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