Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsförlängningsstudie av AT2101 (Afegostat-tartrat) hos Gaucher-patienter av typ 1

23 juli 2018 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

En öppen, multicenter, långvarig förlängningsstudie för att bedöma säkerheten, effekten och farmakodynamiken hos AT2101 hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1

Denna studie utvärderade den långsiktiga säkerheten och effekten av afegostattartrat hos deltagare med Gauchers sjukdom som deltog i en tidigare fas 2-studie av afegostattartrat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen, långtidsförlängningsstudie av afegostattartrat hos deltagare med Gauchers sjukdom typ 1 som framgångsrikt genomförde studien GAU-CL-202 (NCT00446550). Deltagarna kunde gå in i studien omedelbart efter slutförandet av deltagandet i inledande studie GAU-CL-202, eller vid någon senare tidpunkt. Deltagarna fick 225 milligram (mg) afegostattartrat, administrerat oralt i 30 månader, och stannade kvar i 1 av de 2 randomiserade behandlingsregimerna i studien GAU-CL-202: afegostattartrat en gång dagligen (QD) i 3 dagar i följd, sedan ingen afegostatartrat. i 4 på varandra följande dagar (på varandra följande 3-dagar-på/4-dagar-ledig) eller QD i 7 på varandra följande dagar, sedan ingen afegostat tartrat i 7 dagar (på varandra följande 7-dagar-på/7-dagar-off). I ändringsförslag 2 togs 7-dagars-på/7-dagars-ledig-regimen bort och lades till en alternativ 3-dagar-på/4-dagars-ledig-kur: afegostattartrat QD på måndag, onsdag och fredag, sedan ingen afegostattartrat på tisdag , torsdag, lördag och söndag (MWF 3-dagar-på/4-dagar-off). När ändringsförslag 2 implementerades på en plats bytte deltagare som tilldelats 7-dagars-på/7-dagars-ledig-regimen till en 3-dagars-på/4-dagars-ledig-regimen; de som hade den ursprungliga 3-dagars-på/4-dagars-ledig-regimen kunde byta till MWF 3-dagar-på/4-dagars-ledig-regimen. Ändring 4 tog bort den ursprungliga 3-dagars-på/4-dagars-ledigheten och alla deltagare som fortfarande var på den regimen bytte till MWF 3-dagars-på/4-dagars-ledig-regimen. Studiebesök skedde var tredje månad under 30 månader. Deltagarna kontaktades cirka 1, 3 och 6 månader efter avslutad behandling (EOT) eller tidig avslutning för uppföljande bedömningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga deltagare, 18 år eller äldre
  • Genomförd studie GAU-CL-202 utan betydande protokollöverträdelser eller säkerhetsproblem
  • Kliniskt stabil
  • Hade inte fått enzymersättningsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) under de senaste 12 månaderna och var villig att inte påbörja ERT eller SRT under studiedeltagandet
  • Enades om att tillämpa en acceptabel preventivmetod
  • Tillhandahöll skriftligt informerat samtycke till att delta i studien

Exklusions kriterier:

  • Hade under screeningsperioden några kliniskt signifikanta fynd som skulle äventyra deltagarens säkerhet eller hindra deltagaren från att slutföra studien enligt utredarens bedömning
  • Hade en kliniskt signifikant sjukdom, allvarliga komplikationer från Gauchers sjukdom eller allvarliga interkurrenta sjukdomar som kan utesluta deltagande i studien, enligt utredarens uppfattning
  • Har en historia av allergi eller känslighet mot studieläkemedlet eller något hjälpämne, inklusive någon tidigare allvarlig allergisk reaktion mot iminosocker (till exempel miglustat)
  • Hade pacemaker eller annan kontraindikation för magnetisk resonanstomografi
  • Var gravid eller ammade
  • Hade nuvarande gastrointestinala, lever- eller njursjukdomar, följdsjukdomar av dessa sjukdomar eller andra tillstånd som är kända för att störa absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel
  • Deltagaren var annars olämplig för studien enligt utredarens uppfattning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Afegostat tartratbehandling 1
Afegostattartrat administrerades oralt i en dos av 225 mg dagligen i 3 eller 7 dagar i följd, följt av ingen studiemedicinering under 4 eller 7 dagar i följd (på varandra följande 3-dagar-på/4-dagar-led eller 7-dagar-på/7 -lediga dagar). I ändringsförslag 2 lades en MWF-kur med 3 dagar på/4 dagar ledig. Efter att ändringsförslag 2 implementerats, tilldelades alla deltagare en av de två 3-dagar-på/4-dagar-ledig-regimerna. Ändring 4 tog bort den på varandra följande 3-dagar-på/4-dagar-led-regimen, och alla deltagare tilldelades MWF 3-dagar-på/4-dagar-ledig-regimen. Deltagarna skulle få afegostattartrat i 30 månader och följas i 6 månader efter EOT.
Läkemedel: afegostat tartrat
Andra namn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplevde allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Dag 1 (efter dosering) till slutet av uppföljningen (6 månader efter EOT)
En TEAE definierades som varje biverkning (AE) med startdatum på eller efter administrering av studieläkemedlet eller redan existerande tillstånd som förvärrades vid eller efter starten av den första studieläkemedlets administrering (på dag 1). En allvarlig AE definierad som en AE som var inkapaciterande och krävde medicinsk intervention. Antalet deltagare som upplevde 1 eller flera allvarliga TEAEs efter dosering på dag 1 till och med slutet av uppföljningen presenteras. En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Dag 1 (efter dosering) till slutet av uppföljningen (6 månader efter EOT)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till EOT i volym av mjälte enligt bedömning av magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Baslinje, månad 30
Standard MRI-procedurer användes för att mäta mjältens volym. Baslinjevärdet definierades som det värde som registrerades på dagarna 1 till 3 av studien (vissa värden kunde ha överförts från den senaste bedömningen i inledande studie, GAU-CL-202). En negativ förändring från Baseline indikerar att mjältvolymen minskade.
Baslinje, månad 30
Ändring från baslinje till EOT i levervolym enligt MR
Tidsram: Baslinje, månad 30
Standard MR-förfaranden användes för att mäta leverns volym. Baslinjevärdet definierades som det värde som registrerades på dagarna 1 till 3 av studien (vissa värden kunde ha överförts från den senaste bedömningen i inledande studie, GAU-CL-202). En negativ förändring från Baseline indikerar att levervolymen minskade.
Baslinje, månad 30

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 maj 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 december 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2008

Första postat (Uppskatta)

23 december 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2018

Senast verifierad

1 juli 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GAU-CL-202X

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera