Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie przedłużone AT2101 (winian afegostatu) u pacjentów z zespołem Gauchera typu 1

23 lipca 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i farmakodynamiki AT2101 u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

W badaniu tym oceniano długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność winianu afegostatu u uczestników z chorobą Gauchera, którzy zostali włączeni do poprzedniego badania fazy 2 dotyczącego winianu afegostatu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie winianu afegostatu u uczestników z chorobą Gauchera typu 1, którzy pomyślnie ukończyli badanie GAU-CL-202 (NCT00446550). Uczestnicy mogli przystąpić do badania natychmiast po zakończeniu udziału w badaniu wprowadzającym GAU-CL-202 lub w dowolnym późniejszym momencie. Uczestnicy otrzymywali 225 miligramów (mg) winianu afegostatu doustnie przez 30 miesięcy i pozostawali w 1 z 2 randomizowanych schematów leczenia w badaniu GAU-CL-202: winian afegostatu raz dziennie (QD) przez 3 kolejne dni, następnie nie stosowano winianu afegostatu przez 4 kolejne dni (kolejne 3 dni stosowania/4 dni przerwy) lub QD przez 7 kolejnych dni, następnie brak winianu afegostatu przez 7 dni (kolejne 7 dni stosowania/7 dni przerwy). Poprawka 2 usunęła schemat 7 dni przyjmowania / 7 dni przerwy i dodała alternatywny schemat 3 dni przyjmowania / 4 dni przerwy: winian afegostatu QD w poniedziałek, środę i piątek, a następnie brak winianu afegostatu we wtorek , czwartek, sobota i niedziela (MWF 3-dni-on/4-dni-wolne). Po wdrożeniu Poprawki 2 w ośrodku uczestnicy przydzieleni do schematu 7 dni włączenia/7 dni przerwy przeszli na schemat 3 dni włączenia/4 dni przerwy; osoby stosujące pierwotny schemat 3 dni włączenia/4 dni przerwy mogły przejść na schemat MWF 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Poprawka 4 usunęła pierwotny schemat 3 dni włączenia/4 dni przerwy, a wszyscy uczestnicy nadal stosujący ten schemat przeszli na schemat MWF 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Wizyty studyjne odbywały się co 3 miesiące przez 30 miesięcy. Skontaktowano się z uczestnikami około 1, 3 i 6 miesięcy po zakończeniu leczenia (EOT) lub przedterminowym zakończeniu leczenia w celu dalszych ocen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, w wieku 18 lat lub starsi
  • Ukończono badanie GAU-CL-202 bez istotnych naruszeń protokołu lub obaw dotyczących bezpieczeństwa
  • Stabilny klinicznie
  • Nie otrzymywali enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) ani terapii redukującej substrat (SRT) w ciągu ostatnich 12 miesięcy i byli skłonni nie rozpoczynać ERT ani SRT podczas udziału w badaniu
  • Zgodziła się stosować akceptowalną metodę antykoncepcji
  • Wyraził pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • W okresie przesiewowym wystąpiły jakiekolwiek istotne klinicznie ustalenia, które zagroziłyby bezpieczeństwu uczestnika lub uniemożliwiłyby uczestnikowi ukończenie badania według oceny badacza
  • Miał klinicznie istotną chorobę, ciężkie powikłania choroby Gauchera lub poważną współistniejącą chorobę, która może wykluczyć udział w badaniu, w opinii Badacza
  • miał historię alergii lub nadwrażliwości na badany lek lub jakąkolwiek substancję pomocniczą, w tym jakąkolwiek wcześniejszą poważną reakcję alergiczną na iminocukry (np. miglustat)
  • Miał rozrusznik serca lub inne przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego
  • Była w ciąży lub karmiła piersią
  • Chory przewodu pokarmowego, wątroby lub nerek, następstwa tych chorób lub inne stany, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków
  • W opinii badacza uczestnik nie nadawał się pod innymi względami do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat leczenia winianem afegostatu 1
Winian afegostatu podawano doustnie w dawce 225 mg QD przez 3 lub 7 kolejnych dni, a następnie nie stosowano badanego leku przez 4 lub 7 kolejnych dni (kolejne 3 dni włączenia/4 dni przerwy lub 7 dni włączenia/7 dni -odpowiednio dni wolne). Poprawka 2 dodała schemat MWF 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Po wdrożeniu poprawki 2 wszyscy uczestnicy zostali przydzieleni do jednego z dwóch schematów 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Poprawka 4 usunęła kolejny schemat 3 dni włączenia/4 dni przerwy, a wszyscy uczestnicy zostali przydzieleni do schematu MWF 3 dni włączenia/4 dni przerwy. Uczestnicy mieli otrzymywać winian afegostatu przez 30 miesięcy i być obserwowani przez 6 miesięcy po EOT.
Lek: winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do końca obserwacji (6 miesięcy po EOT)
TEAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane (AE) z datą rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku lub wcześniej istniejącymi stanami, które pogorszyły się w dniu lub po rozpoczęciu pierwszego podania badanego leku (w dniu 1). Ciężkie AE zdefiniowane jako AE, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpił 1 lub więcej poważnych TEAE po podaniu dawki w dniu 1 do końca obserwacji. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do końca obserwacji (6 miesięcy po EOT)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana objętości śledziony od linii podstawowej do EOT oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
Do pomiaru objętości śledziony stosowano standardowe procedury MRI. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniach od 1 do 3 badania (niektóre wartości mogły zostać przeniesione z ostatniej oceny w badaniu wprowadzającym, GAU-CL-202). Ujemna zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje, że objętość śledziony zmniejszyła się.
Wartość bazowa, miesiąc 30
Zmiana od linii podstawowej do EOT w objętości wątroby ocenianej przez MRI
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
Do pomiaru objętości wątroby zastosowano standardowe procedury MRI. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniach od 1 do 3 badania (niektóre wartości mogły zostać przeniesione z ostatniej oceny w badaniu wprowadzającym, GAU-CL-202). Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje, że objętość wątroby zmniejszyła się.
Wartość bazowa, miesiąc 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 maja 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 grudnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 grudnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GAU-CL-202X

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na winian afegostatu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj