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Um estudo de extensão de longo prazo de AT2101 (Afegostat Tartrate) em pacientes tipo 1 Gaucher

23 de julho de 2018 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo aberto, multicêntrico e de extensão de longo prazo para avaliar a segurança, eficácia e farmacodinâmica do AT2101 em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1

Este estudo avaliou a segurança e eficácia a longo prazo do tartarato de afegostat em participantes com doença de Gaucher que foram incluídos em um estudo anterior de Fase 2 de tartarato de afegostat.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto de extensão de longo prazo de tartarato de afegostate em participantes com doença de Gaucher tipo 1 que concluíram com sucesso o Estudo GAU-CL-202 (NCT00446550). Os participantes poderiam entrar no estudo imediatamente após a conclusão da participação no estudo introdutório GAU-CL-202 ou em qualquer momento posterior. Os participantes receberam 225 miligramas (mg) de tartarato de afegostat, administrados por via oral por 30 meses, e permaneceram em 1 dos 2 regimes de tratamento randomizados do Estudo GAU-CL-202: tartarato de afegostat uma vez ao dia (QD) por 3 dias consecutivos, depois sem tartarato de afegostat por 4 dias consecutivos (3 dias consecutivos de uso/4 dias de descanso) ou QD por 7 dias consecutivos, então sem tartarato de afegostat por 7 dias (7 dias consecutivos de uso/7 dias de descanso). A emenda 2 removeu o regime de 7 dias de uso/7 dias de folga e acrescentou um regime alternativo de 3 dias de uso/4 dias de folga: tartarato de afegostat QD na segunda, quarta e sexta-feira, depois sem tartarato de afegostat na terça , quinta, sábado e domingo (MWF 3 dias de trabalho/4 dias de folga). Depois que a Emenda 2 foi implementada em um local, os participantes designados para o regime de 7 dias de trabalho/7 dias de folga mudaram para um regime de 3 dias de trabalho/4 dias de folga; aqueles no regime original de 3 dias de uso/4 dias de folga podem mudar para o regime MWF de 3 dias de uso/4 dias de folga. A emenda 4 removeu o regime original de 3 dias de uso/4 dias de folga e todos os participantes que ainda estavam naquele regime mudaram para o regime MWF de 3 dias de uso/4 dias de folga. As visitas do estudo ocorreram a cada 3 meses durante 30 meses. Os participantes foram contatados aproximadamente 1, 3 e 6 meses após o final do tratamento (EOT) ou término antecipado para avaliações de acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino, com 18 anos ou mais
  • Estudo GAU-CL-202 concluído sem violações significativas de protocolo ou preocupações de segurança
  • Clinicamente estável
  • Não havia recebido terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de redução de substrato (SRT) nos últimos 12 meses e estava disposto a não iniciar TRE ou SRT durante a participação no estudo
  • Concordou em praticar um método contraceptivo aceitável
  • Fornecido consentimento informado por escrito para participar do estudo

Critério de exclusão:

  • Durante o período de triagem, teve quaisquer achados clinicamente significativos que possam comprometer a segurança do participante ou impedir que o participante conclua o estudo conforme considerado pelo investigador
  • Teve uma doença clinicamente significativa, complicações graves da doença de Gaucher ou doença intercorrente grave que pode impedir a participação no estudo, na opinião do Investigador
  • Teve um histórico de alergia ou sensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer excipiente, incluindo qualquer reação alérgica grave anterior a iminosaçúcares (por exemplo, miglustat)
  • Teve um marca-passo ou outra contra-indicação para ressonância magnética
  • Estava grávida ou amamentando
  • Teve doença gastrointestinal, hepática ou renal atual, sequelas dessas doenças ou outras condições conhecidas por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas
  • O participante era inadequado para o estudo na opinião do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Esquema de tratamento com tartarato de afegostat 1
O tartarato de afegostat foi administrado oralmente em uma dose de 225 mg QD por 3 ou 7 dias consecutivos, seguido de nenhuma medicação do estudo por 4 ou 7 dias consecutivos (3 dias consecutivos de uso/4 dias de descanso ou 7 dias de uso/7 -dias de folga, respectivamente). A emenda 2 adicionou um regime MWF de 3 dias de trabalho/4 dias de descanso. Após a implementação da Emenda 2, todos os participantes foram designados para um dos dois regimes de 3 dias de trabalho/4 dias de descanso. A emenda 4 removeu o regime consecutivo de 3 dias de trabalho/4 dias de folga, e todos os participantes foram designados para o regime MWF de 3 dias de trabalho/4 dias de folga. Os participantes receberam tartarato de afegostat por 30 meses e foram acompanhados por 6 meses após a EOT.
Medicamento: tartarato de afegostat
Outros nomes:
  • tartarato de isofagomina
  • AT2101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 (após a dosagem) até o final do acompanhamento (6 meses após EOT)
Um TEAE foi definido como qualquer evento adverso (AE) com data de início na ou após a administração do medicamento do estudo ou condições pré-existentes que pioraram durante ou após o início da primeira administração do medicamento do estudo (no Dia 1). Um EA grave definido como um EA incapacitante e que requer intervenção médica. É apresentado o número de participantes que experimentaram 1 ou mais TEAEs graves após a administração no Dia 1 até o final do acompanhamento. Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Notificados.
Dia 1 (após a dosagem) até o final do acompanhamento (6 meses após EOT)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para EOT no volume do baço conforme avaliado por ressonância magnética (MRI)
Prazo: Linha de base, mês 30
Procedimentos padrão de ressonância magnética foram usados ​​para medir o volume do baço. O valor da linha de base foi definido como o valor registrado nos Dias 1 a 3 do estudo (alguns valores podem ter sido transferidos da última avaliação no estudo introdutório, GAU-CL-202). Uma alteração negativa da linha de base indica que o volume do baço diminuiu.
Linha de base, mês 30
Mudança da linha de base para EOT no volume do fígado conforme avaliado por ressonância magnética
Prazo: Linha de base, mês 30
Procedimentos padrão de ressonância magnética foram usados ​​para medir o volume do fígado. O valor da linha de base foi definido como o valor registrado nos Dias 1 a 3 do estudo (alguns valores podem ter sido transferidos da última avaliação no estudo introdutório, GAU-CL-202). Uma alteração negativa da linha de base indica que o volume do fígado diminuiu.
Linha de base, mês 30

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de maio de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de dezembro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de dezembro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

23 de dezembro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de julho de 2018

Última verificação

1 de julho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GAU-CL-202X

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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