1 型戈谢患者中 AT2101（酒石酸阿非司他）的长期扩展研究
2018年7月23日 更新者：Amicus Therapeutics
一项开放标签、多中心、长期扩展研究，以评估 AT2101 在成年 1 型戈谢病患者中的安全性、有效性和药效学
本研究评估了酒石酸阿非司他在先前参加酒石酸阿非司他 2 期研究的戈谢病参与者中的长期安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项对成功完成研究 GAU-CL-202 (NCT00446550) 的 1 型戈谢病参与者进行的酒石酸阿非司他的开放标签长期扩展研究。
参与者可以在完成导入研究 GAU-CL-202 后立即或在任何以后的时间点进入研究。
参与者接受 225 毫克 (mg) 酒石酸阿非司他，口服给药 30 个月，并保持在研究 GAU-CL-202 的 2 个随机治疗方案中的一种：酒石酸阿非司他每天一次 (QD) 连续 3 天，然后没有酒石酸阿非司他连续 4 天（连续服用 3 天/停药 4 天）或连续 7 天 QD，然后连续 7 天不服用酒石酸阿非司他（连续服用 7 天/停药 7 天）。
修正案 2 删除了服用 7 天/停药 7 天的方案，并添加了另一种服用 3 天/停药 4 天的方案：酒石酸阿非司他周一、周三和周五 QD，然后周二不服用酒石酸阿非司他、星期四、星期六和星期日（MWF 工作 3 天/休息 4 天）。
一旦第 2 次修正案在某个地点实施，分配到服用 7 天/停药 7 天方案的参与者将切换到服用 3 天/停药 4 天的方案；那些在最初的 3 天服药/4 天停药方案中可以切换到 MWF 3 天服药/4 天停药方案。
修正案 4 删除了最初的服用 3 天/停药 4 天的方案，并且任何仍在该方案的参与者都切换到 MWF 服用 3 天/停药 4 天的方案。
研究访视每 3 个月进行一次，持续 30 个月。
在治疗结束 (EOT) 或提前终止后约 1、3 和 6 个月联系参与者以进行后续评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性或女性参与者，18 岁或以上
- 已完成 GAU-CL-202 研究，没有重大的违反协议或安全问题
- 临床稳定
- 在过去 12 个月内未接受过酶替代疗法 (ERT) 或底物减少疗法 (SRT)，并且愿意在参与研究期间不启动 ERT 或 SRT
- 同意采用可接受的避孕方法
- 提供了参与研究的书面知情同意书
排除标准：
- 在筛选期间，有任何临床上重要的发现会危及参与者的安全，或妨碍参与者完成研究者认为的研究
- 根据研究者的意见，患有可能无法参与研究的具有临床意义的疾病、戈谢病的严重并发症或严重的并发疾病
- 有对研究药物或任何赋形剂过敏或敏感的病史，包括之前对亚氨基糖（例如，miglustat）的任何严重过敏反应
- 有心脏起搏器或其他磁共振成像扫描禁忌症
- 怀孕或哺乳
- 目前患有胃肠道、肝脏或肾脏疾病、这些疾病的后遗症或其他已知会干扰药物吸收、分布、代谢或排泄的疾病
- 研究者认为参与者在其他方面不适合研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿非司他酒石酸盐治疗方案 1
酒石酸阿非司他以 225 mg QD 的剂量连续 3 或 7 天口服给药，随后连续 4 或 7 天不服用研究药物（连续 3 天服用/4 天停药或 7 天服用/7 - 休息日，分别）。
修正案 2 添加了 MWF 服用 3 天/停药 4 天的方案。
实施修正案 2 后，所有参与者都被分配到两种 3 天服用/4 天服用方案中的一种。
修正案 4 取消了连续服用 3 天/停药 4 天的方案，所有参与者都被分配到 MWF 服用 3 天/停药 4 天的方案。
参与者将接受 30 个月的酒石酸阿非司他治疗，并在 EOT 后随访 6 个月。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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经历严重治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天（给药后）至随访结束（EOT 后 6 个月）
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TEAE 被定义为任何不良事件 (AE)，其开始日期为研究药物给药之时或之后，或者在首次研究药物给药之时或之后（第 1 天）恶化的既往病症。
严重的 AE 定义为使人丧失能力并需要医疗干预的 AE。
显示了在第 1 天给药后到随访结束时经历 1 次或多次严重 TEAE 的参与者人数。
不考虑因果关系的严重和所有其他非严重 AE 的摘要位于已报告的不良事件模块中。
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第 1 天（给药后）至随访结束（EOT 后 6 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过磁共振成像 (MRI) 评估的脾脏体积从基线到 EOT 的变化
大体时间：基线，第 30 个月
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使用标准 MRI 程序测量脾脏的体积。
基线值定义为研究第 1 至 3 天记录的值（某些值可能从导入研究 GAU-CL-202 的最后一次评估中继承）。
相对于基线的负变化表明脾体积减小。
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基线，第 30 个月
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MRI 评估的肝脏体积从基线到 EOT 的变化
大体时间：基线，第 30 个月
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标准 MRI 程序用于测量肝脏的体积。
基线值定义为研究第 1 至 3 天记录的值（某些值可能从导入研究 GAU-CL-202 的最后一次评估中继承）。
相对于基线的负变化表明肝脏体积减少。
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基线，第 30 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Amicus Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年5月11日
初级完成 (实际的)
2012年5月1日
研究完成 (实际的)
2012年5月1日
研究注册日期
首次提交
2008年12月22日
首先提交符合 QC 标准的
2008年12月22日
首次发布 (估计)
2008年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年8月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年7月23日
最后验证
2018年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GAU-CL-202X
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