Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AT2101 (Afegostat-tartarát) hosszú távú kiterjesztése 1-es típusú Gaucher-betegeknél

2018. július 23. frissítette: Amicus Therapeutics

Nyílt, többközpontú, hosszú távú kiterjesztett vizsgálat az AT2101 biztonságosságának, hatékonyságának és farmakodinámiájának felmérésére 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegeknél

Ez a vizsgálat az afegosztát-tartarát hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékelte olyan Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél, akik részt vettek az afegosztát-tartaráttal végzett korábbi, 2. fázisú vizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, hosszú távú kiterjesztett afegosztát-tartarát vizsgálat volt 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevők körében, akik sikeresen befejezték a GAU-CL-202 (NCT00446550) vizsgálatot. A résztvevők azonnal beléphettek a vizsgálatba a GAU-CL-202 bevezető vizsgálatban való részvétel befejezése után, vagy bármely későbbi időpontban. A résztvevők 225 milligramm (mg) afegosztát-tartarátot kaptak szájon át 30 hónapig, és a GAU-CL-202 vizsgálat 2 randomizált kezelési rendje közül az egyikben maradtak: afegosztát-tartarát naponta egyszer (QD) 3 egymást követő napon, majd afegosztát-tartarát nélkül. 4 egymást követő napon (egymást követő 3 nap be/4 nap szünet) vagy QD 7 egymást követő napon, majd 7 napig nem adunk afegosztát-tartarátot (egymást követő 7 nap be/4 nap szünet). A 2. módosítás megszüntette a 7 napos/7 napos pihenős kezelést, és hozzáadott egy alternatív 3 napos/4 napos pihenési rendet: afegosztát-tartarát QD hétfőn, szerdán és pénteken, majd kedden nincs afegosztát-tartarát. , Csütörtök, Szombat és Vasárnap (MWF 3 napos/4 napos szabadidővel). Miután a 2. módosítást végrehajtották egy telephelyen, a 7 napos be/7 napos kikapcsolódási rendhez rendelt résztvevők átváltottak a 3 napos be/4 napos szünetre; azok, akik az eredeti 3 nap be/4 nap pihenési sémát használták, átválthattak az MWF 3 napos be/4 napos szünetre. A 4. módosítás megszüntette az eredeti, 3 napos/4 napos kihagyásos rendet, és minden résztvevő, aki továbbra is ezt a kezelési rendet alkalmazza, átállt az MWF 3 napos be/4 napos szünetre. A tanulmányi látogatásokra 3 havonta került sor 30 hónapon keresztül. A résztvevőkkel körülbelül 1, 3 és 6 hónappal a kezelés befejezése (EOT) vagy korai befejezése után felvették a kapcsolatot a nyomon követési értékelés céljából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Egyesült Államok, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női résztvevők, 18 éves vagy idősebbek
  • A GAU-CL-202 vizsgálatot jelentős protokollsértések vagy biztonsági aggályok nélkül fejezték be
  • Klinikailag stabil
  • Nem kapott enzimpótló terápiát (ERT) vagy szubsztrátredukciós terápiát (SRT) az elmúlt 12 hónapban, és hajlandó volt nem kezdeményezni ERT-t vagy SRT-t a vizsgálatban való részvétel során
  • Beleegyezett egy elfogadható fogamzásgátlási módszer gyakorlásába
  • A vizsgálatban való részvételhez írásos beleegyezést kell adni

Kizárási kritériumok:

  • A szűrési időszak alatt olyan klinikailag jelentős leleteket észlelt, amelyek veszélyeztetik a résztvevő biztonságát, vagy kizárják a résztvevőt a vizsgálat befejezéséből, ahogy azt a vizsgáló úgy ítéli meg.
  • Klinikailag jelentős betegsége volt, a Gaucher-kór súlyos szövődményei vagy súlyos interkurrens betegségei voltak, amelyek a vizsgálatot végző véleménye szerint kizárhatják a vizsgálatban való részvételt
  • A kórelőzményében allergia vagy érzékenység volt a vizsgált gyógyszerrel vagy bármely segédanyaggal szemben, beleértve az iminocukrokra (például miglusztátra) adott korábbi súlyos allergiás reakciót.
  • Volt szívritmus-szabályozó vagy egyéb ellenjavallat a mágneses rezonancia képalkotáshoz
  • Terhes volt vagy szoptatott
  • Jelenlegi emésztőrendszeri, máj- vagy vesebetegsége, ezeknek a betegségeknek a következményei, vagy egyéb olyan állapotok, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását
  • A résztvevő egyébként a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlan volt a vizsgálatra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Afegostat-tartarát kezelési rend 1
Az afegosztát-tartarátot orálisan adták be 225 mg-os napi dózisban 3 vagy 7 egymást követő napon keresztül, majd 4 vagy 7 egymást követő napon át nem adták a vizsgálati gyógyszert (egymást követő 3 nap/4 nap szünet vagy 7 nap/7 nap). -szabadnapok, ill. A 2. módosítás hozzáadott egy MWF 3 napos/4 napos pihenős rendszert. A 2. módosítás végrehajtása után minden résztvevőt beosztottak a két 3 napos/4 napos szabadidős séma egyikébe. A 4. módosítás megszüntette az egymást követő 3 napos/4 napos pihenős rendet, és minden résztvevőt besoroltak az MWF 3 napos/4 napos szünetre. A résztvevőknek afegosztát-tartarátot kellett kapniuk 30 hónapig, és 6 hónapig követniük kellett őket az EOT után.
Drog: afegosztát-tartarát
Más nevek:
  • izofagomin-tartarát
  • AT2101

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik súlyos, kezelésből adódó nemkívánatos eseményeket (TEAE) tapasztaltak
Időkeret: 1. nap (adagolás után) a követés végéig (6 hónappal az EOT után)
A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként (AE) határoztuk meg, amelynek kezdeti dátuma a vizsgálati gyógyszer beadásakor vagy azt követően, vagy olyan már meglévő állapotok voltak, amelyek az első vizsgálati gyógyszer beadásának megkezdésekor vagy azt követően (az 1. napon) rosszabbodtak. Súlyos nemkívánatos esemény, amely cselekvőképtelenné vált és orvosi beavatkozást igényel. Bemutatjuk azoknak a résztvevőknek a számát, akik 1 vagy több súlyos TEAE-t tapasztaltak az adagolást követően az 1. napon és a követés végéig. A jelentett nemkívánatos események modulban található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a súlyos és minden egyéb nem súlyos mellékhatás összefoglalása.
1. nap (adagolás után) a követés végéig (6 hónappal az EOT után)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A lép térfogatának változása az alapértékről az EOT-ra a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) alapján
Időkeret: Alapállapot, 30. hónap
A lép térfogatának mérésére standard MRI eljárásokat alkalmaztak. Az alapértéket a vizsgálat 1. és 3. napján rögzített értékként határozták meg (bizonyos értékeket át lehetett vinni a bevezető vizsgálat utolsó értékeléséből, a GAU-CL-202). A kiindulási értékhez képest negatív változás azt jelzi, hogy a lép térfogata csökkent.
Alapállapot, 30. hónap
Változás a kiindulási értékről az EOT-ra a máj térfogatában MRI-vel értékelve
Időkeret: Alapállapot, 30. hónap
A máj térfogatának mérésére standard MRI eljárásokat alkalmaztak. Az alapértéket a vizsgálat 1. és 3. napján rögzített értékként határozták meg (bizonyos értékeket át lehetett vinni a bevezető vizsgálat utolsó értékeléséből, a GAU-CL-202). A kiindulási értékhez képest negatív változás azt jelzi, hogy a máj térfogata csökkent.
Alapállapot, 30. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2009. május 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. december 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. december 22.

Első közzététel (Becslés)

2008. december 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. augusztus 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 23.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GAU-CL-202X

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel