Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet forlængelsesundersøgelse af AT2101 (Afegostat Tartrat) hos type 1 Gaucher-patienter

23. juli 2018 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et åbent, multicenter, langsigtet forlængelsesstudie for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamikken af ​​AT2101 hos voksne patienter med type 1 Gauchers sygdom

Denne undersøgelse evaluerede den langsigtede sikkerhed og effektivitet af afegostattartrat hos deltagere med Gauchers sygdom, som var inkluderet i et tidligere fase 2-studie med afegostattartrat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent, langsigtet forlængelsesstudie af afegostattartrat hos deltagere med Gauchers sygdom type 1, som med succes gennemførte studie GAU-CL-202 (NCT00446550). Deltagerne kunne gå ind i undersøgelsen umiddelbart efter afslutning af deltagelse i indledende undersøgelse GAU-CL-202 eller på et hvilket som helst senere tidspunkt. Deltagerne modtog 225 milligram (mg) afegostattartrat, administreret oralt i 30 måneder, og forblev i 1 af de 2 randomiserede behandlingsregimer i undersøgelse GAU-CL-202: afegostattartrat én gang dagligt (QD) i 3 på hinanden følgende dage, derefter ingen afegostattartrat i 4 på hinanden følgende dage (på hinanden følgende 3-dage-på/4-dage-fri) eller QD i 7 på hinanden følgende dage, derefter ingen afegostat tartrat i 7 dage (konsekutive 7-dage-på/7-dage-off). Ændring 2 fjernede 7-dage-på/7-dage-fri-kuren og tilføjede en alternativ 3-dage-på/4-dage-fri-kur: afegostat tartrat QD mandag, onsdag og fredag, derefter ingen afegostat tartrat om tirsdagen , torsdag, lørdag og søndag (MWF 3-dage-til/4-dage-fri). Når ændringsforslag 2 var implementeret på et sted, skiftede deltagere, der var tildelt 7-dage-til/7-dage-fri-kuren, til en 3-dage-til/4-dage-fri-kur; dem på den oprindelige 3-dage-på/4-dage-fri-kur kunne skifte til MWF 3-dage-på/4-dage-off-regimen. Ændring 4 fjernede den oprindelige 3-dage-til/4-dage-fri-kur, og alle deltagere, der stadig var på den kur, skiftede til MWF 3-dage-på/4-dage-fri-kur. Studiebesøg fandt sted hver 3. måned i 30 måneder. Deltagerne blev kontaktet ca. 1, 3 og 6 måneder efter endt behandling (EOT) eller tidlig afslutning for opfølgende vurderinger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere, 18 år eller ældre
  • Fuldført undersøgelse GAU-CL-202 uden væsentlige protokolovertrædelser eller sikkerhedsproblemer
  • Klinisk stabil
  • Havde ikke modtaget enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) i de sidste 12 måneder og var villig til ikke at påbegynde ERT eller SRT under studiedeltagelsen
  • Aftalt at praktisere en acceptabel præventionsmetode
  • Forudsat skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • I løbet af screeningsperioden havde nogen klinisk signifikante fund, som ville kompromittere deltagerens sikkerhed eller udelukke deltageren fra at gennemføre undersøgelsen som vurderet af investigator
  • Havde en klinisk signifikant sygdom, alvorlige komplikationer fra Gauchers sygdom eller alvorlig interkurrent sygdom, der kan udelukke deltagelse i undersøgelsen, efter investigator
  • Havde en historie med allergi eller følsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller hjælpestoffer, herunder enhver tidligere alvorlig allergisk reaktion over for iminosukkere (f.eks. miglustat)
  • Havde en pacemaker eller anden kontraindikation for magnetisk resonansscanning
  • Var gravid eller ammende
  • Havde aktuelle gastrointestinale, lever- eller nyresygdomme, følgesygdomme af disse sygdomme eller andre tilstande, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler
  • Deltageren var ellers uegnet til undersøgelsen efter investigators opfattelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Afegostat tartratbehandlingsregime 1
Afegostat-tartrat blev indgivet oralt i en dosis på 225 mg dagligt i 3 eller 7 på hinanden følgende dage efterfulgt af ingen undersøgelsesmedicin i 4 eller 7 på hinanden følgende dage (på hinanden følgende 3-dage-på/4-dage-fri eller 7-dage-on/7 -hhv. fridage). Ændring 2 tilføjede en MWF 3-dage-på/4-dage-fri-regime. Efter ændring 2 blev implementeret, blev alle deltagere tildelt en af ​​de to 3-dage-på/4-dage-fri-regimer. Ændring 4 fjernede den konsekutive 3-dage-på/4-dage-fri-kur, og alle deltagere blev tildelt MWF 3-dage-på/4-dage-fri-regimen. Deltagerne skulle modtage afegostattartrat i 30 måneder og følges i 6 måneder efter EOT.
Medicin: afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til slutningen af ​​opfølgningen (6 måneder efter EOT)
En TEAE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE) med startdato på eller efter administration af undersøgelseslægemidlet eller allerede eksisterende tilstande, der forværredes på eller efter starten af ​​den første undersøgelseslægemiddeladministration (på dag 1). En alvorlig AE defineret som en AE, der var invaliderende og krævede medicinsk intervention. Antallet af deltagere, der oplevede 1 eller flere alvorlige TEAE'er efter dosering på dag 1 til slutningen af ​​opfølgningen er præsenteret. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til slutningen af ​​opfølgningen (6 måneder efter EOT)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til EOT i miltvolumen som vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline, måned 30
Standard MRI-procedurer blev brugt til at måle volumen af ​​milten. Basisværdien blev defineret som værdien registreret på dag 1 til 3 af undersøgelsen (visse værdier kunne være blevet overført fra den sidste vurdering i indledende undersøgelse, GAU-CL-202). En negativ ændring fra baseline indikerer, at miltvolumen faldt.
Baseline, måned 30
Ændring fra baseline til EOT i levervolumen som vurderet ved MR
Tidsramme: Baseline, måned 30
Standard MRI-procedurer blev brugt til at måle volumen af ​​leveren. Basisværdien blev defineret som værdien registreret på dag 1 til 3 af undersøgelsen (visse værdier kunne være blevet overført fra den sidste vurdering i indledende undersøgelse, GAU-CL-202). En negativ ændring fra baseline indikerer, at levervolumen faldt.
Baseline, måned 30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. maj 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2008

Først opslået (Skøn)

23. december 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GAU-CL-202X

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med afegostat tartrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner