Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig utvidelsesstudie av AT2101 (Afegostat-tartrat) hos Gaucher-pasienter av type 1

23. juli 2018 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En åpen, multisenter, langsiktig utvidelsesstudie for å vurdere sikkerheten, effekten og farmakodynamikken til AT2101 hos voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 1

Denne studien evaluerte den langsiktige sikkerheten og effekten av afegostattartrat hos deltakere med Gauchers sykdom som var registrert i en tidligere fase 2-studie med afegostattartrat.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en åpen, langsiktig utvidelsesstudie av afegostattartrat hos deltakere med Gauchers sykdom type 1 som fullførte studie GAU-CL-202 (NCT00446550). Deltakerne kunne gå inn i studien umiddelbart etter fullført deltakelse i innledende studie GAU-CL-202, eller på et hvilket som helst senere tidspunkt. Deltakerne fikk 225 milligram (mg) afegostattartrat, administrert oralt i 30 måneder, og ble værende i 1 av de 2 randomiserte behandlingsregimene i studien GAU-CL-202: afegostattartrat én gang daglig (QD) i 3 påfølgende dager, deretter ingen afegostattartrat i 4 påfølgende dager (påfølgende 3-dager-på/4-dager-fri) eller QD i 7 påfølgende dager, deretter ingen afegostat-tartrat i 7 dager (påfølgende 7-dager-på/7-dager-fri). Endring 2 fjernet 7-dager-på/7-dager-fri-regimet og la til en alternativ 3-dager-på/4-dager-fri-regime: afegostat tartrat QD på mandag, onsdag og fredag, deretter ingen afegostat tartrat på tirsdag , torsdag, lørdag og søndag (MWF 3-dager-på/4-dager-fri). Når endring 2 ble implementert på et sted, byttet deltakere som ble tildelt 7-dager-på/7-dager-fri-regimet til en 3-dager-på/4-dager-fri-regime; de på det opprinnelige 3-dager-på/4-dager-fri-regimet kunne bytte til MWF 3-dager-på/4-dager-fri-regimet. Endring 4 fjernet det opprinnelige 3-dager-på/4-dager-fri-regimet, og alle deltakere som fortsatt var på det regimet byttet til MWF 3-dager-på/4-dager-fri-regimet. Studiebesøk forekom hver 3. måned i 30 måneder. Deltakerne ble kontaktet ca. 1, 3 og 6 måneder etter avsluttet behandling (EOT) eller tidlig avslutning for oppfølgingsvurderinger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere, 18 år eller eldre
  • Fullført studie GAU-CL-202 uten vesentlige protokollbrudd eller sikkerhetsproblemer
  • Klinisk stabil
  • Hadde ikke mottatt enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratreduksjonsterapi (SRT) de siste 12 månedene og var villig til ikke å starte ERT eller SRT under studiedeltakelsen
  • Ble enige om å praktisere en akseptabel prevensjonsmetode
  • Gav skriftlig informert samtykke til å delta i studien

Ekskluderingskriterier:

  • I løpet av screeningsperioden hadde noen klinisk signifikante funn som ville kompromittere sikkerheten til deltakeren, eller hindre deltakeren fra å fullføre studien som etterforskeren anser
  • Hadde en klinisk signifikant sykdom, alvorlige komplikasjoner fra Gauchers sykdom eller alvorlig interkurrent sykdom som kan utelukke deltakelse i studien, etter etterforskerens mening
  • Hadde en historie med allergi eller følsomhet overfor studiemedisinen eller hjelpestoffer, inkludert en tidligere alvorlig allergisk reaksjon på iminosukker (for eksempel miglustat)
  • Hadde pacemaker eller annen kontraindikasjon for magnetisk resonansskanning
  • Var gravid eller ammet
  • Hadde nåværende gastrointestinal-, lever- eller nyresykdom, følgetilstander av disse sykdommene eller andre tilstander som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler
  • Deltakeren var ellers uegnet for studien etter etterforskerens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Afegostat tartratbehandlingsregime 1
Afegostat tartrat ble administrert oralt i en dose på 225 mg QD i 3 eller 7 påfølgende dager etterfulgt av ingen studiemedisin i 4 eller 7 påfølgende dager (påfølgende 3-dager-på/4-dager-fri eller 7-dager-på/7 - henholdsvis fridager). Endring 2 la til en MWF 3-dager-på/4-dager-fri-regime. Etter at endring 2 ble implementert, ble alle deltakerne tildelt en av de to 3-dager-på/4-dager-fri-regimene. Endring 4 fjernet det påfølgende 3-dager-på/4-dager-fri-regimet, og alle deltakerne ble tildelt MWF 3-dager-på/4-dager-fri-regimet. Deltakerne skulle få afegostattartrat i 30 måneder og følges i 6 måneder etter EOT.
Legemiddel: afegostat tartrat
Andre navn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplevde alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) til slutten av oppfølgingen (6 måneder etter EOT)
En TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) med startdato på eller etter administrering av studiemedikamentet eller eksisterende tilstander som forverret seg på eller etter starten av den første studiemedikamentadministrasjonen (på dag 1). En alvorlig AE definert som en AE som var invalidiserende og krevde medisinsk intervensjon. Antall deltakere som opplevde 1 eller flere alvorlige TEAE etter dosering på dag 1 til slutten av oppfølgingen presenteres. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Dag 1 (etter dosering) til slutten av oppfølgingen (6 måneder etter EOT)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til EOT i miltvolum som vurdert ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 30
Standard MR-prosedyrer ble brukt for å måle volumet av milten. Grunnverdien ble definert som verdien registrert på dag 1 til 3 av studien (visse verdier kunne ha blitt overført fra den siste vurderingen i innledende studie, GAU-CL-202). En negativ endring fra baseline indikerer at miltvolumet gikk ned.
Grunnlinje, måned 30
Endring fra baseline til EOT i levervolum som vurderes ved MR
Tidsramme: Grunnlinje, måned 30
Standard MR-prosedyrer ble brukt for å måle volumet av leveren. Grunnverdien ble definert som verdien registrert på dag 1 til 3 av studien (visse verdier kunne ha blitt overført fra den siste vurderingen i innledende studie, GAU-CL-202). En negativ endring fra baseline indikerer at levervolumet gikk ned.
Grunnlinje, måned 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. mai 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2008

Først lagt ut (Anslag)

23. desember 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2018

Sist bekreftet

1. juli 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GAU-CL-202X

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på afegostat tartrat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere