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Type 1 Gaucher 환자에서 AT2101(Afegostat Tartrate)의 장기 확장 연구

2018년 7월 23일 업데이트: Amicus Therapeutics

제1형 고셔병 성인 환자에서 AT2101의 안전성, 효능 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관, 장기 확장 연구

이 연구는 이전 afegostat tartrate의 2상 연구에 등록된 Gaucher병 참가자를 대상으로 afegostat tartrate의 장기적인 안전성과 효능을 평가했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 연구 GAU-CL-202(NCT00446550)를 성공적으로 완료한 제1형 고셔병 참가자를 대상으로 한 afegostat tartrate의 공개 라벨 장기 연장 연구였습니다. 참가자는 리드인 연구 GAU-CL-202의 참여가 완료되는 즉시 또는 이후 시점에 연구에 참여할 수 있습니다. 참가자는 225mg의 아페고스타트 타르타르산염을 30개월 동안 경구 투여받았고 GAU-CL-202 연구의 2가지 무작위 치료 요법 중 하나를 유지했습니다: 3일 연속 1일 1회(QD) 아페고스타트 타르타르산염, 이후 아페고스타트 타르타르산염 없음 연속 4일 동안(연속 3일 켜짐/4일 꺼짐) 또는 연속 7일 동안 QD, 그 후 7일 동안 afegostat 타르트레이트 없음(연속 7일 켜짐/7일 꺼짐). 수정안 2는 7일 온/7일 오프 요법을 제거하고 대체 3일 온/4일 오프 요법을 추가했습니다. , 목, 토, 일요일(MWF 3일 가동/4일 휴무). 수정안 2가 사이트에서 구현되면 7일 온/7일 오프 요법에 할당된 참가자가 3일 온/4일 오프 요법으로 전환되었습니다. 원래 3일 켜짐/4일 꺼짐 요법에 있는 사람들은 MWF 3일 켜짐/4일 꺼짐 요법으로 전환할 수 있습니다. 수정안 4는 원래의 3일 온/4일 오프 요법을 제거하고 해당 요법을 계속 사용하는 참가자는 MWF 3일 온/4일 오프 요법으로 전환했습니다. 연구 방문은 30개월 동안 3개월마다 이루어졌습니다. 후속 평가를 위해 치료 종료(EOT) 또는 조기 종료 후 약 1, 3, 6개월 후에 참가자에게 연락했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, 미국, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
  • 영국
      • London, 영국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 18세 이상의 남성 또는 여성 참가자
  • 중대한 프로토콜 위반이나 안전 문제 없이 연구 GAU-CL-202 완료
  • 임상적으로 안정적
  • 지난 12개월 동안 효소 대체 요법(ERT) 또는 기질 감소 요법(SRT)을 받지 않았으며 연구 참여 기간 동안 ERT 또는 SRT를 기꺼이 시작하지 않음
  • 허용 가능한 피임 방법을 실행하기로 합의했습니다.
  • 연구 참여에 대한 서면 동의서 제공

제외 기준:

  • 스크리닝 기간 동안, 참가자의 안전을 위태롭게 하거나 연구자가 간주하는 바와 같이 참가자가 연구를 완료하는 것을 방해하는 임상적으로 중요한 발견이 있었습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 임상적으로 중요한 질병, 고셔병으로 인한 심각한 합병증 또는 연구 참여를 배제할 수 있는 심각한 병발성 질병을 앓았습니다.
  • 이미노슈가(예: 미글루스타트)에 대한 이전의 심각한 알레르기 반응을 포함하여 연구 약물 또는 모든 부형제에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력이 있었습니다.
  • 자기 공명 영상 스캔에 대한 심박 조율기 또는 기타 금기 사항이 있는 경우
  • 임신 또는 모유 수유
  • 현재 위장, 간 또는 신장 질환, 이러한 질환의 후유증 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 기타 상태가 있었습니다.
  • 참가자는 조사자의 의견에 따라 연구에 적합하지 않았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Afegostat 타르트레이트 치료 요법 1
Afegostat tartrate는 연속 3일 또는 7일 동안 QD 225mg 용량으로 경구 투여한 후 연속 4일 또는 7일 동안 연구 약물을 투여하지 않았습니다(연속 3일 온/4일 오프 또는 7일 온/7일). -각각 휴무일). 수정안 2는 MWF 3일 온/4일 오프 요법을 추가했습니다. 수정안 2가 시행된 후 모든 참가자는 두 가지 3일 온/4일 오프 요법 중 하나에 배정되었습니다. 수정안 4는 연속적인 3일 온/4일 오프 요법을 제거하고 모든 참가자를 MWF 3일 온/4일 오프 요법에 배정했습니다. 참가자들은 30개월 동안 afegostat tartrate를 투여받았고 EOT 후 6개월 동안 추적 관찰되었습니다.
의약품: afegostat 주석산염
다른 이름들:
  • 이소파고민 타르트레이트
  • AT2101

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각한 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 1일차(투여 후)부터 후속 조치 종료(EOT 후 6개월)까지
TEAE는 시작 날짜가 연구 약물 투여 이후이거나 또는 첫 번째 연구 약물 투여 시작 이후(제1일) 악화된 기존 병태를 갖는 임의의 부작용(AE)으로 정의되었습니다. 무력화되고 의료 개입이 필요한 AE로 정의된 중증 AE. 1일째 투약 후 후속 조치가 끝날 때까지 1회 이상의 심각한 TEAE를 경험한 참가자의 수가 표시됩니다. 인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
1일차(투여 후)부터 후속 조치 종료(EOT 후 6개월)까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
자기 공명 영상(MRI)으로 평가한 비장 부피의 기준선에서 EOT까지의 변화
기간: 기준선, 30개월
표준 MRI 절차를 사용하여 비장의 부피를 측정했습니다. 기준선 값은 연구 1~3일차에 기록된 값으로 정의되었습니다(특정 값은 선행 연구 GAU-CL-202의 마지막 평가에서 이월되었을 수 있음). 기준선에서 음의 변화는 비장 부피가 감소했음을 나타냅니다.
기준선, 30개월
MRI로 평가한 간 부피의 기준선에서 EOT로의 변화
기간: 기준선, 30개월
간의 부피를 측정하기 위해 표준 MRI 절차를 사용했습니다. 기준선 값은 연구 1~3일차에 기록된 값으로 정의되었습니다(특정 값은 선행 연구 GAU-CL-202의 마지막 평가에서 이월되었을 수 있음). 기준선에서 음의 변화는 간 부피가 감소했음을 나타냅니다.
기준선, 30개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2009년 5월 11일

기본 완료 (실제)

2012년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 12월 22일

처음 게시됨 (추정)

2008년 12월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 8월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 7월 23일

마지막으로 확인됨

2018년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GAU-CL-202X

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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