Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen jatkotutkimus AT2101:stä (Afegostat-tartraatti) tyypin 1 Gaucher-potilailla

maanantai 23. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin monikeskustutkimus, jossa arvioidaan AT2101:n turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakodynamiikkaa aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Tässä tutkimuksessa arvioitiin afegostaattitartraatin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa Gaucherin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka osallistuivat edelliseen afegostaattitartraatin 2. vaiheen tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin, pitkäaikainen afegostaattitartraatin jatkotutkimus tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka suorittivat menestyksekkäästi tutkimuksen GAU-CL-202 (NCT00446550). Osallistujat voivat osallistua tutkimukseen välittömästi aloitustutkimukseen GAU-CL-202 osallistumisen jälkeen tai milloin tahansa myöhempänä ajankohtana. Osallistujat saivat 225 milligrammaa (mg) afegostaattitartraattia suun kautta 30 kuukauden ajan ja pysyivät yhdessä kahdesta satunnaistetusta GAU-CL-202-tutkimuksen hoito-ohjelmasta: afegostaattitartraatti kerran päivässä (QD) 3 peräkkäisenä päivänä, sitten ei afegostaattitartraattia. 4 peräkkäisenä päivänä (peräkkäinen 3 päivää päällä / 4 päivää vapaata) tai QD 7 peräkkäisenä päivänä, sitten ei afegostaattitartraattia 7 päivään (peräkkäiset 7 päivää päällä / 7 vapaapäivää). Tarkistuksella 2 poistettiin 7 päivää päällä/7 päivää vapaa-ohjelma ja lisättiin vaihtoehtoinen 3 päivää päällä/4 päivää vapaa-ohjelma: afegostaattitartraatti QD maanantaina, keskiviikkona ja perjantaina, sitten ei afegostaattitartraattia tiistaina. , torstaina, lauantaina ja sunnuntaina (MWF 3 päivää päällä/4 päivää vapaata). Kun muutos 2 otettiin käyttöön paikassa, osallistujat, jotka oli määrätty 7 päivää päälle / 7 päivää pois -ohjelmaan, siirtyivät 3 päivää päälle / 4 päivää pois -ohjelmaan; alkuperäisen 3 päivää päällä / 4 päivää pois -ohjelmassa olleet voivat siirtyä MWF 3 päivää päälle / 4 päivää pois -ohjelmaan. Tarkistuksella 4 poistettiin alkuperäinen 3 päivää päällä/4 päivää pois -ohjelma, ja kaikki osallistujat, jotka olivat edelleen kyseisessä ohjelmassa, siirtyivät MWF:n 3 päivää päälle/4 päivää pois -ohjelmaan. Opintokäyntejä tehtiin 3 kuukauden välein 30 kuukauden ajan. Osallistujiin otettiin yhteyttä noin 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon päättymisen (EOT) tai varhaisen lopettamisen jälkeen seuranta-arviointeja varten.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat miehiä tai naisia, 18 vuotta täyttäneet
  • Valmistunut tutkimus GAU-CL-202 ilman merkittäviä protokollarikkomuksia tai turvallisuusongelmia
  • Kliinisesti vakaa
  • Ei ollut saanut entsyymikorvaushoitoa (ERT) tai substraattipelkistyshoitoa (SRT) viimeisten 12 kuukauden aikana ja oli valmis olemaan aloittamatta ERT:tä tai SRT:tä tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Sopinut käyttävänsä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
  • Annettu kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • hänellä oli seulontajakson aikana kliinisesti merkittäviä löydöksiä, jotka vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden tai estivät osallistujaa suorittamasta tutkimusta loppuun tutkijan arvioiden mukaan
  • Hänellä oli kliinisesti merkittävä sairaus, vaikeita Gaucher'n taudin komplikaatioita tai vakava väliaikainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen
  • Sinulla on aiemmin ollut allergiaa tai herkkyyttä tutkimuslääkkeelle tai jollekin apuaineelle, mukaan lukien aiempi vakava allerginen reaktio iminosokereille (esimerkiksi miglustaatti)
  • Sinulla oli sydämentahdistin tai muu vasta-aihe magneettikuvaukseen
  • Oli raskaana tai imetti
  • sinulla on ollut maha-suolikanavan, maksan tai munuaissairaus, näiden sairauksien jälkitauteja tai muita sairauksia, joiden tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä
  • Osallistuja oli tutkijan mielestä muuten sopimaton tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Afegostat-tartraattihoito-ohjelma 1
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta annoksella 225 mg QD 3 tai 7 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen ei tutkimuslääkitystä 4 tai 7 peräkkäisenä päivänä (peräkkäiset 3 päivää päällä/4 päivää tauko tai 7 päivää/7 päivää). -vapaapäivät). Tarkistuksessa 2 lisättiin MWF 3 päivää päälle/4 päivää pois -ohjelma. Kun muutos 2 oli toteutettu, kaikki osallistujat määrättiin jompaankumpaan kahdesta 3-päivän/4-päivän vapaa-ohjelmasta. Tarkistuksella 4 poistettiin peräkkäinen 3 päivää päällä/4 päivää vapaata -ohjelma, ja kaikki osallistujat määrättiin MWF:n 3 päivää päälle/4 päivää pois -ohjelmaan. Osallistujat saivat afegostaattitartraattia 30 kuukauden ajan ja heitä seurattiin 6 kuukauden ajan EOT:n jälkeen.
Lääke: afegostaattitartraatti
Muut nimet:
  • isofagomiinitartraatti
  • AT2101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostuksen jälkeen) seurannan loppuun (6 kuukautta EOT:n jälkeen)
TEAE määriteltiin mille tahansa haittatapahtumaksi (AE), jonka alkamispäivä on tutkimuslääkkeen annon aikana tai sen jälkeen, tai jo olemassa olevat sairaudet, jotka pahenivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annon alkaessa tai sen jälkeen (päivänä 1). Vaikea haittavaikutus, joka on määritelty toimintakyvyttömäksi ja vaatisi lääketieteellistä toimenpiteitä. Esitetään niiden osallistujien määrä, jotka kokivat yhden tai useamman vakavan TEAE:n annostelun jälkeen päivän 1 ja seurannan loppuun asti. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Päivä 1 (annostuksen jälkeen) seurannan loppuun (6 kuukautta EOT:n jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden muutos lähtötilanteesta EOT:hen magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
Pernan tilavuuden mittaamiseen käytettiin tavanomaisia ​​MRI-menetelmiä. Perustason arvo määriteltiin tutkimuksen päivinä 1-3 kirjatuksi arvoksi (tietyt arvot olisi voitu siirtää viimeisestä arvioinnista aloitustutkimuksessa, GAU-CL-202). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa, että pernan tilavuus pieneni.
Perustaso, kuukausi 30
Muutos lähtötilanteesta EOT:hen maksan määrässä magneettikuvauksen mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
Tavallisia MRI-menetelmiä käytettiin maksan tilavuuden mittaamiseen. Perustason arvo määriteltiin tutkimuksen päivinä 1-3 kirjatuksi arvoksi (tietyt arvot olisi voitu siirtää viimeisestä arvioinnista aloitustutkimuksessa, GAU-CL-202). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa, että maksan tilavuus pieneni.
Perustaso, kuukausi 30

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Amicus Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 11. toukokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. joulukuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. joulukuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 23. joulukuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. heinäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GAU-CL-202X

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa