"Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika MP-376 podávaného po dobu 14 dnů stabilním dětským (CF) pacientům"

Pacienti s cystickou fibrózou (CF) trpí chronickými infekcemi dolních cest dýchacích, které mohou být způsobeny jednou nebo více bakteriemi, včetně Pseudomonas aeruginosa, jejíž eradikace je obzvláště problematická a je považována za hlavní příčinu morbidity a mortality u CF. pacientů. Aerosolová aplikace antibiotik přímo do plic zvyšuje lokální koncentrace antibiotika v místě infekce, což má za následek zlepšené antimikrobiální účinky ve srovnání se systémovým podáváním. Bakteriální rezistence vůči současné léčbě aerosolovými antibiotiky ukazuje na potřebu zlepšených terapií pro léčbu pacientů s CF s plicními infekcemi způsobenými multirezistentními Pseudomonas aeruginosa a dalšími bakteriemi. Předpokládá se, že vysoké koncentrace MP-376 dodávané přímo do plic mají antimikrobiální účinky i na ty nejodolnější organismy. MP-376 je nová formulace fluorochinolonu levofloxacinu, která byla optimalizována pro podávání aerosolu pomocí elektronického nebulizéru PARI eFlow®. Preklinické a rané klinické studie u dospělých ukazují, že aerosolové dávky MP-376 se zdají být bezpečné a dobře tolerované a vykazují antimikrobiální účinek při podávání jednou nebo dvakrát denně. Očekává se, že vysoké koncentrace levofloxacinu v plicích podané pomocí MP-376 budou účinné proti CF patogenům, jako jsou P. aeruginosa a S. aureus, včetně těch, které jsou odolné vůči aminoglykosidům (jako je TOBI®) a dalším inhalovaným antimikrobiálním činidlům. Inhalovaný MP-376 může být podáván rychle a efektivně pomocí systému nebulizátoru PARI eFlow®. Tato studie fáze 1 se provádí za účelem získání údajů o bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetických údajích u dětí ve věku 6-16 let, aby bylo možné určit, zda je MP-376 bezpečný, před zařazením dětí v tomto věku do plánovaných klíčových studií fáze 3.