"Sécurité, tolérabilité et pharmacocinétique du MP-376 administré pendant 14 jours à des patients pédiatriques stables (FK)"

Les patients atteints de fibrose kystique (FK) souffrent d'infections chroniques des voies respiratoires inférieures qui peuvent être causées par une ou plusieurs bactéries, y compris Pseudomonas aeruginosa, qui a été particulièrement difficile à éradiquer et a été impliquée comme la principale cause de morbidité et de mortalité dans la FK les patients. L'administration d'antibiotiques par aérosol directement dans les poumons augmente les concentrations locales d'antibiotiques au site de l'infection, ce qui améliore les effets antimicrobiens par rapport à l'administration systémique. La résistance bactérienne aux traitements antibiotiques en aérosol actuels indique un besoin de thérapies améliorées pour traiter les patients atteints de fibrose kystique atteints d'infections pulmonaires causées par Pseudomonas aeruginosa multirésistant aux médicaments et d'autres bactéries. Des concentrations élevées de MP-376 délivrées directement dans les poumons devraient avoir des effets antimicrobiens même sur les organismes les plus résistants. MP-376 est une nouvelle formulation de la fluoroquinolone lévofloxacine qui a été optimisée pour l'administration d'aérosols à l'aide du nébuliseur électronique PARI eFlow®. Les études précliniques et cliniques précoces chez l'adulte montrent que les doses d'aérosol de MP-376 semblent être sûres et bien tolérées, et exercent un effet antimicrobien lorsqu'elles sont administrées une ou deux fois par jour. Des concentrations élevées de lévofloxacine dans les poumons administrées à l'aide de MP-376 devraient être actives contre les agents pathogènes de la mucoviscidose tels que P. aeruginosa et S. aureus, y compris ceux résistants aux aminoglycosides (tels que TOBI®) et d'autres agents antimicrobiens inhalés. Le MP-376 inhalé peut être administré rapidement et efficacement à l'aide du système de nébulisation PARI eFlow®. Cette étude de phase 1 est en cours pour obtenir des données sur l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique chez les enfants âgés de 6 à 16 ans afin de déterminer si le MP-376 est sûr, avant de recruter des enfants de ces âges dans les études pivotales de phase 3 prévues.