“对病情稳定的儿科 (CF) 患者服用 MP-376 14 天后的安全性、耐受性和药代动力学”
2018年1月17日 更新者：Horizon Pharma USA, Inc.
一项 1B 期、多中心、开放标签研究，以评估 MP-376 吸入溶液的安全性、耐受性和药代动力学，每天给予稳定的小儿囊性纤维化患者 14 天。
囊性纤维化 (CF) 患者患有下呼吸道慢性感染，这种感染可能由一种或多种细菌引起，包括铜绿假单胞菌，根除铜绿假单胞菌特别困难，并被认为是 CF 发病率和死亡率的主要原因患者。
与全身给药相比，将抗生素气溶胶直接输送到肺部会增加感染部位的局部抗生素浓度，从而提高抗菌效果。
细菌对当前气溶胶抗生素治疗的耐药性表明需要改进疗法来治疗由多重耐药铜绿假单胞菌和其他细菌引起的肺部感染的 CF 患者。
预计直接输送到肺部的高浓度 MP-376 甚至对最具耐药性的生物体也具有抗菌作用。
MP-376 是氟喹诺酮左氧氟沙星的一种新型制剂，已针对使用 PARI 电子 eFlow® 雾化器的气雾剂输送进行了优化。
成人临床前和早期临床研究表明，MP-376 的气雾剂剂量似乎是安全且耐受性良好的，并且在每天给药一次或两次时发挥抗菌作用。
使用 MP-376 在肺中递送的高浓度左氧氟沙星预计对 CF 病原体（如铜绿假单胞菌和金黄色葡萄球菌）具有活性，包括对氨基糖苷类（如 TOBI®）和其他吸入抗菌剂有耐药性的病原体。
使用 PARI eFlow® 雾化器系统可以快速有效地输送吸入的 MP-376。
正在进行这项 1 期研究以获得 6-16 岁儿童的安全性、耐受性和药代动力学数据，以确定 MP-376 是否安全，然后再让这些年龄段的儿童参加计划中的关键 3 期研究。
研究概览
详细说明
一项 1B 期、多中心、开放标签研究，以评估 MP-376 吸入溶液的安全性、耐受性和药代动力学，每天给予稳定的小儿囊性纤维化患者 14 天。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Mobile、Alabama、美国
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California
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San Diego、California、美国
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Florida
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Orlando、Florida、美国
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国
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Ohio
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Akron、Ohio、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准（选择）：
- 第 1 次就诊时 6 至 16 岁（含）
- 重量大于等于14公斤（kg）
- 囊性纤维化的确诊
- 患者能够得出 FEV1 >/= 预测值的 25%（Wang 标准）
- 临床稳定，在过去 14 天内健康状况没有变化
- 能够重复进行肺活量测定
排除标准（选择）：
- 基线前 7 天内使用任何雾化或全身性抗生素
- 对氟喹诺酮类药物不耐受或过敏或对气雾剂药物（包括支气管扩张剂）不耐受的病史
- CrCl < 50mL/min/1.73m2, 筛选时 AST、ALT 或总胆红素 >/= 3 x ULN 或严重肝病的证据
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1个
6-11 岁的 CF 患者
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基于患者体重的剂量
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实验性的：2个
12-16 岁的 CF 患者
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基于患者体重的剂量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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MP-376 对 6-16 岁 CF 患者给药 14 天的安全性和耐受性
大体时间：21天
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21天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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对 6-16 岁 CF 患者给药 14 天的 MP-376 的血清 PK 概况
大体时间：21天
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21天
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对 6-16 岁 CF 患者给药 14 天的 MP-376 的痰液 PK 概况
大体时间：21天
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21天
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评估 FEV1 和 FVC 从基线到治疗结束的变化
大体时间：21天
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21天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gregory L Kearns, PharmD、Childrens Mercy Hospitals and Clinics, Kansas City, MO
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年4月1日
初级完成 (实际的)
2009年12月1日
研究完成 (实际的)
2009年12月1日
研究注册日期
首次提交
2009年2月5日
首先提交符合 QC 标准的
2009年2月6日
首次发布 (估计)
2009年2月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月17日
最后验证
2018年1月1日
更多信息
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