"Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de MP-376 administrado durante 14 días a pacientes pediátricos (FQ) estables"

Los pacientes con fibrosis quística (FQ) sufren infecciones crónicas de las vías respiratorias bajas que pueden ser causadas por una o varias bacterias, incluida Pseudomonas aeruginosa, que ha sido particularmente problemática de erradicar y se la considera la principal causa de morbilidad y mortalidad en la FQ. pacientes La administración de antibióticos en aerosol directamente al pulmón aumenta las concentraciones locales de antibiótico en el sitio de la infección, lo que da como resultado mejores efectos antimicrobianos en comparación con la administración sistémica. La resistencia bacteriana a los tratamientos actuales con antibióticos en aerosol indica la necesidad de terapias mejoradas para tratar a pacientes con FQ con infecciones pulmonares causadas por Pseudomonas aeruginosa resistente a múltiples fármacos y otras bacterias. Se prevé que las altas concentraciones de MP-376 administradas directamente al pulmón tengan efectos antimicrobianos incluso en los organismos más resistentes. MP-376 es una formulación novedosa de la fluoroquinolona levofloxacina que ha sido optimizada para la administración en aerosol utilizando el nebulizador PARI electronic eFlow®. Los estudios preclínicos y clínicos iniciales en adultos muestran que las dosis de MP-376 en aerosol parecen ser seguras y bien toleradas, y ejercen un efecto antimicrobiano cuando se administran una o dos veces al día. Se espera que las altas concentraciones de levofloxacina en el pulmón administradas con MP-376 sean activas contra los patógenos de la FQ como P. aeruginosa y S. aureus, incluidos los resistentes a los aminoglucósidos (como TOBI®) y otros agentes antimicrobianos inhalados. El MP-376 inhalado se puede administrar de manera rápida y eficiente utilizando el sistema nebulizador PARI eFlow®. Este estudio de Fase 1 se está realizando para obtener datos de seguridad, tolerabilidad y PK en niños de 6 a 16 años para determinar si MP-376 es seguro, antes de inscribir a niños de estas edades en los estudios pivotales de Fase 3 planificados.