"Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af MP-376 administreret i 14 dage til stabile pædiatriske (CF) patienter"

Patienter med cystisk fibrose (CF) lider af kroniske infektioner i de nedre luftveje, der kan være forårsaget af en eller flere bakterier, herunder Pseudomonas aeruginosa, som har været særligt problematisk at udrydde og er blevet impliceret som den vigtigste årsag til sygelighed og dødelighed i CF patienter. Aerosoltilførsel af antibiotika direkte til lungen øger de lokale koncentrationer af antibiotika på infektionsstedet, hvilket resulterer i forbedrede antimikrobielle virkninger sammenlignet med systemisk administration. Bakteriel resistens over for nuværende aerosol-antibiotikabehandlinger indikerer et behov for forbedrede terapier til behandling af CF-patienter med lungeinfektioner forårsaget af multi-drug-resistente Pseudomonas aeruginosa og andre bakterier. Høje koncentrationer af MP-376 leveret direkte til lungen forventes at have antimikrobielle virkninger på selv de mest resistente organismer. MP-376 er en ny formulering af fluoroquinolon levofloxacin, der er blevet optimeret til aerosolafgivelse ved hjælp af PARI elektroniske eFlow® forstøver. Prækliniske og tidlige kliniske undersøgelser hos voksne viser, at aerosoldoser af MP-376 ser ud til at være sikre og veltolererede og udøver en antimikrobiel effekt, når de administreres en eller to gange dagligt. Høje koncentrationer af levofloxacin i lungen leveret med MP-376 forventes at være aktive mod CF-patogener såsom P. aeruginosa og S. aureus, herunder dem, der er resistente over for aminoglykosider (såsom TOBI®) og andre inhalerede antimikrobielle midler. Inhaleret MP-376 kan leveres hurtigt og effektivt ved hjælp af PARI eFlow® forstøversystemet. Dette fase 1-studie udføres for at opnå sikkerheds-, tolerabilitets- og farmakokinetiske data hos børn i alderen 6-16 for at afgøre, om MP-376 er sikkert, før børn i disse aldre indskrives i de planlagte pivotale fase 3-studier.