Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba botulotoxinem A u epidermolýzy Bullosa Simplex a Pachyonychia Congenita

8. března 2011 aktualizováno: Uppsala University

Léčba botulotoxinem A u epidermolýzy Bullosa Simplex a Pachyonychia Congenita – dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie fáze II Proof of Concept

Tato studie hodnotí klinický účinek injekce bakteriálního proteinu botulotoxinu A do nohy na plantární bolest u pacientů s EBS (epidermolysis bullosa simplex) nebo PC (pachyonychia congenita).

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) je nejběžnějším podtypem epidermolysis bullosa a za tento stav jsou zodpovědné mutace v genech keratinu (KRT 5/14). Bolestivé puchýře a keratoderma na nohou jsou běžné a puchýře u EBS se obvykle zhoršují v létě v důsledku pocení a zvýšeného okolního tepla. Od roku 2010 je do studie zahrnut i související stav pachyonychia congenita (PC). Primárním cílem studie je vyhodnotit klinický účinek botulotoxinu A (Dysport®), injikovaného do nohy, na plantární bolest u pacientů s EBS nebo PC. Bude také studována kvalita života, bolest nohou, trvání účinku, plantární pocení a bezpečnost léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, SE - 114 86
        • Nábor
        • Svettmottagningen, Sofiahemmet
        • Kontakt:
          • Carl Swartling
          • Telefonní číslo: +46 8 406 24 31
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carl Swartling

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas obdržený od pacienta
  • Informovaný souhlas obdržený od rodičů pacienta (pokud je pacient < 18 let)
  • Solidní diagnóza EBS založená na genetické analýze a/nebo fenotypu. Diagnostiku EBS provede profesor Anders Vahlquist ze Švédského centra pro genetické kožní poruchy, Uppsala.
  • Věk > 16 let
  • Pacienti nesmí být dříve léčeni Btx A
  • Pokud je žena, pacientka je po menopauze, je chirurgicky sterilizována nebo je ochotna použít přijatelnou metodu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace Btx A
  • Kontraindikace k celkové anestezii
  • Použití aminoglykosidů, tetracyklinů, spektinomycinu, linkomycinu, polymyxinu nebo myorelaxancií
  • Těhotenství nebo kojení
  • Pacienti neochotní splnit požadavky protokolu
  • Jiné zdravotní nebo sociální důvody vyloučení dle uvážení zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Čtyřnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovení rozdílu mezi léčenou a neošetřenou nohou ve změně tlaku (měřeno manometrií) k dosažení nesnesitelné bolesti, VAS=8, od výchozí hodnoty do 5 týdnů po injekci.
Časové okno: 5 týdnů
5 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kvalita života pomocí dotazníku (DLQI)
Časové okno: 12 nebo 17 týdnů
12 nebo 17 týdnů
Bolest nohou pomocí dotazníku (VAS)
Časové okno: 5, 12 (a 17) týdnů
5, 12 (a 17) týdnů
Trvání účinku měřeno manometrií (stejné jako primární cílový bod, ale měřeno ve 12. týdnu)
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Bezpečnost díky zaznamenávání hlášených nežádoucích účinků (AE) pacientem při návštěvách kliniky
Časové okno: 5, 12 (a 17) týdnů
5, 12 (a 17) týdnů
Pocení nohou pomocí otisků jódu a škrobu před a po injekci
Časové okno: 0 týdnů
0 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Uppsala University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Carl Swartling, Uppsala University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2009

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2009

První zveřejněno (Odhad)

10. července 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. března 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. března 2011

Naposledy ověřeno

1. března 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EBSBTXA09
  • EudraCT number 2009-010763-17

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa Simplex

Klinické studie na Dysport® (botulinumtoxin A (Btx A))

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit