Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Botulinumtoxin A-behandling vid Epidermolysis Bullosa Simplex och Pachyonychia Congenita

8 mars 2011 uppdaterad av: Uppsala University

Botulinumtoxin A Treatment in Epidermolysis Bullosa Simplex och Pachyonychia Congenita - en dubbelblind placebokontrollerad Fas II Proof of Concept-studie

Denna studie utvärderar den kliniska effekten av fotinjektion av bakterieproteinet Botulinumtoxin A på plantarsmärta hos patienter med EBS (epidermolysis bullosa simplex) eller PC (pachyonychia congenita).

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) är den vanligaste subtypen av epidermolysis bullosa och mutationer i keratingener (KRT 5/14) är ansvariga för detta tillstånd. Smärtsamma blåsor och keratoderma i fötterna är vanliga och blåsorna vid EBS blir vanligtvis värre på sommaren på grund av svettningar och ökad miljövärme. Sedan 2010 ingår även det relaterade tillståndet pachyonychia congenita (PC) i studien. Det primära syftet med studien är att utvärdera den kliniska effekten av Botulinumtoxin A (Dysport®), injicerat i foten, på plantarsmärta hos patienter med EBS eller PC. Livskvalitet, smärta i fötter, effektvaraktighet, plantarsvettning och behandlingens säkerhet kommer också att studeras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Carl Swartling
  • Telefonnummer: +46 18 611 50 97

Studieorter

  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE - 114 86
        • Rekrytering
        • Svettmottagningen, Sofiahemmet
        • Kontakt:
          • Carl Swartling
          • Telefonnummer: +46 8 406 24 31
        • Huvudutredare:
          • Carl Swartling

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke från patienten
  • Informerat samtycke från patientens föräldrar (när patient < 18 år)
  • En solid EBS-diagnos baserad på genetisk analys och/eller fenotyp. EBS-diagnosen kommer att utföras av professor Anders Vahlquist, Centrum för genetiska hudsjukdomar, Uppsala.
  • Ålder > 16 år
  • Patienter måste tidigare vara obehandlade med Btx A
  • Om hon är kvinna är patienten postmenopausal, kirurgiskt steriliserad eller villig att använda en acceptabel preventivmetod

Exklusions kriterier:

  • Kontraindikation mot Btx A
  • Kontraindikation för generell anestesi
  • Användning av aminoglykosider, tetracykliner, spektinomycin, lincomycin, polymyxin eller muskelavslappnande medel
  • Graviditet eller amning
  • Patienter som inte vill uppfylla kraven i protokollet
  • Andra medicinska eller sociala skäl för uteslutning efter utredarens gottfinnande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Fyrdubbla

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Bestämning av skillnaden mellan behandlad och obehandlad fot i tryckförändring (mätt med manometri) för att nå outhärdlig smärta, VAS=8, från baslinjen till 5 veckor efter injektion.
Tidsram: 5 veckor
5 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Livskvalitet med hjälp av ett frågeformulär (DLQI)
Tidsram: 12 eller 17 veckor
12 eller 17 veckor
Smärta i fötter med hjälp av ett frågeformulär (VAS)
Tidsram: 5, 12 (och 17) veckor
5, 12 (och 17) veckor
Effektvaraktighet mätt med manometri (samma som primär end-point men mätt vid vecka 12)
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Säkerhet genom att registrera rapporterade biverkningar (AE) av patienten vid klinikbesöken
Tidsram: 5, 12 (och 17) veckor
5, 12 (och 17) veckor
Fotsvettning med jod-stärkelse-avtryck före och efter injektioner
Tidsram: 0 veckor
0 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Uppsala University

Utredare

  • Huvudutredare: Carl Swartling, Uppsala University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2009

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2012

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 juli 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 juli 2009

Första postat (Uppskatta)

10 juli 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

9 mars 2011

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2011

Senast verifierad

1 mars 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EBSBTXA09
  • EudraCT number 2009-010763-17

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolys Bullosa Simplex

Kliniska prövningar på Dysport® (Botulinumtoxin A (Btx A))

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera