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Trattamento della tossina botulinica A nell'epidermolisi bollosa semplice e nella pachionichia congenita

8 marzo 2011 aggiornato da: Uppsala University

Trattamento della tossina botulinica A nell'epidermolisi bollosa semplice e nella pachionichia congenita - uno studio di prova di concetto di fase II controllato con placebo in doppio cieco

Questo studio valuta l'effetto clinico dell'iniezione nel piede della proteina batterica tossina botulinica A sul dolore plantare in pazienti con EBS (epidermolisi bollosa simplex) o PC (pachyonychia congenita).

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'epidermolisi bollosa simplex (EBS) è il sottotipo più comune di epidermolisi bollosa e le mutazioni nei geni della cheratina (KRT 5/14) sono responsabili di questa condizione. Le vesciche dolorose e il cheratoderma dei piedi sono comuni e le vesciche nell'EBS in genere peggiorano in estate a causa della sudorazione e dell'aumento del calore ambientale. Dal 2010 è inclusa nello studio anche la condizione correlata pachyonychia congenita (PC). L'obiettivo primario dello studio è valutare l'effetto clinico della tossina botulinica A (Dysport®), iniettata nel piede, sul dolore plantare in pazienti con EBS o PC. Verranno studiati anche la qualità della vita, il dolore ai piedi, la durata dell'effetto, la sudorazione plantare e la sicurezza del trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, SE - 114 86
        • Reclutamento
        • Svettmottagningen, Sofiahemmet
        • Contatto:
          • Carl Swartling
          • Numero di telefono: +46 8 406 24 31
        • Investigatore principale:
          • Carl Swartling

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato ricevuto dal paziente
  • Consenso informato ricevuto dai genitori del paziente (se paziente < 18 anni)
  • Una solida diagnosi di EBS basata su analisi genetiche e/o fenotipo. La diagnosi di EBS sarà eseguita dal professor Anders Vahlquist, Centro svedese per le malattie genetiche della pelle, Uppsala.
  • Età > 16 anni
  • I pazienti devono essere stati precedentemente non trattati con Btx A
  • Se femmina, la paziente è in post-menopausa, sterilizzata chirurgicamente o disposta a utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione a Btx A
  • Controindicazione all'anestesia generale
  • Uso di aminoglicosidi, tetracicline, spectinomicina, lincomicina, polimixina o miorilassanti
  • Gravidanza o allattamento
  • Pazienti non disposti a soddisfare i requisiti del protocollo
  • Altri motivi medici o sociali di esclusione a discrezione dell'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Quadruplicare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinazione della differenza tra piede trattato e non trattato nel cambiamento di pressione (misurato mediante manometria) per raggiungere il dolore insopportabile, VAS=8, dal basale a 5 settimane dopo l'iniezione.
Lasso di tempo: 5 settimane
5 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Qualità della vita attraverso un questionario (DLQI)
Lasso di tempo: 12 o 17 settimane
12 o 17 settimane
Dolore ai piedi utilizzando un questionario (VAS)
Lasso di tempo: 5, 12 (e 17) settimane
5, 12 (e 17) settimane
Durata dell'effetto misurata con la manometria (uguale all'endpoint primario ma misurata alla settimana 12)
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Sicurezza grazie alla registrazione degli eventi avversi segnalati (AE) dal paziente durante le visite cliniche
Lasso di tempo: 5, 12 (e 17) settimane
5, 12 (e 17) settimane
Sudorazione del piede mediante impronte di amido di iodio prima e dopo le iniezioni
Lasso di tempo: 0 settimane
0 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Uppsala University

Investigatori

  • Investigatore principale: Carl Swartling, Uppsala University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2009

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

10 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 marzo 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2011

Ultimo verificato

1 marzo 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EBSBTXA09
  • EudraCT number 2009-010763-17

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Epidermolisi bollosa semplice

Prove cliniche su Dysport® (tossina botulinica A (Btx A))

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