Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Botulinumtoxine A-behandeling bij epidermolysis bullosa simplex en pachyonychia congenita

8 maart 2011 bijgewerkt door: Uppsala University

Botulinumtoxine A-behandeling bij epidermolysis bullosa simplex en pachyonychia congenita - een dubbelblinde placebogecontroleerde fase II proof of concept-studie

Deze studie evalueert het klinische effect van voetinjectie van het bacterie-eiwit Botulinumtoxine A op plantaire pijn bij patiënten met EBS (epidermolysis bullosa simplex) of PC (pachyonychia congenita).

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) is het meest voorkomende subtype van epidermolysis bullosa en mutaties in keratinegenen (KRT 5/14) zijn verantwoordelijk voor deze aandoening. Pijnlijke blaren en keratodermie van de voeten komen vaak voor en de blaren in EBS worden meestal erger in de zomer als gevolg van zweten en verhoogde omgevingswarmte. Sinds 2010 wordt ook de gerelateerde aandoening pachyonychia congenita (PC) in het onderzoek meegenomen. Het primaire doel van de studie is het evalueren van het klinische effect van botulinetoxine A (Dysport®), geïnjecteerd in de voet, op plantaire pijn bij patiënten met EBS of PC. Ook de kwaliteit van leven, pijn in de voeten, effectduur, plantair zweten en veiligheid van de behandeling zullen worden bestudeerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, SE - 114 86
        • Werving
        • Svettmottagningen, Sofiahemmet
        • Contact:
          • Carl Swartling
          • Telefoonnummer: +46 8 406 24 31
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carl Swartling

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming ontvangen van de patiënt
  • Geïnformeerde toestemming ontvangen van de ouders van de patiënt (indien patiënt < 18 jaar)
  • Een gedegen EBS-diagnose op basis van genetische analyse en/of fenotype. De EBS-diagnose zal worden uitgevoerd door professor Anders Vahlquist, Zweeds Centrum voor Genetische Huidaandoeningen, Uppsala.
  • Leeftijd > 16 jaar
  • Patiënten moeten eerder onbehandeld zijn met Btx A
  • Als het een vrouw is, is de patiënt postmenopauzaal, chirurgisch gesteriliseerd of bereid om een ​​acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor Btx A
  • Contra-indicatie voor algemene anesthesie
  • Gebruik van aminoglycosiden, tetracyclines, spectinomycine, lincomycine, polymyxine of spierverslappers
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Patiënten die niet willen voldoen aan de vereisten van het protocol
  • Andere medische of sociale redenen voor uitsluiting ter beoordeling van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Verviervoudigen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bepaling van het verschil tussen behandelde en onbehandelde voet in verandering van druk (gemeten door manometrie) om ondraaglijke pijn te bereiken, VAS=8, vanaf baseline tot 5 weken na injectie.
Tijdsspanne: 5 weken
5 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven met behulp van een vragenlijst (DLQI)
Tijdsspanne: 12 of 17 weken
12 of 17 weken
Pijn in voeten aan de hand van een vragenlijst (VAS)
Tijdsspanne: 5, 12 (en 17) weken
5, 12 (en 17) weken
Effectduur gemeten met manometrie (zelfde als primair eindpunt maar gemeten in week 12)
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Veiligheid door registratie van gemelde bijwerkingen (AE) door de patiënt tijdens de kliniekbezoeken
Tijdsspanne: 5, 12 (en 17) weken
5, 12 (en 17) weken
Voetzweten met behulp van jodium-zetmeelafdrukken voor en na injecties
Tijdsspanne: 0 weken
0 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Uppsala University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Carl Swartling, Uppsala University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2009

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2012

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juli 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

10 juli 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 maart 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 maart 2011

Laatst geverifieerd

1 maart 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EBSBTXA09
  • EudraCT number 2009-010763-17

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren