Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Botulinumtoksin A-behandling ved epidermolyse Bullosa Simplex og Pachyonychia Congenita

8. mars 2011 oppdatert av: Uppsala University

Botulinumtoksin A Treatment in Epidermolysis Bullosa Simplex og Pachyonychia Congenita - en dobbeltblind placebokontrollert fase II Proof of Concept-studie

Denne studien evaluerer den kliniske effekten av fotinjeksjon av bakterieproteinet Botulinumtoksin A på plantarsmerter hos pasienter med EBS (epidermolysis bullosa simplex) eller PC (pachyonychia congenita).

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) er den vanligste undertypen av epidermolysis bullosa og mutasjoner i keratingener (KRT 5/14) er ansvarlige for denne tilstanden. Smertefulle blemmer og keratodermi i føttene er vanlig, og blemmene ved EBS blir vanligvis verre om sommeren på grunn av svette og økt miljøvarme. Siden 2010 er også den relaterte tilstanden pachyonychia congenita (PC) inkludert i studien. Hovedmålet med studien er å evaluere den kliniske effekten av Botulinumtoksin A (Dysport®), injisert i foten, på plantarsmerter hos pasienter med EBS eller PC. Livskvalitet, smerter i føtter, effektvarighet, plantar svette og sikkerhet ved behandlingen vil også bli studert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE - 114 86
        • Rekruttering
        • Svettmottagningen, Sofiahemmet
        • Ta kontakt med:
          • Carl Swartling
          • Telefonnummer: +46 8 406 24 31
        • Hovedetterforsker:
          • Carl Swartling

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Informert samtykke mottatt fra pasient
  • Informert samtykke mottatt fra pasientens foreldre (når pasient < 18 år)
  • En solid EBS-diagnose basert på genetisk analyse og/eller fenotype. EBS-diagnosen vil bli utført av professor Anders Vahlquist, Svensk senter for genetiske hudsykdommer, Uppsala.
  • Alder > 16 år
  • Pasienter må tidligere være ubehandlet med Btx A
  • Hvis kvinnen er kvinne, er pasienten postmenopausal, kirurgisk sterilisert eller villig til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjon mot Btx A
  • Kontraindikasjon for generell anestesi
  • Bruk av aminoglykosider, tetracykliner, spectinomycin, lincomycin, polymyxin eller muskelavslappende midler
  • Graviditet eller amming
  • Pasienter som ikke er villige til å oppfylle kravene i protokollen
  • Andre medisinske eller sosiale grunner for eksklusjon etter etterforskerens skjønn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestemmelse av forskjellen mellom behandlet og ubehandlet fot i endring av trykk (målt ved manometri) for å oppnå uutholdelig smerte, VAS=8, fra baseline til 5 uker etter injeksjon.
Tidsramme: 5 uker
5 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Livskvalitet ved hjelp av et spørreskjema (DLQI)
Tidsramme: 12 eller 17 uker
12 eller 17 uker
Smerter i føttene ved hjelp av et spørreskjema (VAS)
Tidsramme: 5, 12 (og 17) uker
5, 12 (og 17) uker
Effektvarighet målt med manometri (samme som primært endepunkt, men målt ved uke 12)
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Sikkerhet ved registrering av rapporterte uønskede hendelser (AE) av pasienten ved klinikkbesøk
Tidsramme: 5, 12 (og 17) uker
5, 12 (og 17) uker
Fotsvette med jod-stivelse-avtrykk før og etter injeksjoner
Tidsramme: 0 uker
0 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Uppsala University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Carl Swartling, Uppsala University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2009

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2012

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juli 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2009

Først lagt ut (Anslag)

10. juli 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

9. mars 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2011

Sist bekreftet

1. mars 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EBSBTXA09
  • EudraCT number 2009-010763-17

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere