Intramyokardiální transplantace kmenových buněk kostní dřeně jako doplněk k operaci bypassu koronární artérie (CABG) (PERFECT)

Počínaje rokem 2001 bylo na Rostock University provedeno hodnocení proveditelnosti a bezpečnosti 1. fáze ekvivalentní intramyokardiální injekce autologních buněk kostní dřeně CD133+ během elektivní operace CABG. Nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky související s výkonem a došlo k určitému zlepšení kontraktility a perfuze myokardu. Bylo rozhodnuto pokračovat v kontrolovaném testování účinnosti, porovnávajícím výsledek standardní operace CABG s výsledkem po injekci CABG a CD133+ buněk. Výsledky této studie naznačují, že další injekce buněk poskytuje lepší kontraktilitu levé komory než samotná CABG (LVEF = 47,1±8 % vs. 41,3±9 % po 6 měsících). Ačkoli je tento výsledek povzbudivý, studie měla několik omezení, která brání interpretaci dat. Nejpozoruhodnější je, že v kontrolní skupině nebyla provedena žádná simulovaná injekce placeba a standardní 2D echokardiografie sloužila jako jediné měření globální kontraktility LK.

Do 18 měsíců po operaci se však nevyskytly žádné komplikace související s výkonem, zejména žádná nová ventrikulární arytmie nebo neoplazie.

Proto bude v Německu provedena prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná a placebem kontrolovaná multicentrická studie využívající současné nejmodernější měření globální a regionální kontraktility LK pomocí MRI srdce. Bude testována následující hypotéza: "Pacienti, kteří podstoupí injekci CABG & CD133+ buněk, nemají vyšší ejekční frakci LK než pacienti, kteří podstoupí CABG samotnou, měřeno 6 měsíců po operaci". Analýza síly založená na výsledcích předchozí studie ukázala, že je třeba zapsat 71 pacientů na skupinu, aby byla zamítnuta nulová hypotéza s dostatečnou statistickou silou. Do studie tedy bude zařazeno celkem 142 pacientů. Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1, aby podstoupili operaci CABG ve spojení buď s intramyokardiální injekcí autologních buněk kostní dřeně obohacených CD133, nebo s placebem. Kostní dřeň bude odebrána jeden nebo dva dny před operací a v centrální jednotce GMP pro zpracování buněk se připraví buněčný produkt obohacený o CD133 (nebo placebo). Bude proveden bypass a hodnocený přípravek bude aplikován v hraniční zóně infarktového myokardu. Náhodná alokace bude provedena v zařízení na produkci buněk, takže ani pacient, ani chirurg ani nikdo z personálu zapojeného do kontrolních vyšetření nebude vědět, zda byl podán buněčný produkt nebo placebo. Primární výsledný parametr (LVEF po 6 měsících) bude měřen srdeční MRI a sekundární výstupní parametry zahrnují fyzickou zátěžovou kapacitu, srdeční funkce, bezpečnost a kvalitu života (QoL).