A csontvelői őssejtek intramyocardialis transzplantációja a coronaria bypass graft (CABG) műtét mellett (PERFECT)

2001-től kezdődően a Rostock Egyetemen elvégezték az autológ CD133+ csontvelősejtek intramyocardialis injekciójának 1. fázisú megvalósíthatósági és biztonsági értékelését az elektív CABG műtét során. Az eljárással összefüggő nemkívánatos eseményeket nem figyeltek meg, és a szívizom kontraktilitása és perfúziója némileg javult. Úgy döntöttek, hogy folytatják az ellenőrzött hatékonysági vizsgálatot, összehasonlítva a standard CABG műtét eredményeit a CABG és CD133+ sejt injekció utánival. A vizsgálat eredményei azt mutatják, hogy a kiegészítő sejtinjekció jobb bal kamrai kontraktilitást eredményez, mint önmagában a CABG (LVEF = 47,1±8% vs. 41,3±9% 6 hónap után). Bár ez az eredmény biztató, a kísérletnek számos korlátja volt, amelyek hátráltatják az adatok értelmezését. A legfigyelemreméltóbb, hogy a kontrollcsoportban nem végeztek placeboanyag álinjekcióját, és a standard 2D echokardiográfia szolgált a globális LV kontraktilitásának egyetlen mérésére.

A műtét utáni 18 hónapig azonban nem fordult elő eljárással összefüggő szövődmény, különösen nem új kamrai aritmia vagy neoplázia.

Ezért Németországban egy prospektív, kettős vak, randomizált és placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálatot fognak végezni, a globális és regionális LV kontraktilitásának jelenlegi legkorszerűbb mérését alkalmazva szív MRI-vel. A következő hipotézist fogják tesztelni: "A CABG és CD133+ sejtinjekción átesett betegeknél nem magasabb az LV ejekciós frakciója, mint a csak CABG-n átesett betegeknél, 6 hónappal a műtét után mérve." Az előző kísérleti eredményeken alapuló teljesítményelemzés azt mutatta, hogy csoportonként 71 beteget kell bevonni a nullhipotézis megfelelő statisztikai erővel történő elutasítása érdekében. Összesen tehát 142 beteget vonnak be a vizsgálatba. A betegeket 1:1 arányban véletlenszerűen besorolják, hogy CABG-műtéten essen át autológ CD133-mal dúsított csontvelősejtek intramyocardialis injekciójával vagy placebóval együtt. A csontvelőt egy vagy két nappal a műtét előtt gyűjtik be, és egy központi sejtfeldolgozó GMP egységben CD133-mal dúsított sejtterméket (vagy placebót) készítenek. Bypass műtétre kerül sor, és a vizsgálati készítményt az infarktusos szívizom határzónájába fecskendezik be. Véletlenszerű elosztásra kerül sor a sejttermelő létesítményben, így sem a beteg, sem a sebész, sem a nyomon követési vizsgálatokban részt vevő személyzet nem tudja, hogy a sejtterméket vagy a placebót alkalmazták-e. Az elsődleges kimeneti paramétert (LVEF 6 hónapos korban) szív MRI-vel mérik, a másodlagos kimeneti paraméterek pedig a fizikai terhelhetőséget, a szívműködést, a biztonságot és az életminőséget (QoL).