Observační studie (registr) hodnotící výsledky léčby a bezpečnost pro děti a dospělé, kterým je předepsán Norditropin® (lidský růstový hormon) (ANSWER)
11. dubna 2017 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Registr pacientů léčených Norditropinem®, rekombinantním lidským růstovým hormonem
Tato studie se provádí ve Spojených státech amerických (USA).
Cílem této observační studie je shromáždit data týkající se výsledků léčby a bezpečnosti pro děti a dospělé, kterým je předepisován Norditropin®.
Specifické cíle zahrnují: 1) vývoj modelů definujících vztah dávky Norditropinu ke změnám inzulinu podobného růstového faktoru (IGF-I) a výsledkům léčby, zohledňující nezávislé faktory, jako je věk, pohlaví a puberta, a 2) stanovení relativních prediktivních hodnot maximálních hladin růstového hormonu (GH) a IGF-I a dalších faktorů před léčbou ke klinickým výsledkům.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
22960
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
Plainsboro, New Jersey, Spojené státy, 08536
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti ze všeobecných i speciálních ordinací, stávající i noví uživatelé růstových hormonů, kterým předepisující lékař uzná za vhodné dostávat Norditropin® jako součást běžné ambulantní péče.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Získaný informovaný souhlas
- Děti nebo dospělí pacienti léčení přípravkem Norditropin® pro vhodný stav podle předpisu jejich lékaře
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří nejsou léčeni přípravkem Norditropin®
- Pacienti, kteří přerušili léčbu přípravkem Norditropin®
- Známá nebo suspektní alergie na Norditropin® nebo příbuzné produkty
- Kontraindikace léčby somatropinem jsou v souladu s informacemi o předepisování přípravku Norditropin®
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
A
|
Sběr údajů o bezpečnosti a účinnosti v souvislosti s používáním přípravku Norditropin® (somatropin) v každodenní klinické praxi
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna výšky, měřená jako skóre směrodatné odchylky výšky (HSDS), od měření provedeného lékařem při vstupu do studie po poslední klinické pozorování, ukončení léčby GH, zrušení registrace nebo změnu kliniky.
Časové okno: měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
|
Změna poměru obvodu pasu a boků u dospělých pacientů
Časové okno: měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie
|
měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Krátkodobé: výška, rychlost výšky, skóre směrodatné odchylky rychlosti výšky (SDS), předpokládaná výška dospělého, výška SDS pro kostní věk, proporce dosahující výšky SDS > -2 na konci období trvání pozorování
Časové okno: měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
|
Konečná výška (nebo výška dospělého), Konečná výška SDS, výška téměř dospělého, výška téměř dospělého SDS, Konečná výška – cílová výška, Konečná výška – předpokládaná výška dospělého, věk výšky
Časové okno: měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
|
SDS konečné výšky - SDS cílové výšky, SDS konečné výšky - SDS předpokládané výšky dospělého
Časové okno: měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
|
Proporce dosahující HSDS více než -2 v konečné výšce
Časové okno: měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie.
|
|
Hmotnost, obvod pasu a obvod boků pro dospělé pacienty
Časové okno: měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie
|
měření prováděné lékařem při vstupu do studie, ročně nebo častěji podle uvážení lékaře během studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Global Clinical Registry (GCR, 1452), MD, Novo Nordisk A/S
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Ross JL, Lee PA, Gut R, Germak J. Attaining genetic height potential: Analysis of height outcomes from the ANSWER Program in children treated with growth hormone over 5 years. Growth Horm IGF Res. 2015 Dec;25(6):286-93. doi: 10.1016/j.ghir.2015.08.006. Epub 2015 Aug 22.
- Lee PA, Savendahl L, Oliver I, Tauber M, Blankenstein O, Ross J, Snajderova M, Rakov V, Pedersen BT, Christesen HT. Comparison of response to 2-years' growth hormone treatment in children with isolated growth hormone deficiency, born small for gestational age, idiopathic short stature, or multiple pituitary hormone deficiency: combined results from two large observational studies. Int J Pediatr Endocrinol. 2012 Jul 12;2012(1):22. doi: 10.1186/1687-9856-2012-22.
- Hoybye C, Savendahl L, Christesen HT, Lee P, Pedersen BT, Schlumpf M, Germak J, Ross J. The NordiNet(R) International Outcome Study and NovoNet(R) ANSWER Program(R): rationale, design, and methodology of two international pharmacoepidemiological registry-based studies monitoring long-term clinical and safety outcomes of growth hormone therapy (Norditropin(R)). Clin Epidemiol. 2013 Apr 26;5:119-27. doi: 10.2147/CLEP.S42602. Print 2013.
- Savendahl L, Blankenstein O, Oliver I, Christesen HT, Lee P, Pedersen BT, Rakov V, Ross J. Gender influences short-term growth hormone treatment response in children. Horm Res Paediatr. 2012;77(3):188-94. doi: 10.1159/000337570. Epub 2012 Apr 12.
- Biller BMK, Hoybye C, Carroll P, Gordon MB, Birkegard AC, Kelepouris N, Nedjatian N, Weber MM. Pregnancy outcomes in women receiving growth hormone replacement therapy enrolled in the NordiNet(R) International Outcome Study (IOS) and the American Norditropin(R) Studies: Web-Enabled Research (ANSWER) Program. Pituitary. 2021 Aug;24(4):611-621. doi: 10.1007/s11102-021-01138-3. Epub 2021 Mar 12.
- Savendahl L, Polak M, Backeljauw P, Blair JC, Miller BS, Rohrer TR, Hokken-Koelega A, Pietropoli A, Kelepouris N, Ross J. Long-Term Safety of Growth Hormone Treatment in Childhood: Two Large Observational Studies: NordiNet IOS and ANSWER. J Clin Endocrinol Metab. 2021 May 13;106(6):1728-1741. doi: 10.1210/clinem/dgab080.
- Angulo M, Abuzzahab MJ, Pietropoli A, Ostrow V, Kelepouris N, Tauber M. Outcomes in children treated with growth hormone for Prader-Willi syndrome: data from the ANSWER Program(R) and NordiNet(R) International Outcome Study. Int J Pediatr Endocrinol. 2020 Nov 10;2020(1):20. doi: 10.1186/s13633-020-00090-6.
- Miller BS, Ross J, Ostrow V. Height outcomes in children with growth hormone deficiency and idiopathic short stature treated concomitantly with growth hormone and aromatase inhibitor therapy: data from the ANSWER program. Int J Pediatr Endocrinol. 2020;2020:19. doi: 10.1186/s13633-020-00089-z. Epub 2020 Oct 6.
- Weber MM, Gordon MB, Hoybye C, Jorgensen JOL, Puras G, Popovic-Brkic V, Molitch ME, Ostrow V, Holot N, Pietropoli A, Biller BMK. Growth hormone replacement in adults: Real-world data from two large studies in US and Europe. Growth Horm IGF Res. 2020 Feb;50:71-82. doi: 10.1016/j.ghir.2019.09.002. Epub 2019 Oct 26.
- Savendahl L, Polak M, Backeljauw P, Blair J, Miller BS, Rohrer TR, Pietropoli A, Ostrow V, Ross J. Treatment of Children With GH in the United States and Europe: Long-Term Follow-Up From NordiNet(R) IOS and ANSWER Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Oct 1;104(10):4730-4742. doi: 10.1210/jc.2019-00775. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2020 Jun 1;105(6):
- Rose SR, Reeves G, Gut R, Germak J. Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Medication Treatment Impact on Response to Growth Hormone Therapy: Results from the ANSWER Program, a Non-Interventional Study. J Pediatr. 2015 Dec;167(6):1389-96. doi: 10.1016/j.jpeds.2015.08.036. Epub 2015 Sep 26.
- Lee PA, Ross J, Germak JA, Gut R. Effect of 4 years of growth hormone therapy in children with Noonan syndrome in the American Norditropin Studies: Web-Enabled Research (ANSWER) Program(R) registry. Int J Pediatr Endocrinol. 2012 Jun 8;2012(1):15. doi: 10.1186/1687-9856-2012-15.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. června 2002
Primární dokončení (Aktuální)
30. září 2016
Dokončení studie (Aktuální)
30. září 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. listopadu 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. listopadu 2009
První zveřejněno (Odhad)
9. listopadu 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. dubna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. dubna 2017
Naposledy ověřeno
1. dubna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění endokrinního systému
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Hypotalamická onemocnění
- Nemoci kostí
- Onemocnění kostí, endokrinní
- Nemoci hypofýzy
- Nemoci kostí, vývojové
- Nanismus, hypofýza
- Hypopituitarismus
- Nanismus
Další identifikační čísla studie
- HGH-2149
- U1111-1111-1168 (Jiný identifikátor: WHO)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .