Une étude observationnelle (registre) évaluant les résultats et l'innocuité du traitement pour les enfants et les adultes à qui l'on prescrit Norditropin® (hormone de croissance humaine) (ANSWER)
11 avril 2017 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Registre des patients traités par Norditropin®, hormone de croissance humaine recombinante
Cette étude est menée aux États-Unis d'Amérique (USA).
Le but de cette étude observationnelle est de collecter des données concernant les résultats et la sécurité du traitement pour les enfants et les adultes à qui Norditropin® est prescrit.
Les objectifs spécifiques incluent : 1) développer des modèles définissant la relation entre la dose de Norditropin et les modifications du facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-I) et les résultats du traitement, en tenant compte de facteurs indépendants tels que l'âge, le sexe et la puberté et 2) déterminer les valeurs prédictives relatives des niveaux maximaux d'hormone de croissance (GH) et d'IGF-I et d'autres facteurs avant le traitement aux résultats cliniques.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
22960
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New Jersey
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Plainsboro, New Jersey, États-Unis, 08536
- Novo Nordisk Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients issus de milieux de pratique généraux et spécialisés, utilisateurs actuels et nouveaux d'hormones de croissance, qui ont été jugés appropriés pour recevoir Norditropin® dans le cadre des soins ambulatoires de routine par le médecin prescripteur.
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé obtenu
- Enfants ou patients adultes traités par Norditropin® pour une affection appropriée telle que prescrite par leur médecin
Critère d'exclusion:
- Patients non traités par Norditropin®
- Patients ayant interrompu le traitement par Norditropin®
- Allergie connue ou suspectée à Norditropin® ou à des produits apparentés
- Contre-indications au traitement par la somatropine conformes aux informations de prescription de Norditropin®
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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UNE
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Collecte de données sur l'innocuité et l'efficacité dans le cadre de l'utilisation de Norditropin® (somatropine) dans la pratique clinique quotidienne
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement de taille, mesuré par le score d'écart type de taille (HSDS), de la mesure effectuée par le médecin à l'entrée dans l'étude à l'observation clinique la plus récente, à la fin du traitement GH, à la désinscription ou au changement de clinique.
Délai: mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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Modification du rapport tour de taille/tour de hanches chez les patients adultes
Délai: mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude
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mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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À court terme : taille, vitesse de la taille, score d'écart type de la vitesse de la taille (SDS), taille adulte prédite, SDS de la taille pour l'âge osseux, proportion atteignant la taille SDS > -2 à la fin de la période d'observation
Délai: mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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Taille finale (ou taille adulte), taille finale SDS, taille presque adulte, taille presque adulte SDS, taille finale - taille cible, taille finale - taille adulte prévue, taille âge
Délai: mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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FDS de hauteur finale - FDS de hauteur cible, FDS de hauteur finale - FDS de taille adulte prévue
Délai: mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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Proportion atteignant un HSDS supérieur à -2 à la hauteur finale
Délai: mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude.
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Poids, tour de taille et tour de hanches pour les patients adultes
Délai: mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude
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mesure effectuée par le médecin au début de l'étude, annuellement ou plus fréquemment à la discrétion du médecin pendant l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Global Clinical Registry (GCR, 1452), MD, Novo Nordisk A/S
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Ross JL, Lee PA, Gut R, Germak J. Attaining genetic height potential: Analysis of height outcomes from the ANSWER Program in children treated with growth hormone over 5 years. Growth Horm IGF Res. 2015 Dec;25(6):286-93. doi: 10.1016/j.ghir.2015.08.006. Epub 2015 Aug 22.
- Lee PA, Savendahl L, Oliver I, Tauber M, Blankenstein O, Ross J, Snajderova M, Rakov V, Pedersen BT, Christesen HT. Comparison of response to 2-years' growth hormone treatment in children with isolated growth hormone deficiency, born small for gestational age, idiopathic short stature, or multiple pituitary hormone deficiency: combined results from two large observational studies. Int J Pediatr Endocrinol. 2012 Jul 12;2012(1):22. doi: 10.1186/1687-9856-2012-22.
- Hoybye C, Savendahl L, Christesen HT, Lee P, Pedersen BT, Schlumpf M, Germak J, Ross J. The NordiNet(R) International Outcome Study and NovoNet(R) ANSWER Program(R): rationale, design, and methodology of two international pharmacoepidemiological registry-based studies monitoring long-term clinical and safety outcomes of growth hormone therapy (Norditropin(R)). Clin Epidemiol. 2013 Apr 26;5:119-27. doi: 10.2147/CLEP.S42602. Print 2013.
- Savendahl L, Blankenstein O, Oliver I, Christesen HT, Lee P, Pedersen BT, Rakov V, Ross J. Gender influences short-term growth hormone treatment response in children. Horm Res Paediatr. 2012;77(3):188-94. doi: 10.1159/000337570. Epub 2012 Apr 12.
- Biller BMK, Hoybye C, Carroll P, Gordon MB, Birkegard AC, Kelepouris N, Nedjatian N, Weber MM. Pregnancy outcomes in women receiving growth hormone replacement therapy enrolled in the NordiNet(R) International Outcome Study (IOS) and the American Norditropin(R) Studies: Web-Enabled Research (ANSWER) Program. Pituitary. 2021 Aug;24(4):611-621. doi: 10.1007/s11102-021-01138-3. Epub 2021 Mar 12.
- Savendahl L, Polak M, Backeljauw P, Blair JC, Miller BS, Rohrer TR, Hokken-Koelega A, Pietropoli A, Kelepouris N, Ross J. Long-Term Safety of Growth Hormone Treatment in Childhood: Two Large Observational Studies: NordiNet IOS and ANSWER. J Clin Endocrinol Metab. 2021 May 13;106(6):1728-1741. doi: 10.1210/clinem/dgab080.
- Angulo M, Abuzzahab MJ, Pietropoli A, Ostrow V, Kelepouris N, Tauber M. Outcomes in children treated with growth hormone for Prader-Willi syndrome: data from the ANSWER Program(R) and NordiNet(R) International Outcome Study. Int J Pediatr Endocrinol. 2020 Nov 10;2020(1):20. doi: 10.1186/s13633-020-00090-6.
- Miller BS, Ross J, Ostrow V. Height outcomes in children with growth hormone deficiency and idiopathic short stature treated concomitantly with growth hormone and aromatase inhibitor therapy: data from the ANSWER program. Int J Pediatr Endocrinol. 2020;2020:19. doi: 10.1186/s13633-020-00089-z. Epub 2020 Oct 6.
- Weber MM, Gordon MB, Hoybye C, Jorgensen JOL, Puras G, Popovic-Brkic V, Molitch ME, Ostrow V, Holot N, Pietropoli A, Biller BMK. Growth hormone replacement in adults: Real-world data from two large studies in US and Europe. Growth Horm IGF Res. 2020 Feb;50:71-82. doi: 10.1016/j.ghir.2019.09.002. Epub 2019 Oct 26.
- Savendahl L, Polak M, Backeljauw P, Blair J, Miller BS, Rohrer TR, Pietropoli A, Ostrow V, Ross J. Treatment of Children With GH in the United States and Europe: Long-Term Follow-Up From NordiNet(R) IOS and ANSWER Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Oct 1;104(10):4730-4742. doi: 10.1210/jc.2019-00775. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2020 Jun 1;105(6):
- Rose SR, Reeves G, Gut R, Germak J. Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Medication Treatment Impact on Response to Growth Hormone Therapy: Results from the ANSWER Program, a Non-Interventional Study. J Pediatr. 2015 Dec;167(6):1389-96. doi: 10.1016/j.jpeds.2015.08.036. Epub 2015 Sep 26.
- Lee PA, Ross J, Germak JA, Gut R. Effect of 4 years of growth hormone therapy in children with Noonan syndrome in the American Norditropin Studies: Web-Enabled Research (ANSWER) Program(R) registry. Int J Pediatr Endocrinol. 2012 Jun 8;2012(1):15. doi: 10.1186/1687-9856-2012-15.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 juin 2002
Achèvement primaire (Réel)
30 septembre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
30 septembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 novembre 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 novembre 2009
Première publication (Estimation)
9 novembre 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 avril 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 avril 2017
Dernière vérification
1 avril 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système endocrinien
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies hypothalamiques
- Maladies osseuses
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies de l'hypophyse
- Maladies osseuses, développement
- Nanisme, hypophyse
- Hypopituitarisme
- Nanisme
Autres numéros d'identification d'étude
- HGH-2149
- U1111-1111-1168 (Autre identifiant: WHO)
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