Studie rekombinantního fúzního proteinu faktoru VIII Fc (rFVIIIFc) u subjektů s těžkou hemofilií A
16. prosince 2020 aktualizováno: Bioverativ Therapeutics Inc.
Otevřená, zkřížená, dávka-eskalace a multicentrická studie ke stanovení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jednorázové intravenózní injekce rFVIIIFc u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Studie má zkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (určení koncentrace podaného léčiva v krvi v průběhu času) rekombinantního fúzního proteinu faktoru VIII Fc (rFVIIIFc) u dříve léčených subjektů s těžkou hemofilií A.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Research Site
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy
- Research Site
-
Sacramento, California, Spojené státy
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Waltham, Massachusetts, Spojené státy
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž ve věku 12 let a starší a vážící alespoň 40 kg
- Diagnostikována závažná hemofilie A (výchozí hladina faktoru VIII nižší než 1 %)
- Anamnéza nejméně 100 dnů expozice jakéhokoli produktu faktoru VIII
Kritéria vyloučení:
- Historie inhibitorů faktoru VIII
- Porucha funkce ledvin nebo jater
- Diagnostikován jiný koagulační defekt než hemofilie A
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: CROSSOVER
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: A
Skupina, která dostane jednu nízkou dávku intravenózní injekce komerčně dostupného rFVIII s hodnocením bezpečnosti a PK, po níž bude následovat jediná intravenózní injekce nízké dávky rFVIIIFc s hodnocením bezpečnosti a PK
|
Jedna dávka
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: B
Kohorta, která dostane jednu vysokou dávku intravenózní injekce komerčně dostupného rFVIII s hodnocením bezpečnosti a PK, po níž bude následovat jediná intravenózní injekce vysoké dávky rFVIIIFc s hodnocením bezpečnosti a PK
|
Jedna dávka
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost bude hodnocena fyzikálním vyšetřením, vitálními funkcemi, laboratorními změnami v průběhu času, nežádoucími účinky a hodnocením vývoje inhibitoru (Bethesda) a protilátek proti rFVIIIFc.
Časové okno: 78 týdnů
|
78 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Budou měřeny farmakokinetické parametry, jako jsou, ale bez omezení, Tmax, Cmax, ti/2, CL, Vd, AUC, MRT a přírůstkové zotavení.
Časové okno: 78 týdnů
|
78 týdnů
|
|
Stanovení farmakokinetických parametrů po jednorázovém podání 25 a 65 IU/kg rFVIIFc ve srovnání s advatem
Časové okno: 78 týdnů
|
78 týdnů
|
|
Stanovení farmakodynamické aktivity FVIII v průběhu času pro obě dávky rFVIIIFc
Časové okno: 78 týdnů
|
78 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Katragadda S, Neelakantan S, Diao L, Wong N. Population Pharmacokinetic Analysis of Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein in Subjects With Severe Hemophilia A: Expanded to Include Pediatric Subjects. J Clin Pharmacol. 2021 Jul;61(7):889-900. doi: 10.1002/jcph.1854. Epub 2021 Apr 14.
- Powell JS, Josephson NC, Quon D, Ragni MV, Cheng G, Li E, Jiang H, Li L, Dumont JA, Goyal J, Zhang X, Sommer J, McCue J, Barbetti M, Luk A, Pierce GF. Safety and prolonged activity of recombinant factor VIII Fc fusion protein in hemophilia A patients. Blood. 2012 Mar 29;119(13):3031-7. doi: 10.1182/blood-2011-09-382846. Epub 2012 Jan 5.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2009
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. července 2010
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. května 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. prosince 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. prosince 2009
První zveřejněno (ODHAD)
7. prosince 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
19. prosince 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. prosince 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 998HA101
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .