Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van recombinant factor VIII Fc-fusie-eiwit (rFVIIIFc) bij proefpersonen met ernstige hemofilie A

16 december 2020 bijgewerkt door: Bioverativ Therapeutics Inc.

Een open-label, cross-over, dosis-escalatie en multicenter onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te bepalen van een enkelvoudige intraveneuze injectie van rFVIIIFc bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

De studie is gericht op het onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (de bepaling van de concentratie van het toegediende geneesmiddel in het bloed in de loop van de tijd) van recombinant factor VIII Fc-fusie-eiwit (rFVIIIFc) bij eerder behandelde proefpersonen met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Research Site
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
        • Research Site
      • Sacramento, California, Verenigde Staten
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Verenigde Staten
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man en 12 jaar en ouder en weegt minimaal 40 kg
  2. Gediagnosticeerd met ernstige hemofilie A (baseline factor VIII-niveau minder dan 1%)
  3. Geschiedenis van ten minste 100 dagen blootstelling aan een factor VIII-product

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van factor VIII-remmers
  2. Nier- of leverdisfunctie
  3. Gediagnosticeerd met een ander stollingsdefect anders dan hemofilie A

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: A
Cohort krijgt een enkele lage dosis intraveneuze injectie van in de handel verkrijgbare rFVIII met veiligheids- en PK-beoordelingen, gevolgd door een enkele lage dosis intraveneuze injectie van rFVIIIFc met veiligheids- en PK-beoordelingen
Geneesmiddel: rFVIIIFc
Enkele dosis
Andere namen:
  • Recombinant factor VIII-fusie-eiwit
EXPERIMENTEEL: B
Cohort krijgt een enkele hoge dosis intraveneuze injectie van in de handel verkrijgbare rFVIII met veiligheids- en PK-beoordelingen, gevolgd door een enkele hoge dosis intraveneuze injectie van rFVIIIFc met veiligheids- en PK-beoordelingen
Geneesmiddel: rFVIIIFc
Enkele dosis
Andere namen:
  • Recombinant factor VIII-fusie-eiwit

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De veiligheid zal worden beoordeeld door lichamelijk onderzoek, vitale functies, laboratoriumveranderingen in de loop van de tijd, bijwerkingen en beoordeling van remmer (Bethesda) en antilichaamontwikkeling tegen rFVIIIFc.
Tijdsspanne: 78 weken
78 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetische parameters zullen worden gemeten zoals, maar niet beperkt tot, Tmax, Cmax, t1/2, CL, Vd, AUC, MRT en incrementeel herstel.
Tijdsspanne: 78 weken
78 weken
Om de farmacokinetische parameters te bepalen na eenmalige toediening van 25 en 65 IE/kg rFVIIFc in vergelijking met advataat
Tijdsspanne: 78 weken
78 weken
Om de farmacodynamische activiteit van FVIII in de tijd te bepalen voor beide doses rFVIIIFc
Tijdsspanne: 78 weken
78 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2009

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 december 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

19 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 december 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 998HA101

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren