Estudio de la proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante (rFVIIIFc) en sujetos con hemofilia A grave
16 de diciembre de 2020 actualizado por: Bioverativ Therapeutics Inc.
Un estudio abierto, cruzado, de aumento de dosis y multicéntrico para determinar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de una sola inyección intravenosa de rFVIIIFc en pacientes tratados previamente con hemofilia A grave
El estudio tiene por objeto investigar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (la determinación de la concentración del fármaco administrado en la sangre a lo largo del tiempo) de la proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante (rFVIIIFc) en sujetos tratados previamente con hemofilia A grave.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos
- Research Site
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Sacramento, California, Estados Unidos
- Research Site
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Massachusetts
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Waltham, Massachusetts, Estados Unidos
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
- Research Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
- Research Site
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Hong Kong, Hong Kong
- Research Site
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Tel Aviv, Israel
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Varón y de 12 años de edad en adelante y peso de al menos 40 kg
- Diagnosticado con hemofilia A grave (nivel inicial de factor VIII inferior al 1 %)
- Historial de al menos 100 días de exposición a cualquier producto de Factor VIII
Criterio de exclusión:
- Historia de los inhibidores del factor VIII
- Disfunción renal o hepática
- Diagnosticado con otro defecto de coagulación que no sea hemofilia A
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: A
Cohorte que recibirá una inyección intravenosa de dosis baja única de rFVIII comercialmente disponible con evaluaciones de seguridad y farmacocinética seguida de una inyección intravenosa de dosis baja única de rFVIIIFc con evaluaciones de seguridad y farmacocinética
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Dosís única
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: B
Cohorte para recibir una inyección intravenosa de dosis alta única de rFVIII disponible comercialmente con evaluaciones de seguridad y farmacocinética seguida de una inyección intravenosa de dosis alta única de rFVIIIFc con evaluaciones de seguridad y farmacocinética
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Dosís única
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La seguridad se evaluará mediante el examen físico, los signos vitales, los cambios de laboratorio con el tiempo, los eventos adversos y la evaluación del inhibidor (Bethesda) y el desarrollo de anticuerpos contra el rFVIIIFc.
Periodo de tiempo: 78 semanas
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78 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Se medirán parámetros farmacocinéticos como, entre otros, Tmax, Cmax, t1/2, CL, Vd, AUC, MRT y recuperación incremental.
Periodo de tiempo: 78 semanas
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78 semanas
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Determinar los parámetros farmacocinéticos tras la administración única de 25 y 65 UI/kg de rFVIIFc en comparación con advate
Periodo de tiempo: 78 semanas
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78 semanas
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Determinar la actividad farmacodinámica del FVIII a lo largo del tiempo para ambas dosis de rFVIIIFc
Periodo de tiempo: 78 semanas
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78 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Katragadda S, Neelakantan S, Diao L, Wong N. Population Pharmacokinetic Analysis of Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein in Subjects With Severe Hemophilia A: Expanded to Include Pediatric Subjects. J Clin Pharmacol. 2021 Jul;61(7):889-900. doi: 10.1002/jcph.1854. Epub 2021 Apr 14.
- Powell JS, Josephson NC, Quon D, Ragni MV, Cheng G, Li E, Jiang H, Li L, Dumont JA, Goyal J, Zhang X, Sommer J, McCue J, Barbetti M, Luk A, Pierce GF. Safety and prolonged activity of recombinant factor VIII Fc fusion protein in hemophilia A patients. Blood. 2012 Mar 29;119(13):3031-7. doi: 10.1182/blood-2011-09-382846. Epub 2012 Jan 5.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2009
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de julio de 2010
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de mayo de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de diciembre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de diciembre de 2009
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
7 de diciembre de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
19 de diciembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2020
Última verificación
1 de agosto de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 998HA101
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