CD34+Výběr pro transplantaci částečně shodného rodinného nebo nepříbuzného dospělého dárce
20. srpna 2018 aktualizováno: Mitchell Cairo, New York Medical College
Výběr CD34+ kmenových buněk pro pacienty, kteří dostávají částečně shodnou rodinu nebo nepříbuzné dospělé dárce s alogenními transplantacemi kmenových buněk pro maligní a nemaligní onemocnění
Selekce CD34+ kmenových buněk u dětí, dospívajících a mladých dospělých, kteří dostanou částečně shodného rodinného dárce nebo shodného nepříbuzného dospělého dárce alogenní kostní dřeně nebo kmenových buněk periferní krve, bude bezpečná a dobře tolerovaná a bude spojena s nízkým výskytem závažných (III./IV. ) akutní a chronická reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Selekce CD34+ buněk je spojena se současnou deplecí T buněk, které jsou zodpovědné za těžkou akutní a chronickou reakci štěpu proti hostiteli (GVHD). Úspěšné přihojení štěpu je hlášeno u dospělých pacientů s maligním a nemaligním onemocněním, kterým byly podány CD34+ vybrané kmenové buňky z mobilizované periferní krve (PBSC) nebo kostní dřeně se shodou nebo chybou v HLA.
Studovat design:
Do této studie budou zařazeni vybraní pacienti definovaní v kritériích způsobilosti. Pacienti dostanou jeden režim buď s plnou intenzitou, nebo se sníženou intenzitou na základě pacientova stavu onemocnění, orgánových funkcí a výkonu a stanovených pomocí PI a budou mít periferní krev podrobenou selekci CD34.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Adekvátní funkce ledvin definovaná jako: Sérový kreatinin < 1,5 x normální, nebo clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR > 60 ml/min/m2 nebo ekvivalentní GFR, jak je stanoveno v rozmezí normálních hodnot instituce.
- Přiměřená funkce jater definovaná jako: Celkový bilirubin <1,5 x normální, nebo SGOT (AST) nebo SGPT (ALT) <3,0 x normální
- Adekvátní srdeční funkce definovaná jako: Zkrácená frakce > 27 % podle echokardiogramu nebo Ejekční frakce > 47 % podle radionukleotidového angiogramu nebo echokardiogramu.
- Adekvátní plicní funkce definovaná jako: Nekorigovaný DLCO >50 % testem funkce plic. U dětí, které nespolupracují, bez známek klidové dušnosti, bez intolerance cvičení a pulzní oxymetrie > 94 % na vzduchu v místnosti.
Způsobilost pro režim se sníženou intenzitou:
- Adekvátní renální funkce definovaná jako: Sérový kreatinin 2,0 x normální, nebo clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR > 40 ml/min/m2 nebo ekvivalentní GFR, jak je stanoveno v rozmezí normálních hodnot instituce.
- Přiměřená funkce jater definovaná jako: Celkový bilirubin < 2,5 x normální; nebo SGOT (AST) nebo SGPT (ALT) < 5,0 x normální.
- Adekvátní srdeční funkce definovaná jako: Zkrácená frakce > 25 % podle echokardiogramu nebo Ejekční frakce > 40 % podle radionuklidového angiogramu nebo echokardiogramu.
- Adekvátní plicní funkce definovaná jako: DLCO >35 % testem funkce plic. U dětí, které nespolupracují, bez známek klidové dušnosti, bez intolerance cvičení a pulzní oxymetrie > 94 % na vzduchu v místnosti.
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství/kojení: Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nejsou způsobilé.
- Infekce: Pacienti s dokumentovanou nekontrolovanou infekcí v době vstupu do studie nejsou způsobilí.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Thiotepa/cyklofosfamid/ATG
Plná intenzita s TBI
|
Pacienti zahájí svůj předkondiční režim v den -8.
Frakcionovaný TBI bude podáván dvakrát denně po dobu 3 dnů ve dnech -8, -7 a -6.
Pacienti dostanou Thiotepu ve dnech -5, -4, cyklofosfamid ve dnech -3, -2 a králičí antithymocytární globulin ve dnech -4, -3, -2 a -1.
Infuze kmenových buněk bude provedena v den 0. Hematopoetický růstový faktor GM-CSF začne v den 0. Profylaxe GVHD bude sestávat pouze z takrolimu.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Busulfan/Melfalan/ATG
Plná intenzita bez TBI
|
Pacienti zahájí svůj předkondiční režim v den -9.
Pacienti budou dostávat busulfan dvakrát denně ve dnech - 8, -7, -6 a -5 a melfalan ve dnech -4, -3 a -2 a králičí antithymocytární globulin ve dnech -4, -3, -2 a -1 s infuze kmenových buněk v den 0. Hematopoetický růstový faktor GM-CSF začne v den 0. Profylaxe GVHD bude sestávat pouze z takrolimu.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Busulfan/Fludarabin/Alemtuzumab
Chemoterapie se sníženou intenzitou
|
Pacienti zahájí profylaxi GVHD takrolimem v den -9.
Pacienti budou dostávat busulfan dvakrát denně ve dnech -8, -7, -6 a -5; fludarabin ve dnech -7, -6, -5, -4, -3 a -2 a alemtuzumab ve dnech -5, -4, -3, -2 a -1.
Infuze kmenových buněk bude provedena v den 0. Profylaxe GVHD bude sestávat pouze z takrolimu.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Fludarabin/cyklofosfamid/ATG
Chemoterapie se sníženou intenzitou pro Fanconiho anémii
|
Pacienti zahájí svůj předkondiční režim v den -6.
Pacienti dostanou TBI jako jednu frakci v den -6.
Pacienti dostanou fludarabin a cyklofosfamid ve dnech -5, -4, -3 a -2 a antithymocytární globulin (koňský) ve dnech -5, -4, -3, -2 a -1.
Infuze kmenových buněk bude provedena v den 0. Profylaxe GVHD bude sestávat pouze z takrolimu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výběr bezpečných kmenových buněk CD34+
Časové okno: 100 dní
|
závažné nežádoucí účinky budou po transplantaci monitorovány, aby se zjistilo, zda došlo k nárůstu oproti historickým údajům souvisejícím s výběrem CD34+
|
100 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Imunitní rekonstituce (T, B, DC) po výběru CD34+
Časové okno: 3 roky
|
po transplantaci budou odebrány imunitní podskupiny, aby se určila rychlost rekonstituce po transplantaci CD34+, aby se určilo, zda tento proces prodlužuje nebo zkracuje dobu rekonstituce.
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. května 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. ledna 2010
První zveřejněno (Odhad)
15. ledna 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. srpna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. srpna 2018
Naposledy ověřeno
1. srpna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Lymfatická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Anémie, srpkovitá anémie
- Thalasémie
- beta-thalasémie
- Metabolismus, vrozené chyby
- Histiocytóza
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Pancytopenie
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Antivirová činidla
- Antirevmatika
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Fludarabin fosfát
- Thiotepa
- Busulfan
- Antilymfocytární sérum
- Vidarabine
Další identifikační čísla studie
- L 10,321
- NYMC 525 (Jiný identifikátor: NYMC)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .