Selección de CD34+ para trasplante de donante familiar parcialmente compatible o adulto no emparentado compatible
20 de agosto de 2018 actualizado por: Mitchell Cairo, New York Medical College
Selección de células madre CD34+ para pacientes que reciben trasplantes alogénicos de células madre de donantes adultos no emparentados o familiares parcialmente compatibles para enfermedades malignas y no malignas
La selección de células madre CD34+ en niños, adolescentes y adultos jóvenes que reciben un trasplante alogénico de células madre de sangre periférica o de médula ósea de un donante familiar parcialmente compatible o de un adulto no emparentado compatible será segura y bien tolerada y se asociará con una baja incidencia de enfermedades graves (Grado III/IV). ) enfermedad de injerto contra huésped aguda y crónica (EICH).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
La selección de células CD34+ está asociada con el agotamiento simultáneo de células T que son responsables de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y crónica grave. El injerto exitoso se informa en pacientes adultos con enfermedades malignas y no malignas que recibieron células madre seleccionadas CD34+ de sangre periférica movilizada (PBSC) o médula ósea con HLA coincidente o no coincidente.
Diseño del estudio:
Los pacientes seleccionados definidos en los criterios de elegibilidad se inscribirán en este estudio. Los pacientes recibirán un régimen de intensidad completa o de intensidad reducida según el estado de la enfermedad del paciente, la función y el rendimiento de los órganos y lo determinará el PI y se les realizará una selección de CD34 en la sangre periférica.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Función renal adecuada definida como: creatinina sérica <1,5 veces lo normal, o aclaramiento de creatinina o TFG de radioisótopos >60 ml/min/m2 o una TFG equivalente según lo determinado por el rango normal institucional.
- Función hepática adecuada definida como: Bilirrubina total <1,5 x normal, o SGOT (AST) o SGPT (ALT) <3,0 x normal
- Función cardíaca adecuada definida como: Fracción de acortamiento > 27 % por ecocardiograma, o Fracción de eyección > 47 % por angiograma con radionucleótidos o ecocardiograma.
- Función pulmonar adecuada definida como: DLCO no corregida >50% por prueba de función pulmonar. Para los niños que no cooperan, sin evidencia de disnea en reposo, sin intolerancia al ejercicio y una oximetría de pulso >94% con aire ambiente.
Elegibilidad para el Régimen de Intensidad Reducida:
- Función renal adecuada definida como: creatinina sérica 2,0 x normal, o aclaramiento de creatinina o TFG de radioisótopos > 40 ml/min/m2 o una TFG equivalente según lo determinado por el rango normal institucional.
- Función hepática adecuada definida como: Bilirrubina total < 2,5 x lo normal; o SGOT (AST) o SGPT (ALT) < 5,0 x normal.
- Función cardíaca adecuada definida como: Fracción de acortamiento > 25 % por ecocardiograma, o Fracción de eyección > 40 % por angiograma con radionúclidos o ecocardiograma.
- Función pulmonar adecuada definida como:DLCO >35% por prueba de función pulmonar. Para los niños que no cooperan, sin evidencia de disnea en reposo, sin intolerancia al ejercicio y una oximetría de pulso >94% en aire ambiente.
Criterio de exclusión:
- Embarazo/Lactancia: Las mujeres que están embarazadas o amamantando no son elegibles.
- Infección: Los pacientes con infección no controlada documentada en el momento del ingreso al estudio no son elegibles.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tiotepa/ciclofosfamida/ATG
Intensidad completa con TBI
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Los pacientes comenzarán su régimen de preacondicionamiento el día -8.
El TBI fraccionado se administrará dos veces al día durante 3 días en los días -8, -7 y -6.
Los pacientes recibirán tiotepa los días -5, -4, ciclofosfamida los días -3, -2 y globulina antitimocítica de conejo los días -4, -3, -2 y -1.
La infusión de células madre se realizará el Día 0. El factor de crecimiento hematopoyético GM-CSF comenzará el Día 0. La profilaxis de la GVHD consistirá únicamente en tacrolimus.
Otros nombres:
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Experimental: Busulfán/Melfalán/ATG
Intensidad completa sin TBI
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Los pacientes comenzarán su régimen de preacondicionamiento el día -9.
Los pacientes recibirán busulfán dos veces al día los días -8, -7, -6 y -5 y melfalán los días -4, -3 y -2 y globulina antitimocítica de conejo los días -4, -3, -2 y -1 con la infusión de células madre el día 0. El factor de crecimiento hematopoyético GM-CSF comenzará el día 0. La profilaxis de la GVHD consistirá únicamente en tacrolimus.
Otros nombres:
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Experimental: Busulfán/Fludarabina/Alemtuzumab
Quimioterapia de intensidad reducida
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Los pacientes comenzarán su profilaxis de GVHD con Tacrolimus el día -9.
Los pacientes recibirán busulfán dos veces al día los días -8, -7, -6 y -5; fludarabina los días -7, -6, -5, -4, -3 y -2 y alemtuzumab los días -5, -4, -3, -2 y -1.
La infusión de células madre se realizará el Día 0. La profilaxis de la GVHD consistirá únicamente en tacrolimus.
Otros nombres:
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Experimental: Fludarabina/Ciclofosfamida/ATG
Quimioterapia de intensidad reducida para la anemia de Fanconi
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Los pacientes comenzarán su régimen de preacondicionamiento el día -6.
Los pacientes recibirán TBI como una sola fracción el día -6.
Los pacientes recibirán fludarabina y ciclofosfamida los días -5, -4, -3 y -2 y globulina antitimocito (de caballo) los días -5, -4, -3, -2 y -1.
La infusión de células madre se realizará el Día 0. La profilaxis de la GVHD consistirá únicamente en tacrolimus.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La selección segura de células madre CD34+
Periodo de tiempo: 100 días
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los eventos adversos graves se monitorearán después del trasplante para determinar si hay un aumento en comparación con los datos históricos relacionados con la selección de CD34+
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100 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Reconstitución inmune (T, B, DC) después de la selección de CD34+
Periodo de tiempo: 3 años
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se extraerán subconjuntos inmunes después del trasplante para determinar la tasa de reconstitución después del trasplante de CD34+ para determinar si este proceso aumenta o disminuye el tiempo de reconstitución.
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de mayo de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de enero de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de enero de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de agosto de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2018
Última verificación
1 de agosto de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Talasemia
- beta-talasemia
- Metabolismo, errores congénitos
- Histiocitosis
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Pancitopenia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Agentes antirreumáticos
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Fosfato de fludarabina
- Tiotepa
- Busulfán
- Suero Antilinfocito
- Vidarabina
Otros números de identificación del estudio
- L 10,321
- NYMC 525 (Otro identificador: NYMC)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .