CD34+Selezione per trapianto da donatore adulto parzialmente compatibile o non compatibile
20 agosto 2018 aggiornato da: Mitchell Cairo, New York Medical College
Selezione di cellule staminali CD34+ per pazienti che ricevono trapianti di cellule staminali allogeniche da donatore adulto parzialmente compatibile o da donatore adulto non compatibile per malattie maligne e non maligne
La selezione di cellule staminali CD34+ in bambini, adolescenti e giovani adulti che ricevono un trapianto allogenico di midollo osseo o di cellule staminali del sangue periferico da donatore familiare parzialmente compatibile o da donatore adulto non imparentato sarà sicura e ben tollerata e sarà associata a una bassa incidenza di gravi (Grado III/IV ) malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica (GVHD).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La selezione delle cellule CD34+ è associata alla simultanea deplezione delle cellule T che sono responsabili della grave malattia acuta e cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD). Il successo dell'attecchimento è riportato in pazienti adulti con malattia maligna e non maligna che hanno ricevuto cellule staminali CD34+ selezionate da sangue periferico mobilizzato (PBSC) o midollo osseo HLA-matched o mismatched.
Disegno dello studio:
Pazienti selezionati definiti nei criteri di ammissibilità verranno arruolati in questo studio. I pazienti riceveranno un regime di intensità piena o ridotta in base allo stato della malattia del paziente, alla funzione degli organi e alle prestazioni e determinato dal PI e il sangue periferico verrà sottoposto a selezione del CD34.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Funzionalità renale adeguata definita come: creatinina sierica <1,5 x normale, o clearance della creatinina o GFR radioisotopico >60 ml/min/m2 o un GFR equivalente come determinato dall'intervallo normale istituzionale.
- Funzionalità epatica adeguata definita come: bilirubina totale <1,5 x normale o SGOT (AST) o SGPT (ALT) <3,0 x normale
- Funzione cardiaca adeguata definita come: frazione di accorciamento >27% mediante ecocardiogramma o frazione di eiezione >47% mediante angiogramma o ecocardiogramma con radionucleotide.
- Funzionalità polmonare adeguata definita come: DLCO non corretta >50% mediante test di funzionalità polmonare. Per i bambini che non collaborano, nessuna evidenza di dispnea a riposo, nessuna intolleranza all'esercizio e una pulsossimetria >94% in aria ambiente.
Idoneità per il regime di intensità ridotta:
- Funzionalità renale adeguata definita come: creatinina sierica 2,0 x normale, o clearance della creatinina o GFR radioisotopico > 40 ml/min/m2 o un GFR equivalente come determinato dall'intervallo normale istituzionale.
- Adeguata funzionalità epatica definita come: bilirubina totale < 2,5 x normale; o SGOT (AST) o SGPT (ALT) < 5,0 x normale.
- Funzione cardiaca adeguata definita come: frazione di accorciamento >25% mediante ecocardiogramma o frazione di eiezione >40% mediante angiogramma o ecocardiogramma con radionuclidi.
- Adeguata funzionalità polmonare definita come: DLCO >35% mediante test di funzionalità polmonare. Per i bambini che non collaborano, nessuna evidenza di dispnea a riposo, nessuna intolleranza all'esercizio e una pulsossimetria >94% in aria ambiente.
Criteri di esclusione:
- Gravidanza/allattamento: le donne in gravidanza o che allattano non sono idonee.
- Infezione: i pazienti con infezione incontrollata documentata al momento dell'ingresso nello studio non sono idonei.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Tiotepa/Ciclofosfamide/ATG
Piena intensità con trauma cranico
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I pazienti inizieranno il loro regime di pre-condizionamento il giorno -8.
Il trauma cranico frazionato verrà somministrato due volte al giorno per 3 giorni nei giorni -8, -7 e -6.
I pazienti riceveranno Thiotepa nei giorni -5, -4, ciclofosfamide nei giorni -3, -2 e globulina antitimocitica di coniglio nei giorni -4, -3, -2 e -1.
L'infusione di cellule staminali verrà eseguita il giorno 0. Il fattore di crescita ematopoietico GM-CSF inizierà il giorno 0. La profilassi GVHD consisterà solo in tacrolimus.
Altri nomi:
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Sperimentale: Busulfan/Melfalan/ATG
Piena intensità senza trauma cranico
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I pazienti inizieranno il loro regime di pre-condizionamento il giorno -9.
I pazienti riceveranno busulfan due volte al giorno nei giorni -8, -7, -6 e -5 e melfalan nei giorni -4, -3 e -2 e globulina antitimocitica di coniglio nei giorni -4, -3, -2 e -1 con infusione di cellule staminali il giorno 0. Il fattore di crescita ematopoietico GM-CSF inizierà il giorno 0. La profilassi GVHD consisterà solo in tacrolimus.
Altri nomi:
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Sperimentale: Busulfan/Fludarabina/Alemtuzumab
Chemioterapia ad intensità ridotta
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I pazienti inizieranno la loro profilassi GVHD con Tacrolimus il giorno -9.
I pazienti riceveranno busulfan due volte al giorno nei giorni -8, -7, -6 e -5; fludarabina nei giorni -7, -6, -5, -4, -3 e -2 e alemtuzumab nei giorni -5, -4, -3, -2 e -1.
L'infusione di cellule staminali verrà eseguita il giorno 0. La profilassi GVHD consisterà solo in tacrolimus.
Altri nomi:
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Sperimentale: Fludarabina/Ciclofosfamide/ATG
Chemioterapia a intensità ridotta per l'anemia di Fanconi
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I pazienti inizieranno il loro regime di pre-condizionamento il giorno -6.
I pazienti riceveranno TBI come singola frazione il giorno -6.
I pazienti riceveranno fludarabina e ciclofosfamide nei giorni -5, -4, -3 e -2 e globulina antitimocitica (cavallo) nei giorni -5, -4, -3, -2 e -1.
L'infusione di cellule staminali verrà eseguita il giorno 0. La profilassi GVHD consisterà solo in tacrolimus.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La selezione delle cellule staminali CD34+ di sicurezza
Lasso di tempo: 100 giorni
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gli eventi avversi gravi saranno monitorati dopo il trapianto per determinare se c'è un aumento rispetto ai dati storici relativi alla selezione CD34+
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100 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Ricostituzione immunitaria (T, B, DC) dopo selezione di CD34+
Lasso di tempo: 3 anni
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i sottoinsiemi immunitari saranno estratti dopo il trapianto per determinare il tasso di ricostituzione post trapianto di CD34+ per determinare se questo processo aumenta o diminuisce il tempo di ricostituzione.
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 maggio 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 gennaio 2010
Primo Inserito (Stima)
15 gennaio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 agosto 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 agosto 2018
Ultimo verificato
1 agosto 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie linfatiche
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Anemia, anemia falciforme
- Talassemia
- beta talassemia
- Metabolismo, errori congeniti
- Istiocitosi
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Pancitopenia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Agenti antireumatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
- Fludarabina
- Fludarabina fosfato
- Thiotepa
- Busulfano
- Siero antilinfocitario
- Vidarabina
Altri numeri di identificazione dello studio
- L 10,321
- NYMC 525 (Altro identificatore: NYMC)
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